Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus SKY-0515:n farmakodynamiikan, turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi Huntingtonin tautia sairastavilla osallistujilla (FALCON-HD)

tiistai 15. syyskuuta 2026 päivittänyt: Skyhawk Therapeutics, Inc.

Faa­si 2/3 satun­nais­tet­tu, kaksin­sokko, lumelääkekontrolloitu annos­vaihtelututkimus SKY-0515:n farmakodynamiikan, turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi Huntingtonin tautia sairastavilla osallistujilla

Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on testata, voiko lääke SKY-0515, suun kautta otettava lääke, vähentää Huntingtonin taudin (HD) kanssa yhteydessä olevia haitallisia proteiineja ja parantaa HD:stä kärsivien osallistujien oireita. Tähän tutkimukseen kuuluvat 25-vuotiaat ja sitä vanhemmat miehet ja naiset, joilla on geneettisen testauksen vahvistama HD ja jotka täyttävät tietyt fyysisen kykyn ja itsenäisyyden vaatimukset.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu monikeskustutkimus. Tämä kliininen tutkimus pyrkii arvioimaan SKY-0515:n turvallisuutta, farmakodynamiikkaa ja tehoa. SKY-0515 on uusi, suun kautta annosteltava pieni molekyyli. Huntingtonin tauti (HD) on harvinainen perinnöllinen hermosolujen rappeutumissairaus, jonka aiheuttaa mutaatio huntingtiini (HTT) -geenissä. Tämä johtaa liialliseen mutatoituneen huntingtiinin (mHTT) proteiinin tuotantoon, joka vahingoittaa hermosoluja ja aiheuttaa etenevää motorista, kognitiivista ja psykiatrista oireilua. SKY-0515 on suunniteltu vähentämään mHTT-proteiinitasoja, mikä johtaa sekä villityypin että mutatoituneen HTT-proteiinin muotojen vähenemiseen. Lisäksi lääke alentaa postmeioottisen segregaation 1 (PMS1) -proteiinia, jolla on rooli somaattisessa CAG-toistojen laajenemisessa – tärkeässä HD:n etenemistä ajavassa mekanismissa. Osallistujien on oltava vähintään 25-vuotiaita, heillä on oltava geneettisesti varmistettu HD (CAG-toiston pituus ≥ 40) ja heidän on täytettävä tietyt toiminnalliset ja motoriset kriteerit. Heidät arvotaan satunnaisesti yhteen neljästä hoitoryhmästä (kolme SKY-0515:n annosteluryhmää ja yksi lumeryhmä). Turvallisuutta ja tehoa arvioidaan verikokeilla, kuvantamisella (MRI) ja kliinisillä arvioinneilla, mukaan lukien Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

400

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Argentiina
    • Buenos Aires
      • Buenos Aires, Buenos Aires, Argentiina, B1888AAE
      • CABA, Buenos Aires, Argentiina, 1280AEB
        • Rekrytointi
        • Buenos Aires British Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Marcela Claudia Uribe Roca
      • CABA, Buenos Aires, Argentiina, C1056 AB
        • Rekrytointi
        • CINME Centro de Investigaciones Metabólicas
        • Ottaa yhteyttä:
          • Principal Investigator
          • Puhelinnumero: +54 9 1150596124
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Gabriela Beatriz Raina
      • CABA, Buenos Aires, Argentiina, C1425
        • Rekrytointi
        • Sanatorio Mater Dei
        • Päätutkija:
          • Emilia Gatto
        • Ottaa yhteyttä:
      • CABA, Buenos Aires, Argentiina, C1015ABR
        • Rekrytointi
        • IADIN (Instituto Argentino de Investigación Neurológica)
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Nélida Susana Garretto
        • Ottaa yhteyttä:
    • Mendoza Province
      • Mendoza, Mendoza Province, Argentiina, M5500
        • Rekrytointi
        • Fundación Scherbovsky
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Sebastian Gustavo Rauek
  • Brasilia
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasilia, 30130-100
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • Centro de Pesquisas Clínicas do Hospital das Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais - Filial EBSERH
    • Paraná
      • Campina Grande do Sul, Paraná, Brasilia, 83430-000
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hospital Angelina Caron
        • Päätutkija:
          • Giorgio Fabiani
        • Ottaa yhteyttä:
          • Principal Investigator
          • Puhelinnumero: (41) 3679-8100
      • Curitiba, Paraná, Brasilia, 81210-310
        • Rekrytointi
        • Instituto de Neurologia de Curitiba
        • Päätutkija:
          • Pedro André Kowacs
        • Ottaa yhteyttä:
      • Curitiba, Paraná, Brasilia, 80215-901
        • Rekrytointi
        • PUCPR - Centro de Pesquisa da Pontifícia Universidade Católica do Paraná
        • Ottaa yhteyttä:
          • Principal Investigator
          • Puhelinnumero: 41 3271 1515
        • Päätutkija:
          • Gustavo Franklin
    • Rio Grande do Norte
      • Natal, Rio Grande do Norte, Brasilia, 59010-056
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hospital Universitário Onofre Lopes (HUOL)
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Clecio Godeiro
    • Rio de Janiero
      • Rio de Janeiro, Rio de Janiero, Brasilia, 20550
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Pedro Ernesto (HUPE)
        • Ottaa yhteyttä:
          • Principal Investigator
        • Ottaa yhteyttä:
          • Principal Investigator
          • Puhelinnumero: +55 21 2868-8000
        • Päätutkija:
          • Mariana Spitz
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilia, 14049-900
        • Ei vielä rekrytointia
        • Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - FMRP
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Vitor Tumas
      • São Paulo, São Paulo, Brasilia, 04038002
        • Rekrytointi
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica
        • Päätutkija:
          • Paulo Victor Sgobbi de Souza
        • Ottaa yhteyttä:
      • São Paulo, São Paulo, Brasilia, 04024-002
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hospital da Universidade Federal de São Paulo - UNIFESP
        • Ottaa yhteyttä:
          • Principal Investigator
        • Päätutkija:
          • Roberta Saba, MD
  • Chile
    • Santiago Metropolitan
      • Santiago, Santiago Metropolitan, Chile, 9120500
        • Rekrytointi
        • CETRAM (Centro de Trastornos del Movimiento)
        • Päätutkija:
          • Pedro Chaná Cuevas
        • Ottaa yhteyttä:
      • Santiago, Santiago Metropolitan, Chile, 8331150
        • Rekrytointi
        • Pontificia Universidad Católica de Chile
        • Ottaa yhteyttä:
          • Principal Investigator
        • Päätutkija:
          • Carlos Andrés Juri Clavería
  • Espanja
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Espanja, 28034
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
        • Päätutkija:
          • Jose Luis Lopez-Sendon Moreno
        • Ottaa yhteyttä:
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Rekrytointi
        • Pineo Medical Ecosystem
        • Ottaa yhteyttä:
          • Sophia Sopromadze, MD
          • Puhelinnumero: +995 599 360 430
          • Sähköposti: sophias@pineo.ge
        • Päätutkija:
          • Sophia Sopromadze, MD
      • Tbilisi, Georgia
        • Rekrytointi
        • Simon Khechinashvili University Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Irine Khatiashvili, MD, PhD
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M2K 1E1
        • Rekrytointi
        • North York General Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Phillipe Rizek
  • Kolumbia
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Kolumbia, 5001000
        • Rekrytointi
        • Clínica de la Costa S.A.S
        • Ottaa yhteyttä:
          • Principal Investigator
        • Päätutkija:
          • Laureano Caparroso
  • Saksa
      • Taufkirchen, Saksa, 84416
        • Ei vielä rekrytointia
        • Isar-Amper-Klinikum, Zentrum für Neuro- und Gerontopsychiatrie (ZNGP)
        • Päätutkija:
          • Alzbeta Mühlbäck
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Yhdysvallat, 80113
        • Ei vielä rekrytointia
        • CenExel Denver CO
        • Päätutkija:
          • Meagan Salinas, MD
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  • 25 vuotta tai vanhempi.
  • Huntingtonin tauti vahvistettu geneettisellä testillä, jossa on tietty muutos HTT-geenin eksonissa 1 (CAG-toistojen määrä 40 tai enemmän).
  • Kokonaisfunktionaalinen kapasiteetti (TFC) pistemäärä 10 tai enemmän).
  • Kokonaismotorinen pistemäärä (TMS) 6 tai enemmän).
  • Itsenäisyyspistemäärä (IS) 70 tai enemmän).
  • Naisten, jotka voivat saada lapsia, on oltava negatiivinen raskautustesti ennen aloittamista ja käytettävä kahta ehkäisyvälinettä tutkimuksen aikana sekä 30 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
  • Miesten on suostuttava käyttämään ehkäisyvälinettä tutkimuksen aikana ja 90 päivää viimeisen annoksen jälkeen.
  • Suostutaan allekirjoittamaan suostumuslomake ja noudatettavaksi tutkimuksen sääntöjä ja aikataulua.

Poissulkemiskriteerit:

  • Muu vakava terveysongelma tai aivo-/selkäydinongelma, joka voisi häiritä tutkimusta tai tehdä toimenpiteistä vaarallisia.
  • Tilanteet, jotka häiritsevät tutkimussuunnitelman määrittämiä arviointeja, kuten implantoitu lääketieteellinen laite tai vaikeus magneettikuvauksessa.
  • Syy, lukuun ottamatta joitakin ihosyöpätyyppejä, tai syöpähistoria viimeisen viiden vuoden aikana.
  • Vakavat allergiat tai aiempi huono reaktio vastaaviin lääkkeisiin.
  • Lääkkeiden tai hoitojen käyttö, jotka voivat häiritä tutkimusta.
  • Osallistunut toiseen tutkimukseen tai käyttänyt kokeellisia lääkkeitä viimeisten kahden kuukauden aikana (tai pidempään joillekin lääkkeille).
  • Minkä tahansa tyyppinen geeniterapia.
  • Itsemurhaajatuksien, vakavan masennuksen historia tai itsemurhayritys viimeisen vuoden aikana.
  • Maksatoimintatestit osoittavat merkittäviä poikkeamia.
  • Positiivinen hepatiitti B, hepatiitti C tai HIV-testi.
  • Raskaus, imetys tai raskauden suunnittelu tutkimuksen aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Aktiivinen vertailuaine (1)
Annostelutaso(t): Alhainen Annos
Lääke: SKY-0515
Tyyppi: Pieni molekyyli Annostelutaso(t): Matala, keski, korkea Annostelureitti: Suun kautta Annostelutiheys: Kerran päivässä Sokkotutkimuksen kesto: 18 kuukautta Käyttö: Kokeellinen
Active Comparator: Aktiivinen vertailuryhmä (2)
Annostustaso(t): Keskitaso
Lääke: SKY-0515
Tyyppi: Pieni molekyyli Annostelutaso(t): Matala, keski, korkea Annostelureitti: Suun kautta Annostelutiheys: Kerran päivässä Sokkotutkimuksen kesto: 18 kuukautta Käyttö: Kokeellinen
Active Comparator: Aktiivinen vertailuaine (3)
Annostelutaso(t): Korkea Annos
Lääke: SKY-0515
Tyyppi: Pieni molekyyli Annostelutaso(t): Matala, keski, korkea Annostelureitti: Suun kautta Annostelutiheys: Kerran päivässä Sokkotutkimuksen kesto: 18 kuukautta Käyttö: Kokeellinen
Placebo Comparator: Placebokomparatori (4)
Vastaava lumelääke kerran päivässä suun kautta
Lääke: SKY-0515 Plasebo
Annosmuoto: Oraalinen Annostelutiheys: Kerran päivässä Sokeistetun hoidon kesto: 18 kuukautta Käyttötarkoitus: Kokeellinen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perusarvosta komposiitin yhdistetyn Huntingtonin taudin arviointiasteikon (cUHDRS) Z-pisteessä
Aikaikkuna: 72 viikkoa
cUHDRS sisältää Total Functional Capacity -arvon (alue 0-13; korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa toimintakykyä), Total Motor Score -arvon (alue 0-124; korkeampi pistemäärä tarkoittaa pahempaa motorista vakavuutta), Symbol Digit Modality Test -arvon (alue 0-110, oikein paritettujen numeroiden ja symbolien määrä 90 sekunnissa; korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa kognitiivista suorituskykyä) ja Stroop Color and Word Test -arvon (alue 0-ei enimmäisarvoa, oikein luettujen värillisten sanojen määrä 45 sekunnissa; korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa kognitiivista suorituskykyä). Kullekin testille lasketaan z-pistemäärä, jota voidaan yksinään käyttää kuvaamaan yksilön testituloksen ja kohdejoukon keskiarvon välistä suhdetta. Z-pistemäärä 0 on keskiarvo, ja ±1 on yksi keskihajonta keskiarvosta. cUHDRS:ssä kunkin testin z-pistemäärät lasketaan yhteen, jolloin korkeampi cUHDRS-pistemäärä on parempi (pistemäärä -3,06-ei enimmäisarvoa) ja muutos ≥1,2 on merkittävä heikkeneminen, jonka on osoitettu seuraavan toimintakyvyn heikkenemistä.
72 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta kokonaismotorisessa pistemäärässä (TMS)
Aikaikkuna: 72 viikkoa
Kokonaismotorinen pistemäärä (TMS) arvioi HD:n motorisia piirteitä standardoiduin arvioinnein okulomotorisesta toiminnasta, dysartriasta, koreasta, dystoniasta, kävelystä ja asennon vakaudesta. Jotkut kohdat (kuten korea ja dystonia) vaativat kunkin raajan (kasvot, bukko-oraalis-kielellinen alue ja vartalo) arvioinnin erikseen. Silmänliikkeet vaativat sekä vaakasuuntaiset että pystysuuntaiset arvosanat. Kokonaismotorinen vauriopistemäärä on summa kaikista 31 yksittäisestä motorisesta ala-kohteesta (joista jokainen arvostellaan asteikolla 0-4), ja korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa motorista vauriota kuin alhaisemmat pisteet. TMS:n vaihteluväli on 0-124.
72 viikkoa
Muutos perusarvosta kokonaisfunktionaalisen kapasiteetin (TFC) osalta
Aikaikkuna: 72 viikkoa
TFC koostuu viidestä ordinaalisesti mitatusta osiosta, jotka arvioivat henkilön kykyjä seuraavissa alueissa: (1) työelämä; (2) talousasiat; (3) kotitaloudelliset vastuut; (4) päivittäiset toiminnot; ja (5) itsenäinen asuminen. Kokonaisarvosana vaihtelee nollasta (huonoin) 13:een (paras).
72 viikkoa
Muutos perustasosta itsenäisyysasteikon pisteissä (IS)
Aikaikkuna: 72 viikkoa
Itsenäisyysasteikko arvioi itsenäisyysastetta asteikolla 0–100, jossa korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintakykyä.
72 viikkoa
Muutos lähtötasosta Symbol Digit Modalities Testissä (SDMT)
Aikaikkuna: 72 viikkoa
SDMT arvioi tarkkaavaisuutta, visuoperceptuaalista käsittelyä, työmuistia ja kognitiivista/psykomotorista nopeutta. Pistemäärä on oikein yhdistettyjen abstraktien symbolien ja tiettyjen numeroiden määrä 90 sekunnissa, korkeammat pisteet osoittavat parempaa kognitiivista toimintaa.
72 viikkoa
Muutos lähtöarvosta Stroopin väri- ja sanatestissä (SCWT)
Aikaikkuna: 72 viikkoa
Stroopin väri- ja sanatestiä (SCWT) käytettäessä lasketaan oikein luettujen sanojen ja värien määrä, ja korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa kognitiivista suorituskykyä. SWR:lle ei ole ylärajaa, koska se on aikaperusteinen tehtävä. Alaraja (huonoin mahdollinen tulos) on kuitenkin 0; korkeampi pistemäärä on parempi, mikä tarkoittaa vähemmän vakavuutta.
72 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Skyhawk Therapeutics, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 6. tammikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. joulukuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. elokuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 13. tammikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 22. tammikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 30. tammikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 17. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 15. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SKY-0515-004-WW

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa