Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere farmakodynamikken, sikkerheten og effekten av SKY-0515 hos deltakere med Huntingtons sykdom (FALCON-HD)

15. september 2026 oppdatert av: Skyhawk Therapeutics, Inc.

En fase 2/3 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, doseringsstudie for å vurdere farmakodynamikken, sikkerheten og effekten av SKY-0515 hos deltakere med Huntingtons sykdom

Målet med denne kliniske studien er å teste om medisinen SKY-0515, et oralt legemiddel, kan redusere skadelige proteiner knyttet til Huntingtons sykdom (HD) og forbedre symptomene hos deltakere med HD. Denne studien inkluderer menn og kvinner i alderen 25 år og eldre som har HD bekreftet ved genetisk testing og oppfyller visse krav til fysisk evne og selvstendighet.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er en randomisert, dobbeltblind, placebo-kontrollert studie gjennomført på flere steder. Denne kliniske studien har som mål å evaluere sikkerheten, farmakodynamikken og effekten av SKY-0515, et nytt, oralt administrert lite molekyl. Huntingtons sykdom (HD) er en sjelden, arvelig nevrodegenerativ tilstand forårsaket av en mutasjon i huntingtin (HTT)-genet, som resulterer i overdreven produksjon av mutant huntingtin (mHTT)-protein, som skader nerveceller og fører til progressive motoriske, kognitive og psykiatriske symptomer. SKY-0515 er designet for å redusere mHTT-proteinnivåer, noe som fører til en reduksjon i både villtype- og mutantformer av HTT-protein. I tillegg reduserer legemidlet postmeiotisk segregasjon 1 (PMS1)-protein, som spiller en rolle i somatisk CAG-repeat ekspansjon – en nøkkeldriver for HD-progresjon. Deltakere må være 25 år eller eldre, ha genetisk bekreftet HD (CAG-repeat lengde ≥ 40), og oppfylle spesifikke funksjonelle og motoriske kriterier. De vil bli tildelt tilfeldig til en av fire behandlingsgrupper (tre doser av SKY-0515 og én placebogruppe). Sikkerhet og effekt vil bli evaluert gjennom blodprøver, bildebehandling (MRI) og kliniske vurderinger, inkludert Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

400

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, B1888AAE
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, 1280AEB
        • Rekruttering
        • Buenos Aires British Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Marcela Claudia Uribe Roca
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1056 AB
        • Rekruttering
        • CINME Centro de Investigaciones Metabólicas
        • Ta kontakt med:
          • Principal Investigator
          • Telefonnummer: +54 9 1150596124
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Gabriela Beatriz Raina
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1425
        • Rekruttering
        • Sanatorio Mater Dei
        • Hovedetterforsker:
          • Emilia Gatto
        • Ta kontakt med:
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1015ABR
        • Rekruttering
        • IADIN (Instituto Argentino de Investigación Neurológica)
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Nélida Susana Garretto
        • Ta kontakt med:
    • Mendoza Province
      • Mendoza, Mendoza Province, Argentina, M5500
        • Rekruttering
        • Fundación Scherbovsky
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sebastian Gustavo Rauek
  • Brasil
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasil, 30130-100
        • Påmelding etter invitasjon
        • Centro de Pesquisas Clínicas do Hospital das Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais - Filial EBSERH
    • Paraná
      • Campina Grande do Sul, Paraná, Brasil, 83430-000
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hospital Angelina Caron
        • Hovedetterforsker:
          • Giorgio Fabiani
        • Ta kontakt med:
          • Principal Investigator
          • Telefonnummer: (41) 3679-8100
      • Curitiba, Paraná, Brasil, 81210-310
        • Rekruttering
        • Instituto de Neurologia de Curitiba
        • Hovedetterforsker:
          • Pedro André Kowacs
        • Ta kontakt med:
      • Curitiba, Paraná, Brasil, 80215-901
        • Rekruttering
        • PUCPR - Centro de Pesquisa da Pontifícia Universidade Católica do Paraná
        • Ta kontakt med:
          • Principal Investigator
          • Telefonnummer: 41 3271 1515
        • Hovedetterforsker:
          • Gustavo Franklin
    • Rio Grande do Norte
      • Natal, Rio Grande do Norte, Brasil, 59010-056
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hospital Universitário Onofre Lopes (HUOL)
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Clecio Godeiro
    • Rio de Janiero
      • Rio de Janeiro, Rio de Janiero, Brasil, 20550
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Pedro Ernesto (HUPE)
        • Ta kontakt med:
          • Principal Investigator
        • Ta kontakt med:
          • Principal Investigator
          • Telefonnummer: +55 21 2868-8000
        • Hovedetterforsker:
          • Mariana Spitz
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14049-900
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - FMRP
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Vitor Tumas
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 04038002
        • Rekruttering
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica
        • Hovedetterforsker:
          • Paulo Victor Sgobbi de Souza
        • Ta kontakt med:
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 04024-002
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hospital da Universidade Federal de São Paulo - UNIFESP
        • Ta kontakt med:
          • Principal Investigator
        • Hovedetterforsker:
          • Roberta Saba, MD
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M2K 1E1
  • Chile
    • Santiago Metropolitan
      • Santiago, Santiago Metropolitan, Chile, 9120500
        • Rekruttering
        • CETRAM (Centro de Trastornos del Movimiento)
        • Hovedetterforsker:
          • Pedro Chaná Cuevas
        • Ta kontakt med:
      • Santiago, Santiago Metropolitan, Chile, 8331150
        • Rekruttering
        • Pontificia Universidad Católica de Chile
        • Ta kontakt med:
          • Principal Investigator
        • Hovedetterforsker:
          • Carlos Andrés Juri Clavería
  • Colombia
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Colombia, 5001000
        • Rekruttering
        • Clínica de la Costa S.A.S
        • Ta kontakt med:
          • Principal Investigator
        • Hovedetterforsker:
          • Laureano Caparroso
  • Forente stater
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forente stater, 80113
        • Har ikke rekruttert ennå
        • CenExel Denver CO
        • Hovedetterforsker:
          • Meagan Salinas, MD
        • Ta kontakt med:
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Rekruttering
        • Pineo Medical Ecosystem
        • Ta kontakt med:
          • Sophia Sopromadze, MD
          • Telefonnummer: +995 599 360 430
          • E-post: sophias@pineo.ge
        • Hovedetterforsker:
          • Sophia Sopromadze, MD
      • Tbilisi, Georgia
        • Rekruttering
        • Simon Khechinashvili University Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Irine Khatiashvili, MD, PhD
  • Spania
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spania, 28034
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
        • Hovedetterforsker:
          • Jose Luis Lopez-Sendon Moreno
        • Ta kontakt med:
  • Tyskland
      • Taufkirchen, Tyskland, 84416
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Isar-Amper-Klinikum, Zentrum für Neuro- und Gerontopsychiatrie (ZNGP)
        • Hovedetterforsker:
          • Alzbeta Mühlbäck
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 25 år eller eldre.
  • Huntingtons sykdom bekreftet gjennom genetisk testing, med en spesifikk endring i ekson 1 av HTT-genet (CAG-repeat på 40 eller mer).
  • Total funksjonell kapasitet (TFC) score på 10 eller mer).
  • Total motorscore (TMS) på 6 eller mer).
  • Uavhengighetsscore (IS) på 70 eller mer).
  • Kvinner som kan få barn må ha en negativ graviditetstest før oppstart og bruke to typer prevensjon under studien og i 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet.
  • Menn må samtykke til å bruke prevensjon under studien og i 90 dager etter siste dose.
  • Samtykke til å signere et samtykkeskjema og følge studiens regler og timeplan.

Eksklusjonskriterier:

  • Andre alvorlige helseproblemer eller hjerne/ryggmargsproblemer som kan forstyrre studien eller gjøre prosedyrer usikre.
  • Tilstander som forstyrrer protokollspesifiserte vurderinger, som et implantert medisinsk utstyr eller vanskeligheter med å få en MRI.
  • Kreft, bortsett fra noen typer hudkreft, eller historie med kreft de siste fem årene.
  • Alvorlige allergier eller har reagert dårlig på lignende medisiner tidligere.
  • Tar medisiner eller behandlinger som kan forstyrre studien.
  • Deltatt i en annen studie eller tatt eksperimentelle medisiner de siste to månedene (eller lengre for noen medisiner).
  • Noen form for genterapi.
  • Historie med selvmordstanker, alvorlig depresjon, eller har forsøkt selvmord det siste året.
  • Leverfunksjonstester viser signifikante avvik.
  • Positiv for hepatitt B, hepatitt C eller HIV.
  • Svangerskap, amming, eller planlegger å bli gravid under studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Aktiv komparator (1)
Dosering(snivå): Lav dose
Legemiddel: SKY-0515
Type: Småmolekyl Dosering(snivå): Lav, middels, høy Administrasjonsvei: Oral Dosisfrekvens: En gang daglig Blindet behandlingsvarighet: 18 måneder Bruk: Eksperimentell
Aktiv komparator: Aktiv komparator (2)
Doseringsnivå(er): Midlere dose
Legemiddel: SKY-0515
Type: Småmolekyl Dosering(snivå): Lav, middels, høy Administrasjonsvei: Oral Dosisfrekvens: En gang daglig Blindet behandlingsvarighet: 18 måneder Bruk: Eksperimentell
Aktiv komparator: Aktiv komparator (3)
Doseringnivå(er): Høy dose
Legemiddel: SKY-0515
Type: Småmolekyl Dosering(snivå): Lav, middels, høy Administrasjonsvei: Oral Dosisfrekvens: En gang daglig Blindet behandlingsvarighet: 18 måneder Bruk: Eksperimentell
Placebo komparator: Placebokomparator (4)
Matchende placebo en gang daglig oralt
Legemiddel: SKY-0515 Placebo
Administrasjonsvei: Oral Dosering Frekvens: En gang daglig Blindet behandlingsvarighet: 18 måneder Bruk: Eksperimentell

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra utgangspunkt i Z-scoren fra den sammensatte Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS)
Tidsramme: 72 uker
cUHDRS inkluderer Total Functional Capacity (område, 0-13; høyere poengsum betyr bedre funksjon), Total Motor Score (område, 0-124; høyere poengsum betyr verre motorsværhet), Symbol Digit Modality Test (område, 0-110, riktig parrede tall-symboler på 90 sekunder; høyere poengsum betyr bedre kognitiv ytelse), og Stroop Color and Word Test (område, 0-ingen maksverdi, riktig leste fargeord på 45 sekunder; høyere poengsum betyr bedre kognitiv ytelse) poengsummer. En z-poengsum for hver test beregnes, som alene kan brukes til å beskrive forholdet mellom en persons testpoengsum og gjennomsnittspoengsummen til en målgruppe. En z-poengsum på 0 er gjennomsnittet, og ±1 er 1 standardavvik fra gjennomsnittet. For cUHDRS summeres z-poengsummene for hver test, hvorved en høyere cUHDRS-poengsum er bedre (poengsum på -3.06-ingen maksverdi) og en endring på ≥1.2 er en meningsfull forverring, vist å følge funksjonell nedgang.
72 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i total motorscore (TMS)
Tidsramme: 72 uker
Den totale motorscore (TMS) vurderte motoriske trekk ved HD med standardiserte vurderinger av okulomotorisk funksjon, dysartri, chorea, dystoni, gang og postural stabilitet. Noen elementer (som chorea og dystoni) krevde gradering av hvert ekstremitet (ansikt, bukko-oralt-lingvalt og overkropp) separat. Øyebevegelser krever både horisontale og vertikale grader. Den totale motoriske svekkelsesscore er summen av alle de individuelle 31 motoriske under-elementene (hver rangert fra 0 til 4), med høyere poeng som indikerer mer alvorlig motorisk svekkelse enn lavere poeng. TMS-området er 0-124.
72 uker
Endring fra utgangspunkt i total funksjonskapasitet (TFC)
Tidsramme: 72 uker
TFC består av fem ordinært skalerte elementer som vurderer en persons kapasitet med: (1) yrke; (2) økonomiske anliggender; (3) hjemmeansvar; (4) daglige livsoppgaver; og (5) selvstendig livsførsel. Totalskår varierer fra null (dårligst) til 13 (best).
72 uker
Endring fra baseline i Independence Scale Score (IS)
Tidsramme: 72 uker
Uavhengighetsskalaen vurderer uavhengighet på en skala fra 0 til 100, der høyere skår indikerer bedre funksjon.
72 uker
Endring fra baseline i Symbol Digit Modalities Test (SDMT)
Tidsramme: 72 uker
SDMT vurderer oppmerksomhet, visuell persepsjonsprosessering, arbeidsminne og kognitiv/psykomotorisk hastighet. Poengsummen er antall korrekt parrede abstrakte symboler og spesifikke tall på 90 sekunder, der høyere poengsum indikerer bedre kognitiv funksjon.
72 uker
Endring fra utgangspunkt i Stroop Farge- og Ordtest (SCWT)
Tidsramme: 72 uker
I Stroop-farge- og ordtesten (SCWT) telles antall ord og farger som leses korrekt, hvor en høyere poengsum indikerer bedre kognitive prestasjonsskårer. Det er ingen øvre grense for SWR da det er en tidsbasert oppgave. Den nedre grensen (verst mulig) er imidlertid 0; høyere poengsum er bedre, noe som betyr mindre alvorlighetsgrad.
72 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Skyhawk Therapeutics, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. januar 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. januar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. januar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

30. januar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SKY-0515-004-WW

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere