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评估SKY-0515在亨廷顿病参与者中的药效学、安全性和有效性的研究 (FALCON-HD)

2026年9月15日 更新者：Skyhawk Therapeutics, Inc.

一项评估SKY-0515在亨廷顿病患者中的药效学、安全性和有效性的2/3期随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围研究

本临床试验旨在测试口服药物SKY-0515能否降低与亨廷顿病（HD）相关的有害蛋白质水平，并改善HD参与者的症状。 本研究包括年龄在25岁及以上、经基因检测确诊为HD且在体能和独立性方面符合特定要求的男性和女性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

本研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心试验。 本临床试验旨在评估SKY-0515的安全性、药效学和疗效，SKY-0515是一种新型口服小分子药物。 亨廷顿病（HD）是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，由亨廷顿蛋白（HTT）基因突变引起，导致突变型亨廷顿蛋白（mHTT）过度产生，从而损害神经细胞并导致进行性运动、认知和精神症状。 SKY-0515旨在降低mHTT蛋白水平，从而减少野生型和突变型HTT蛋白。 此外，该药物还能降低减数分裂后分离1（PMS1）蛋白，该蛋白在体细胞CAG重复序列扩展中发挥作用，这是HD进展的关键驱动因素。 参与者必须年满25岁，经基因检测确诊为HD（CAG重复长度≥40），并符合特定的功能和运动标准。 参与者将被随机分配到四个治疗组之一（三个SKY-0515剂量组和一个安慰剂组）。 安全性和疗效将通过血液检测、影像学检查（MRI）和临床评估进行评估，包括统一亨廷顿病评定量表（UHDRS）。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

400

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 乔治亚州
      • Tbilisi、乔治亚州
        • 招聘中
        • Pineo Medical Ecosystem
        • 接触：
          • Sophia Sopromadze, MD
          • 电话号码：+995 599 360 430
          • 邮箱：sophias@pineo.ge
        • 首席研究员：
          • Sophia Sopromadze, MD
      • Tbilisi、乔治亚州
        • 招聘中
        • Simon Khechinashvili University Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Irine Khatiashvili, MD, PhD
  • 加拿大
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M2K 1E1
  • 哥伦比亚
    • Atlántico
      • Barranquilla、Atlántico、哥伦比亚、5001000
        • 招聘中
        • Clínica de la Costa S.A.S
        • 接触：
          • Principal Investigator
        • 首席研究员：
          • Laureano Caparroso
  • 巴西
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte、Minas Gerais、巴西、30130-100
        • 邀请报名
        • Centro de Pesquisas Clínicas do Hospital das Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais - Filial EBSERH
    • Paraná
      • Campina Grande do Sul、Paraná、巴西、83430-000
        • 尚未招聘
        • Hospital Angelina Caron
        • 首席研究员：
          • Giorgio Fabiani
        • 接触：
          • Principal Investigator
          • 电话号码：(41) 3679-8100
      • Curitiba、Paraná、巴西、81210-310
        • 招聘中
        • Instituto de Neurologia de Curitiba
        • 首席研究员：
          • Pedro André Kowacs
        • 接触：
      • Curitiba、Paraná、巴西、80215-901
        • 招聘中
        • PUCPR - Centro de Pesquisa da Pontifícia Universidade Católica do Paraná
        • 接触：
          • Principal Investigator
          • 电话号码：41 3271 1515
        • 首席研究员：
          • Gustavo Franklin
    • Rio Grande do Norte
      • Natal、Rio Grande do Norte、巴西、59010-056
        • 尚未招聘
        • Hospital Universitário Onofre Lopes (HUOL)
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Clecio Godeiro
    • Rio de Janiero
      • Rio de Janeiro、Rio de Janiero、巴西、20550
        • 招聘中
        • Hospital Universitario Pedro Ernesto (HUPE)
        • 接触：
          • Principal Investigator
        • 接触：
          • Principal Investigator
          • 电话号码：+55 21 2868-8000
        • 首席研究员：
          • Mariana Spitz
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto、São Paulo、巴西、14049-900
        • 尚未招聘
        • Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - FMRP
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Vitor Tumas
      • São Paulo、São Paulo、巴西、04038002
        • 招聘中
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica
        • 首席研究员：
          • Paulo Victor Sgobbi de Souza
        • 接触：
      • São Paulo、São Paulo、巴西、04024-002
        • 尚未招聘
        • Hospital da Universidade Federal de São Paulo - UNIFESP
        • 接触：
          • Principal Investigator
        • 首席研究员：
          • Roberta Saba, MD
  • 德国
      • Taufkirchen、德国、84416
        • 尚未招聘
        • Isar-Amper-Klinikum, Zentrum für Neuro- und Gerontopsychiatrie (ZNGP)
        • 首席研究员：
          • Alzbeta Mühlbäck
        • 接触：
        • 接触：
  • 智利
    • Santiago Metropolitan
      • Santiago、Santiago Metropolitan、智利、9120500
        • 招聘中
        • CETRAM (Centro de Trastornos del Movimiento)
        • 首席研究员：
          • Pedro Chaná Cuevas
        • 接触：
      • Santiago、Santiago Metropolitan、智利、8331150
        • 招聘中
        • Pontificia Universidad Católica de Chile
        • 接触：
          • Principal Investigator
        • 首席研究员：
          • Carlos Andrés Juri Clavería
  • 美国
    • Colorado
      • Englewood、Colorado、美国、80113
        • 尚未招聘
        • CenExel Denver CO
        • 首席研究员：
          • Meagan Salinas, MD
        • 接触：
  • 西班牙
    • Madrid
      • Madrid、Madrid、西班牙、28034
        • 尚未招聘
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
        • 首席研究员：
          • Jose Luis Lopez-Sendon Moreno
        • 接触：
  • 阿根廷
    • Buenos Aires
      • Buenos Aires、Buenos Aires、阿根廷、B1888AAE
      • CABA、Buenos Aires、阿根廷、1280AEB
        • 招聘中
        • Buenos Aires British Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Marcela Claudia Uribe Roca
      • CABA、Buenos Aires、阿根廷、C1056 AB
        • 招聘中
        • CINME Centro de Investigaciones Metabólicas
        • 接触：
          • Principal Investigator
          • 电话号码：+54 9 1150596124
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Gabriela Beatriz Raina
      • CABA、Buenos Aires、阿根廷、C1425
        • 招聘中
        • Sanatorio Mater Dei
        • 首席研究员：
          • Emilia Gatto
        • 接触：
      • CABA、Buenos Aires、阿根廷、C1015ABR
        • 招聘中
        • IADIN (Instituto Argentino de Investigación Neurológica)
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Nélida Susana Garretto
        • 接触：
    • Mendoza Province
      • Mendoza、Mendoza Province、阿根廷、M5500
        • 招聘中
        • Fundación Scherbovsky
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Sebastian Gustavo Rauek

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

入选标准：

  • 年龄25岁或以上。
  • 通过基因检测确诊为亨廷顿病，且HTT基因外显子1存在特定突变（CAG重复序列40次或更多）。
  • 总功能能力（TFC）评分10分或以上。
  • 总运动评分（TMS）6分或以上。
  • 独立能力评分（IS）70分或以上。
  • 有生育能力的女性在开始研究前必须进行妊娠试验且结果为阴性，并在研究期间及末次给药后30天内使用两种避孕方法。
  • 男性必须同意在研究期间及末次给药后90天内采取避孕措施。
  • 同意签署知情同意书并遵守研究规定与日程安排。

排除标准：

  • 其他可能干扰研究或使操作不安全的严重健康问题或脑/脊髓疾病。
  • 干扰方案规定评估的情况，如植入医疗设备或难以进行MRI检查。
  • 癌症（某些皮肤癌除外）或过去五年内有癌症病史。
  • 严重过敏史或既往对类似药物有不良反应。
  • 正在使用可能干扰研究的药物或治疗方法。
  • 过去两个月内（某些药物要求更长时间）参与过其他研究或使用过试验性药物。
  • 接受过任何类型的基因治疗。
  • 过去一年内有自杀念头、严重抑郁或自杀未遂史。
  • 肝功能检查显示明显异常。
  • 乙型肝炎、丙型肝炎或HIV检测阳性。
  • 妊娠、哺乳或计划在研究期间怀孕。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器：主动对照 (1)
剂量水平：低剂量
药品：SKY-0515
类型：小分子 剂量水平：低、中、高 给药途径：口服 给药频率：每日一次 盲法治疗持续时间：18个月 用途：实验性
有源比较器：主动对照 (2)
剂量水平：中剂量
药品：SKY-0515
类型：小分子 剂量水平：低、中、高 给药途径：口服 给药频率：每日一次 盲法治疗持续时间：18个月 用途：实验性
有源比较器：主动对照（3）
剂量水平：高剂量
药品：SKY-0515
类型：小分子 剂量水平：低、中、高 给药途径：口服 给药频率：每日一次 盲法治疗持续时间：18个月 用途：实验性
安慰剂比较：安慰剂对照 (4)
匹配的安慰剂每日一次口服
药品：SKY-0515 安慰剂
给药途径：口服 给药频率：每日一次 盲法治疗持续时间：18个月 用途：试验性

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
综合统一亨廷顿病评定量表 (cUHDRS) Z 评分相对于基线的变化
大体时间：72 周
cUHDRS 包括总功能能力（范围 0-13；分数越高表示功能越好）、总运动评分（范围 0-124；分数越高表示运动严重程度越差）、符号数字模态测试（范围 0-110，90 秒内正确配对的数字-符号；分数越高表示认知表现越好）和斯特鲁普颜色与单词测试（范围 0-无最大值，45 秒内正确读取颜色单词；分数越高表示认知表现越好）的分数。 每项测试会计算一个 z 分数，该分数本身可用于描述个体测试分数与目标人群平均分数之间的关系。 z 分数 0 表示平均值，±1 表示与平均值相差 1 个标准差。 对于 cUHDRS，各项测试的 z 分数会相加，因此 cUHDRS 分数越高越好（分数范围 -3.06-无最大值），变化 ≥1.2 表示有意义的恶化，已证明可追踪功能衰退。
72 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
总运动评分（TMS）较基线的变化
大体时间：72周
总运动评分（TMS）通过标准化评估眼动功能、构音障碍、舞蹈症、肌张力障碍、步态和姿势稳定性来评估亨廷顿病（HD）的运动特征。 部分项目（如舞蹈症和肌张力障碍）要求分别对每个肢体（面部、口唇舌和躯干）进行分级。 眼动需同时评估水平和垂直方向的分级。 总运动障碍评分为所有31个独立运动子项目（每项评分0-4分）的总和，分数越高表明运动障碍越严重。 TMS评分范围为0-124分。
72周
与基线相比总功能能力（TFC）的变化
大体时间：72周
TFC由五个顺序量表项目组成，用于评估个人在以下方面的能力：(1) 职业；(2) 财务事务；(3) 家庭责任；(4) 日常生活活动；(5) 独立生活。总分范围从零分（最差）到13分（最佳）。
72周
独立量表评分（IS）相对于基线的变化
大体时间：72周
独立性量表采用0到100分制进行评估，分数越高表示功能状态越好。
72周
Symbol Digit Modalities Test (SDMT) 相对基线的变化
大体时间：72周
SDMT评估注意力、视觉感知处理、工作记忆和认知/精神运动速度。 得分是指在90秒内正确配对的抽象符号与特定数字的数量，得分越高表明认知功能越好。
72周
Stroop 颜色与词汇测试 (SCWT) 的基线变化
大体时间：72周
在斯特鲁普颜色与词汇测试（SCWT）中，正确阅读的词汇和颜色数量会被计数，分数越高表示认知表现得分越好。 SWR没有上限，因为它是一项基于时间的任务。 然而，下限（最差可能）为0；分数越高越好，意味着严重程度越低。
72周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Skyhawk Therapeutics, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年1月6日

初级完成 (估计的)

2028年12月1日

研究完成 (估计的)

2029年8月1日

研究注册日期

首次提交

2026年1月13日

首先提交符合 QC 标准的

2026年1月22日

首次发布 (实际的)

2026年1月30日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月15日

最后验证

2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • SKY-0515-004-WW

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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