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Étude pour évaluer la pharmacodynamie, la sécurité et l'efficacité du SKY-0515 chez les participants atteints de la maladie de Huntington (FALCON-HD)

31 août 2026 mis à jour par: Skyhawk Therapeutics, Inc.

Une étude randomisée de phase 2/3, en double aveugle, contrôlée par placebo, à doses multiples, visant à évaluer la pharmacodynamie, la sécurité et l'efficacité du SKY-0515 chez des participants atteints de la maladie de Huntington

L'objectif de cet essai clinique est de tester si le médicament SKY-0515, un traitement oral, peut réduire les protéines nocives liées à la maladie de Huntington (MH) et améliorer les symptômes des participants atteints de MH.
Cette étude inclut des hommes et des femmes âgés de 25 ans et plus, dont la MH a été confirmée par un test génétique et qui répondent à certaines exigences en matière de capacité physique et d'autonomie.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude est un essai randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, mené sur plusieurs sites. Cet essai clinique vise à évaluer l'innocuité, la pharmacodynamique et l'efficacité du SKY-0515, une nouvelle petite molécule administrée par voie orale. La maladie de Huntington (MH) est une affection neurodégénérative héréditaire rare causée par une mutation du gène de la huntingtine (HTT), entraînant une production excessive de la protéine huntingtine mutante (mHTT), qui endommage les cellules nerveuses et provoque des symptômes moteurs, cognitifs et psychiatriques progressifs. Le SKY-0515 est conçu pour réduire les niveaux de protéine mHTT, entraînant une diminution des formes sauvage et mutante de la protéine HTT. De plus, le médicament réduit la protéine de ségrégation postméiotique 1 (PMS1), qui joue un rôle dans l'expansion somatique des répétitions CAG – un facteur clé de la progression de la MH. Les participants doivent être âgés de 25 ans ou plus, avoir une MH génétiquement confirmée (longueur de répétition CAG ≥ 40) et répondre à des critères fonctionnels et moteurs spécifiques. Ils seront assignés au hasard à l'un des quatre bras de traitement (trois doses de SKY-0515 et un groupe placebo). L'innocuité et l'efficacité seront évaluées par des analyses sanguines, des imageries (IRM) et des évaluations cliniques, y compris l'échelle unifiée d'évaluation de la maladie de Huntington (UHDRS).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

400

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Argentine
    • Buenos Aires
      • Buenos Aires, Buenos Aires, Argentine, B1888AAE
      • CABA, Buenos Aires, Argentine, 1280AEB
        • Recrutement
        • Buenos Aires British Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Marcela Claudia Uribe Roca
      • CABA, Buenos Aires, Argentine, C1056 AB
        • Recrutement
        • CINME Centro de Investigaciones Metabolicas
        • Contact:
          • Principal Investigator
          • Numéro de téléphone: +54 9 1150596124
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Gabriela Beatriz Raina
      • CABA, Buenos Aires, Argentine, C1425
        • Recrutement
        • Sanatorio Mater Dei
        • Chercheur principal:
          • Emilia Gatto
        • Contact:
      • CABA, Buenos Aires, Argentine, C1015ABR
        • Recrutement
        • IADIN (Instituto Argentino de Investigación Neurológica)
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Nélida Susana Garretto
        • Contact:
    • Mendoza Province
      • Mendoza, Mendoza Province, Argentine, M5500
        • Recrutement
        • Fundación Scherbovsky
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Sebastian Gustavo Rauek
  • Brésil
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brésil, 30130-100
        • Inscription sur invitation
        • Centro de Pesquisas Clínicas do Hospital das Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais - Filial EBSERH
    • Paraná
      • Campina Grande do Sul, Paraná, Brésil, 83430-000
        • Pas encore de recrutement
        • Hospital Angelina Caron
        • Chercheur principal:
          • Giorgio Fabiani
        • Contact:
          • Principal Investigator
          • Numéro de téléphone: (41) 3679-8100
      • Curitiba, Paraná, Brésil, 81210-310
        • Recrutement
        • Instituto de Neurologia de Curitiba
        • Chercheur principal:
          • Pedro André Kowacs
        • Contact:
      • Curitiba, Paraná, Brésil, 80215-901
        • Recrutement
        • PUCPR - Centro de Pesquisa da Pontifícia Universidade Católica do Paraná
        • Contact:
          • Principal Investigator
          • Numéro de téléphone: 41 3271 1515
        • Chercheur principal:
          • Gustavo Franklin
    • Rio Grande do Norte
      • Natal, Rio Grande do Norte, Brésil, 59010-056
        • Pas encore de recrutement
        • Hospital Universitário Onofre Lopes (HUOL)
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Clecio Godeiro
    • Rio de Janiero
      • Rio de Janeiro, Rio de Janiero, Brésil, 20550
        • Pas encore de recrutement
        • Hospital Universitario Pedro Ernesto (HUPE)
        • Contact:
          • Principal Investigator
        • Contact:
          • Principal Investigator
          • Numéro de téléphone: +55 21 2868-8000
        • Chercheur principal:
          • Mariana Spitz
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brésil, 14049-900
        • Pas encore de recrutement
        • Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - FMRP
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Vitor Tumas
      • São Paulo, São Paulo, Brésil, 04038002
        • Recrutement
        • PSEG Centro de Pesquisa Clínica
        • Chercheur principal:
          • Paulo Victor Sgobbi de Souza
        • Contact:
      • São Paulo, São Paulo, Brésil, 04024-002
        • Pas encore de recrutement
        • Hospital da Universidade Federal de São Paulo - UNIFESP
        • Contact:
          • Principal Investigator
        • Chercheur principal:
          • Roberta Saba, MD
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M2K 1E1
  • Chili
    • Santiago Metropolitan
      • Santiago, Santiago Metropolitan, Chili, 9120500
        • Recrutement
        • CETRAM (Centro de Trastornos del Movimiento)
        • Chercheur principal:
          • Pedro Chaná Cuevas
        • Contact:
      • Santiago, Santiago Metropolitan, Chili, 8331150
        • Recrutement
        • Pontificia Universidad Catolica de Chile
        • Contact:
          • Principal Investigator
        • Chercheur principal:
          • Carlos Andrés Juri Clavería
  • Colombie
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Colombie, 5001000
        • Recrutement
        • Clínica de la Costa S.A.S
        • Contact:
          • Principal Investigator
        • Chercheur principal:
          • Laureano Caparroso
  • Géorgie
      • Tbilisi, Géorgie
        • Recrutement
        • Pineo Medical Ecosystem
        • Contact:
          • Sophia Sopromadze, MD
          • Numéro de téléphone: +995 599 360 430
          • E-mail: sophias@pineo.ge
        • Chercheur principal:
          • Sophia Sopromadze, MD
      • Tbilisi, Géorgie
        • Recrutement
        • Simon Khechinashvili University Hospital
        • Contact:
          • Irine Khatiashvili, MD, Ph.D
          • Numéro de téléphone: +995577786578
          • E-mail: irenekhat@yahoo.com
        • Chercheur principal:
          • Irine Khatiashvili, MD, PhD
  • États-Unis
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, États-Unis, 80113
        • Pas encore de recrutement
        • CenExel Denver CO
        • Chercheur principal:
          • Meagan Salinas, MD
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • 25 ans ou plus.
  • Maladie de Huntington confirmée par test génétique, avec une modification spécifique dans l'exon 1 du gène HTT (répétition CAG de 40 ou plus).
  • Score de capacité fonctionnelle totale (TFC) de 10 ou plus.
  • Score moteur total (TMS) de 6 ou plus.
  • Score d'indépendance (IS) de 70 ou plus.
  • Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif avant de commencer et utiliser deux méthodes de contraception pendant l'étude et pendant 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.
  • Les hommes doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception pendant l'étude et pendant 90 jours après la dernière dose.
  • Accepter de signer un formulaire de consentement et de suivre les règles et le calendrier de l'étude.

Critères d'exclusion :

  • Autres problèmes de santé graves ou problèmes cérébraux/rachidiens qui pourraient interférer avec l'étude ou rendre les procédures dangereuses.
  • Conditions qui interfèrent avec les évaluations spécifiées par le protocole, comme un dispositif médical implanté ou des difficultés à réaliser une IRM.
  • Cancer, à l'exception de certains types de cancer de la peau, ou antécédents de cancer au cours des cinq dernières années.
  • Allergies sévères ou mauvaise réaction à des médicaments similaires dans le passé.
  • Prise de médicaments ou traitements qui pourraient interférer avec l'étude.
  • Participation à une autre étude ou prise de médicaments expérimentaux au cours des deux derniers mois (ou plus longtemps pour certains médicaments).
  • Toute forme de thérapie génique.
  • Antécédents de pensées suicidaires, de dépression sévère ou tentative de suicide au cours de l'année écoulée.
  • Tests de fonction hépatique montrant des anomalies significatives.
  • Positif pour l'hépatite B, l'hépatite C ou le VIH.
  • Grossesse, allaitement ou projet de grossesse pendant l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Comparateur actif (1)
Dosage(s) : Faible dose
Médicament: SKY-0515
Type: Petite molécule Dosage Level(s): Faible, moyen, élevé Route of Administration: Oral Dosage Frequency: Une fois par jour Blinded Treatment Duration: 18 mois Use: Expérimental
Comparateur actif: Comparateur actif (2)
Niveau(x) de dosage : Dose moyenne
Médicament: SKY-0515
Type: Petite molécule Dosage Level(s): Faible, moyen, élevé Route of Administration: Oral Dosage Frequency: Une fois par jour Blinded Treatment Duration: 18 mois Use: Expérimental
Comparateur actif: Comparateur actif (3)
Niveau(x) de dosage : Dose élevée
Médicament: SKY-0515
Type: Petite molécule Dosage Level(s): Faible, moyen, élevé Route of Administration: Oral Dosage Frequency: Une fois par jour Blinded Treatment Duration: 18 mois Use: Expérimental
Comparateur placebo: Placebo comparateur (4)
Placebo correspondant une fois par jour par voie orale
Médicament: Placebo SKY-0515
Voie d'administration : Orale Fréquence de dosage : Une fois par jour Durée du traitement en aveugle : 18 mois Utilisation : Expérimentale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation par rapport à la valeur de base du score Z de l'échelle composite unifiée d'évaluation de la maladie de Huntington (cUHDRS)
Délai: 72 semaines
Le cUHDRS inclut la Capacité Fonctionnelle Totale (plage, 0-13 ; un score plus élevé signifie un meilleur fonctionnement), le Score Moteur Total (plage, 0-124 ; un score plus élevé signifie une sévérité motrice plus élevée), le Test de Modalité de Chiffres-Symboles (plage, 0-110, paires correctes de chiffres-symboles en 90 secondes ; un score plus élevé signifie une meilleure performance cognitive), et les scores du Test de Couleurs et de Mots de Stroop (plage, 0-pas de valeur maximale, mots de couleur correctement lus en 45 secondes ; un score plus élevé signifie une meilleure performance cognitive). Un z-score pour chaque test est calculé, qui seul peut être utilisé pour décrire la relation entre le score de test d'un individu et le score moyen d'une population cible. Un z-score de 0 est la moyenne, et ±1 est 1 écart-type par rapport à la moyenne. Pour le cUHDRS, les z-scores de chaque test sont additionnés, de sorte qu'un score cUHDRS plus élevé est meilleur (score de -3,06-pas de valeur maximale) et un changement de ≥1,2 représente une détérioration significative, démontrée comme suivant le déclin fonctionnel.
72 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation par rapport à la valeur initiale du score moteur total (TMS)
Délai: 72 semaines
Le score moteur total (TMS) évaluait les caractéristiques motrices de la MH avec des notations standardisées de la fonction oculomotrice, de la dysarthrie, de la chorée, de la dystonie, de la démarche et de la stabilité posturale. Certains items (comme la chorée et la dystonie) nécessitaient une notation séparée de chaque extrémité (visage, bucco-oral-linguale et tronc). Les mouvements oculaires nécessitent des notations horizontales et verticales. Le score total de déficience motrice est la somme des 31 sous-items moteurs individuels (chacun noté de 0 à 4), les scores plus élevés indiquant une déficience motrice plus sévère que les scores plus bas. La plage du TMS est de 0 à 124.
72 semaines
Évolution par rapport à la valeur initiale de la capacité fonctionnelle totale (TFC)
Délai: 72 semaines
Le TFC se compose de cinq items évalués sur une échelle ordinale qui mesurent la capacité d'une personne dans les domaines suivants : (1) occupation ; (2) affaires financières ; (3) responsabilités domestiques ; (4) activités de la vie quotidienne ; et (5) vie autonome. Le score total varie de zéro (le pire) à 13 (le meilleur).
72 semaines
Variation par rapport à la valeur de base du score d'échelle d'indépendance (IS)
Délai: 72 semaines
L'échelle d'indépendance évalue l'indépendance sur une échelle de 0 à 100, des scores plus élevés indiquant un meilleur fonctionnement.
72 semaines
Variation par rapport au niveau de base au test de symboles et de chiffres (SDMT)
Délai: 72 semaines
Le SDMT évalue l'attention, le traitement visuoperceptuel, la mémoire de travail et la vitesse cognitive/psychomotrice. Le score correspond au nombre de paires correctement associées entre symboles abstraits et chiffres spécifiques en 90 secondes, les scores plus élevés indiquant un meilleur fonctionnement cognitif.
72 semaines
Variation par rapport à la valeur initiale au test de Stroop (SCWT)
Délai: 72 semaines
Dans le test de Stroop (SCWT), le nombre de mots et de couleurs lus correctement est compté, un score plus élevé indiquant de meilleures performances cognitives. Il n'y a pas de limite supérieure pour le SWR car il s'agit d'une tâche chronométrée. La limite inférieure (la pire possible) est cependant de 0 ; un score plus élevé est meilleur, ce qui signifie une moindre sévérité.
72 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Skyhawk Therapeutics, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 janvier 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 janvier 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 janvier 2026

Première publication (Réel)

30 janvier 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SKY-0515-004-WW

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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