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Estudo para Avaliar a Farmacodinâmica, Segurança e Eficácia do SKY-0515 em Participantes com Doença de Huntington (FALCON-HD)

15 de setembro de 2026 atualizado por: Skyhawk Therapeutics, Inc.

Um Estudo Randomizado de Fase 2/3, Duplo-cego, Controlado por Placebo, com Variação de Dose para Avaliar a Farmacodinâmica, Segurança e Eficácia do SKY-0515 em Participantes com Doença de Huntington

O objetivo deste ensaio clínico é testar se o medicamento SKY-0515, um medicamento oral, pode reduzir as proteínas nocivas associadas à doença de Huntington (DH) e melhorar os sintomas dos participantes com DH. Este estudo inclui homens e mulheres com 25 anos ou mais que tenham DH confirmada por testes genéticos e que cumpram certos requisitos de capacidade física e independência.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo é um ensaio randomizado, duplamente-cego e controlado por placebo, conduzido em múltiplos locais. Este ensaio clínico visa avaliar a segurança, a farmacodinâmica e a eficácia do SKY-0515, uma nova molécula pequena administrada por via oral. A Doença de Huntington (DH) é uma condição neurodegenerativa rara e hereditária causada por uma mutação no gene da huntingtina (HTT), resultando na produção excessiva da proteína mutante da huntingtina (mHTT), que danifica as células nervosas e leva a sintomas motores, cognitivos e psiquiátricos progressivos. O SKY-0515 foi concebido para reduzir os níveis da proteína mHTT, levando a uma diminuição tanto das formas selvagens como mutantes da proteína HTT. Além disso, o fármaco reduz a proteína de segregação pós-meiótica 1 (PMS1), que desempenha um papel na expansão somática da repetição CAG – um fator-chave na progressão da DH. Os participantes devem ter 25 anos ou mais, ter DH geneticamente confirmada (comprimento da repetição CAG ≥ 40) e cumprir critérios funcionais e motores específicos. Serão atribuídos aleatoriamente a um dos quatro braços de tratamento (três doses de SKY-0515 e um grupo placebo). A segurança e a eficácia serão avaliadas através de análises ao sangue, imagiologia (ressonância magnética) e avaliações clínicas, incluindo a Escala Unificada de Avaliação da Doença de Huntington (UHDRS).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

400

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Taufkirchen, Alemanha, 84416
        • Ainda não está recrutando
        • Isar-Amper-Klinikum, Zentrum für Neuro- und Gerontopsychiatrie (ZNGP)
        • Investigador principal:
          • Alzbeta Mühlbäck
        • Contato:
        • Contato:
  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, B1888AAE
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, 1280AEB
        • Recrutamento
        • Buenos Aires British Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Marcela Claudia Uribe Roca
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1056 AB
        • Recrutamento
        • CINME Centro de Investigaciones Metabólicas
        • Contato:
          • Principal Investigator
          • Número de telefone: +54 9 1150596124
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Gabriela Beatriz Raina
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1425
        • Recrutamento
        • Sanatorio Mater Dei
        • Investigador principal:
          • Emilia Gatto
        • Contato:
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1015ABR
        • Recrutamento
        • IADIN (Instituto Argentino de Investigación Neurológica)
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Nélida Susana Garretto
        • Contato:
    • Mendoza Province
      • Mendoza, Mendoza Province, Argentina, M5500
        • Recrutamento
        • Fundación Scherbovsky
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Sebastian Gustavo Rauek
  • Brasil
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasil, 30130-100
        • Inscrevendo-se por convite
        • Centro de Pesquisas Clínicas do Hospital das Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais - Filial EBSERH
    • Paraná
      • Campina Grande do Sul, Paraná, Brasil, 83430-000
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital Angelina Caron
        • Investigador principal:
          • Giorgio Fabiani
        • Contato:
          • Principal Investigator
          • Número de telefone: (41) 3679-8100
      • Curitiba, Paraná, Brasil, 81210-310
        • Recrutamento
        • Instituto de Neurologia de Curitiba
        • Investigador principal:
          • Pedro André Kowacs
        • Contato:
      • Curitiba, Paraná, Brasil, 80215-901
        • Recrutamento
        • PUCPR - Centro de Pesquisa da Pontifícia Universidade Católica do Paraná
        • Contato:
          • Principal Investigator
          • Número de telefone: 41 3271 1515
        • Investigador principal:
          • Gustavo Franklin
    • Rio Grande do Norte
      • Natal, Rio Grande do Norte, Brasil, 59010-056
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital Universitário Onofre Lopes (HUOL)
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Clecio Godeiro
    • Rio de Janiero
      • Rio de Janeiro, Rio de Janiero, Brasil, 20550
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario Pedro Ernesto (HUPE)
        • Contato:
          • Principal Investigator
        • Contato:
          • Principal Investigator
          • Número de telefone: +55 21 2868-8000
        • Investigador principal:
          • Mariana Spitz
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14049-900
        • Ainda não está recrutando
        • Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - FMRP
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Vitor Tumas
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 04038002
        • Recrutamento
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica
        • Investigador principal:
          • Paulo Victor Sgobbi de Souza
        • Contato:
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 04024-002
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital da Universidade Federal de São Paulo - UNIFESP
        • Contato:
          • Principal Investigator
        • Investigador principal:
          • Roberta Saba, MD
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M2K 1E1
  • Chile
    • Santiago Metropolitan
      • Santiago, Santiago Metropolitan, Chile, 9120500
        • Recrutamento
        • CETRAM (Centro de Trastornos del Movimiento)
        • Investigador principal:
          • Pedro Chaná Cuevas
        • Contato:
      • Santiago, Santiago Metropolitan, Chile, 8331150
        • Recrutamento
        • Pontificia Universidad Católica de Chile
        • Contato:
          • Principal Investigator
        • Investigador principal:
          • Carlos Andrés Juri Clavería
  • Colômbia
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Colômbia, 5001000
        • Recrutamento
        • Clínica de la Costa S.A.S
        • Contato:
          • Principal Investigator
        • Investigador principal:
          • Laureano Caparroso
  • Espanha
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Espanha, 28034
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
        • Investigador principal:
          • Jose Luis Lopez-Sendon Moreno
        • Contato:
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
        • Ainda não está recrutando
        • CenExel Denver CO
        • Investigador principal:
          • Meagan Salinas, MD
        • Contato:
  • Geórgia
      • Tbilisi, Geórgia
        • Recrutamento
        • Pineo Medical Ecosystem
        • Contato:
          • Sophia Sopromadze, MD
          • Número de telefone: +995 599 360 430
          • E-mail: sophias@pineo.ge
        • Investigador principal:
          • Sophia Sopromadze, MD
      • Tbilisi, Geórgia
        • Recrutamento
        • Simon Khechinashvili University Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Irine Khatiashvili, MD, PhD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • 25 anos ou mais.
  • Doença de Huntington confirmada por teste genético, com uma alteração específica no exão 1 do gene HTT (repetição CAG de 40 ou mais).
  • Pontuação de Capacidade Funcional Total (TFC) de 10 ou mais.
  • Pontuação Motora Total (TMS) de 6 ou mais.
  • Pontuação de Independência (IS) de 70 ou mais.
  • Mulheres em idade fértil devem ter um teste de gravidez negativo antes de iniciar e usar dois métodos contracetivos durante o estudo e durante 30 dias após a última dose do medicamento em estudo.
  • Homens devem concordar em usar contraceção durante o estudo e durante 90 dias após a última dose.
  • Concordar em assinar um formulário de consentimento e seguir as regras e calendário do estudo.

Critérios de Exclusão:

  • Outros problemas de saúde graves ou questões cerebrais/espinhais que possam interferir com o estudo ou tornar os procedimentos inseguros.
  • Condições que interferem com as avaliações especificadas no protocolo, como um dispositivo médico implantado ou dificuldade em realizar uma ressonância magnética.
  • Cancro, exceto alguns tipos de cancro de pele, ou histórico de cancro nos últimos cinco anos.
  • Alergias graves ou ter tido reações adversas a medicamentos semelhantes no passado.
  • Tomar medicamentos ou tratamentos que possam interferir com o estudo.
  • Participou noutro estudo ou tomou medicamentos experimentais nos últimos dois meses (ou mais tempo para alguns medicamentos).
  • Qualquer tipo de terapia genética.
  • Histórico de pensamentos suicidas, depressão grave, ou tentativa de suicídio no último ano.
  • Testes de função hepática que mostrem anomalias significativas.
  • Positivo para hepatite B, hepatite C ou VIH.
  • Gravidez, amamentação, ou planos de engravidar durante o estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Comparador Ativo (1)
Nível(s) de Dosagem: Dose Baixa
Medicamento: SKY-0515
Tipo: Pequena molécula Níveis de Dosagem: Baixo, médio, alto Via de Administração: Oral Frequência de Dosagem: Uma vez por dia Duração do Tratamento Cego: 18 meses Uso: Experimental
Comparador Ativo: Comparador Ativo (2)
Nível/Níveis de Dosagem: Dose Intermédia
Medicamento: SKY-0515
Tipo: Pequena molécula Níveis de Dosagem: Baixo, médio, alto Via de Administração: Oral Frequência de Dosagem: Uma vez por dia Duração do Tratamento Cego: 18 meses Uso: Experimental
Comparador Ativo: Comparador Ativo (3)
Nível(s) de Dosagem: Dose Elevada
Medicamento: SKY-0515
Tipo: Pequena molécula Níveis de Dosagem: Baixo, médio, alto Via de Administração: Oral Frequência de Dosagem: Uma vez por dia Duração do Tratamento Cego: 18 meses Uso: Experimental
Comparador de Placebo: Placebo Comparador (4)
Placebo correspondente uma vez por dia por via oral
Medicamento: SKY-0515 Placebo
Via de Administração: Oral Frequência de Dosagem: Uma vez por dia Duração do Tratamento Cego: 18 meses Uso: Experimental

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração em Relação à Linha de Base na Pontuação Z da Escala Unificada de Avaliação da Doença de Huntington Composta (cUHDRS)
Prazo: 72 semanas
A cUHDRS inclui a Capacidade Funcional Total (intervalo, 0-13; pontuação mais alta significa melhor funcionamento), a Pontuação Motora Total (intervalo, 0-124; pontuação mais alta significa pior gravidade motora), o Teste de Modo de Dígito de Símbolo (intervalo, 0-110, números-símbolos corretamente emparelhados em 90 segundos; pontuação mais alta significa melhor desempenho cognitivo) e as pontuações do Teste de Cor e Palavra de Stroop (intervalo, 0-sem valor máximo, palavras de cor lidas corretamente em 45 segundos; pontuação mais alta significa melhor desempenho cognitivo). É calculado um z-score para cada teste, que pode ser usado isoladamente para descrever a relação entre a pontuação de um indivíduo no teste e a pontuação média de uma população-alvo. Um z-score de 0 é a média, e ±1 é 1 desvio padrão da média. Para a cUHDRS, os z-scores de cada teste são somados, pelo que uma pontuação cUHDRS mais alta é melhor (pontuação de -3,06-sem valor máximo) e uma alteração de ≥1,2 é um agravamento significativo, demonstrado para acompanhar o declínio funcional.
72 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração em relação à Linha de Base na Pontuação Motora Total (TMS)
Prazo: 72 semanas
A pontuação motora total (TMS) avaliou as características motoras da DH com classificações padronizadas da função oculomotora, disartria, coreia, distonia, marcha e estabilidade postural. Alguns itens (como a coreia e a distonia) exigiam a classificação de cada extremidade (rosto, buco-oral-lingual e tronco) separadamente. Os movimentos oculares requerem classificações tanto horizontais como verticais. A pontuação total de comprometimento motor é a soma de todos os 31 subitens motores individuais (cada um classificado de 0 a 4), com pontuações mais altas indicando comprometimento motor mais grave do que pontuações mais baixas. A faixa da TMS é de 0-124.
72 semanas
Alteração em relação à Linha de Base na Capacidade Funcional Total (TFC)
Prazo: 72 semanas
O TFC consiste em cinco itens com escala ordinal que avaliam a capacidade de uma pessoa em: (1) ocupação; (2) assuntos financeiros; (3) responsabilidades domésticas; (4) atividades da vida diária; e (5) vida independente. A pontuação total varia de zero (pior) a 13 (melhor).
72 semanas
Alteração em Relação à Linha de Base na Pontuação da Escala de Independência (IS)
Prazo: 72 semanas
A escala de independência avalia a independência numa escala de 0 a 100, em que pontuações mais elevadas indicam um melhor funcionamento.
72 semanas
Alteração em relação à Linha de Base no Teste de Símbolos e Dígitos (SDMT)
Prazo: 72 semanas
O SDMT avalia a atenção, o processamento visuoperceptual, a memória de trabalho e a velocidade cognitiva/psicomotora. A pontuação corresponde ao número de símbolos abstratos e números específicos corretamente emparelhados em 90 segundos, com pontuações mais altas a indicar um melhor funcionamento cognitivo.
72 semanas
Alteração em relação à Linha de Base no Teste de Cores e Palavras de Stroop (SCWT)
Prazo: 72 semanas
No Teste de Stroop de Cores e Palavras (SCWT), o número de palavras e cores lidas corretamente é contado, com uma pontuação mais alta indicando melhores resultados de desempenho cognitivo. Não há limite superior para o SWR, pois é uma tarefa baseada no tempo. O limite inferior (pior possível), no entanto, é 0; uma pontuação mais alta é melhor, significando menor gravidade.
72 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Skyhawk Therapeutics, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de janeiro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de agosto de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de janeiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de janeiro de 2026

Primeira postagem (Real)

30 de janeiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SKY-0515-004-WW

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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