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Estudio para evaluar la farmacodinámica, seguridad y eficacia de SKY-0515 en participantes con enfermedad de Huntington (FALCON-HD)

15 de septiembre de 2026 actualizado por: Skyhawk Therapeutics, Inc.

Un estudio aleatorizado de fase 2/3, doble ciego, controlado con placebo y de escalada de dosis para evaluar la farmacodinámica, seguridad y eficacia de SKY-0515 en participantes con enfermedad de Huntington

El objetivo de este ensayo clínico es comprobar si el fármaco SKY-0515, un medicamento oral, puede reducir las proteínas nocivas asociadas a la enfermedad de Huntington (EH) y mejorar los síntomas de los participantes con EH. Este estudio incluye a hombres y mujeres de 25 años o más que tengan la EH confirmada mediante pruebas genéticas y cumplan ciertos requisitos de capacidad física e independencia.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio es un ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo realizado en múltiples sitios. Este ensayo clínico tiene como objetivo evaluar la seguridad, farmacodinámica y eficacia de SKY-0515, una nueva molécula pequeña administrada por vía oral. La enfermedad de Huntington (EH) es una condición neurodegenerativa hereditaria rara causada por una mutación en el gen de la huntingtina (HTT), que resulta en la producción excesiva de proteína huntingtina mutante (mHTT), la cual daña las células nerviosas y conduce a síntomas motores, cognitivos y psiquiátricos progresivos. SKY-0515 está diseñado para reducir los niveles de proteína mHTT, lo que lleva a una disminución tanto de las formas de tipo salvaje como mutante de la proteína HTT. Además, el fármaco reduce la proteína de segregación postmeiótica 1 (PMS1), que desempeña un papel en la expansión de repeticiones CAG somáticas, un factor clave en la progresión de la EH. Los participantes deben tener 25 años o más, tener EH confirmada genéticamente (longitud de repetición CAG ≥ 40) y cumplir criterios funcionales y motores específicos. Serán asignados aleatoriamente a uno de los cuatro brazos de tratamiento (tres dosis de SKY-0515 y un grupo placebo). La seguridad y eficacia se evaluarán mediante análisis de sangre, imágenes (resonancia magnética) y evaluaciones clínicas, incluyendo la Escala Unificada de Valoración de la Enfermedad de Huntington (UHDRS).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

400

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Taufkirchen, Alemania, 84416
        • Aún no reclutando
        • Isar-Amper-Klinikum, Zentrum für Neuro- und Gerontopsychiatrie (ZNGP)
        • Investigador principal:
          • Alzbeta Mühlbäck
        • Contacto:
        • Contacto:
  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, B1888AAE
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, 1280AEB
        • Reclutamiento
        • Buenos Aires British Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Marcela Claudia Uribe Roca
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1056 AB
        • Reclutamiento
        • CINME Centro de Investigaciones Metabólicas
        • Contacto:
          • Principal Investigator
          • Número de teléfono: +54 9 1150596124
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Gabriela Beatriz Raina
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1425
        • Reclutamiento
        • Sanatorio Mater Dei
        • Investigador principal:
          • Emilia Gatto
        • Contacto:
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1015ABR
        • Reclutamiento
        • IADIN (Instituto Argentino de Investigación Neurológica)
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Nélida Susana Garretto
        • Contacto:
    • Mendoza Province
      • Mendoza, Mendoza Province, Argentina, M5500
        • Reclutamiento
        • Fundación Scherbovsky
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Sebastian Gustavo Rauek
  • Brasil
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasil, 30130-100
        • Inscripción por invitación
        • Centro de Pesquisas Clínicas do Hospital das Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais - Filial EBSERH
    • Paraná
      • Campina Grande do Sul, Paraná, Brasil, 83430-000
        • Aún no reclutando
        • Hospital Angelina Caron
        • Investigador principal:
          • Giorgio Fabiani
        • Contacto:
          • Principal Investigator
          • Número de teléfono: (41) 3679-8100
      • Curitiba, Paraná, Brasil, 81210-310
        • Reclutamiento
        • Instituto de Neurologia de Curitiba
        • Investigador principal:
          • Pedro André Kowacs
        • Contacto:
      • Curitiba, Paraná, Brasil, 80215-901
        • Reclutamiento
        • PUCPR - Centro de Pesquisa da Pontifícia Universidade Católica do Paraná
        • Contacto:
          • Principal Investigator
          • Número de teléfono: 41 3271 1515
        • Investigador principal:
          • Gustavo Franklin
    • Rio Grande do Norte
      • Natal, Rio Grande do Norte, Brasil, 59010-056
        • Aún no reclutando
        • Hospital Universitário Onofre Lopes (HUOL)
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Clecio Godeiro
    • Rio de Janiero
      • Rio de Janeiro, Rio de Janiero, Brasil, 20550
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Pedro Ernesto (HUPE)
        • Contacto:
          • Principal Investigator
        • Contacto:
          • Principal Investigator
          • Número de teléfono: +55 21 2868-8000
        • Investigador principal:
          • Mariana Spitz
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14049-900
        • Aún no reclutando
        • Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - FMRP
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Vitor Tumas
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 04038002
        • Reclutamiento
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica
        • Investigador principal:
          • Paulo Victor Sgobbi de Souza
        • Contacto:
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 04024-002
        • Aún no reclutando
        • Hospital da Universidade Federal de São Paulo - UNIFESP
        • Contacto:
          • Principal Investigator
        • Investigador principal:
          • Roberta Saba, MD
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M2K 1E1
        • Reclutamiento
        • North York General Hospital
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Phillipe Rizek
  • Chile
    • Santiago Metropolitan
      • Santiago, Santiago Metropolitan, Chile, 9120500
        • Reclutamiento
        • CETRAM (Centro de Trastornos del Movimiento)
        • Investigador principal:
          • Pedro Chaná Cuevas
        • Contacto:
      • Santiago, Santiago Metropolitan, Chile, 8331150
        • Reclutamiento
        • Pontificia Universidad Católica de Chile
        • Contacto:
          • Principal Investigator
        • Investigador principal:
          • Carlos Andrés Juri Clavería
  • Colombia
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Colombia, 5001000
        • Reclutamiento
        • Clínica de la Costa S.A.S
        • Contacto:
          • Principal Investigator
        • Investigador principal:
          • Laureano Caparroso
  • España
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, España, 28034
        • Aún no reclutando
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
        • Investigador principal:
          • Jose Luis Lopez-Sendon Moreno
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
        • Aún no reclutando
        • CenExel Denver CO
        • Investigador principal:
          • Meagan Salinas, MD
        • Contacto:
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Reclutamiento
        • Pineo Medical Ecosystem
        • Contacto:
          • Sophia Sopromadze, MD
          • Número de teléfono: +995 599 360 430
          • Correo electrónico: sophias@pineo.ge
        • Investigador principal:
          • Sophia Sopromadze, MD
      • Tbilisi, Georgia
        • Reclutamiento
        • Simon Khechinashvili University Hospital
        • Contacto:
          • Irine Khatiashvili, MD, Ph.D
          • Número de teléfono: +995577786578
          • Correo electrónico: irenekhat@yahoo.com
        • Investigador principal:
          • Irine Khatiashvili, MD, PhD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • 25 años o más.
  • Enfermedad de Huntington confirmada mediante pruebas genéticas, con un cambio específico en el exón 1 del gen HTT (repetición CAG de 40 o más).
  • Puntuación de Capacidad Funcional Total (TFC) de 10 o más).
  • Puntuación Motora Total (TMS) de 6 o más).
  • Puntuación de Independencia (IS) de 70 o más).
  • Las mujeres que pueden tener hijos deben tener una prueba de embarazo negativa antes de comenzar y usar dos tipos de anticonceptivos durante el estudio y durante 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
  • Los hombres deben aceptar usar anticonceptivos durante el estudio y durante 90 días después de la última dosis.
  • Aceptar firmar un formulario de consentimiento y seguir las normas y el calendario del estudio.

Criterios de exclusión:

  • Otros problemas de salud graves o problemas cerebrales/medulares que podrían interferir con el estudio o hacer que los procedimientos sean inseguros.
  • Condiciones que interfieren con las evaluaciones especificadas en el protocolo, como un dispositivo médico implantado o dificultad para realizar una resonancia magnética.
  • Cáncer, excepto algunos tipos de cáncer de piel, o antecedentes de cáncer en los últimos cinco años.
  • Alergias graves o haber reaccionado mal a fármacos similares en el pasado.
  • Tomar medicamentos o tratamientos que puedan interferir con el estudio.
  • Haber participado en otro estudio o haber tomado fármacos experimentales en los últimos dos meses (o más tiempo para algunos fármacos).
  • Cualquier tipo de terapia génica.
  • Antecedentes de pensamientos suicidas, depresión grave o haber intentado suicidarse en el último año.
  • Las pruebas de función hepática muestran anomalías significativas.
  • Positivo para hepatitis B, hepatitis C o VIH.
  • Embarazo, lactancia o planificación de quedar embarazada durante el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Comparador Activo (1)
Nivel(es) de Dosificación: Dosis Baja
Droga: SKY-0515
Tipo: Molécula pequeña Nivel(es) de dosis: Bajo, medio, alto Vía de administración: Oral Frecuencia de dosificación: Una vez al día Duración del tratamiento ciego: 18 meses Uso: Experimental
Comparador activo: Comparador Activo (2)
Nivel(es) de dosis: Dosis media
Droga: SKY-0515
Tipo: Molécula pequeña Nivel(es) de dosis: Bajo, medio, alto Vía de administración: Oral Frecuencia de dosificación: Una vez al día Duración del tratamiento ciego: 18 meses Uso: Experimental
Comparador activo: Comparador Activo (3)
Nivel(es) de Dosis: Dosis Alta
Droga: SKY-0515
Tipo: Molécula pequeña Nivel(es) de dosis: Bajo, medio, alto Vía de administración: Oral Frecuencia de dosificación: Una vez al día Duración del tratamiento ciego: 18 meses Uso: Experimental
Comparador de placebos: Placebo Comparador (4)
Placebo coincidente una vez al día por vía oral
Droga: Placebo SKY-0515
Route of Administration: Oral Dosage Frequency: Una vez al día Blinded Treatment Duration: 18 meses Use: Experimental

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor basal en la puntuación Z de la Escala Unificada de Valoración de la Enfermedad de Huntington Compuesta (cUHDRS)
Periodo de tiempo: 72 semanas
La cUHDRS incluye la Capacidad Funcional Total (rango, 0-13; puntuación más alta significa mejor funcionamiento), la Puntuación Motora Total (rango, 0-124; puntuación más alta significa peor gravedad motora), la Prueba de Símbolos y Dígitos (rango, 0-110, números-símbolos emparejados correctamente en 90 segundos; puntuación más alta significa mejor rendimiento cognitivo) y las puntuaciones de la Prueba de Colores y Palabras de Stroop (rango, 0-sin valor máximo, palabras de color leídas correctamente en 45 segundos; puntuación más alta significa mejor rendimiento cognitivo). Se calcula una puntuación z para cada prueba, que por sí sola puede utilizarse para describir la relación entre la puntuación de la prueba de un individuo y la puntuación media de una población objetivo. Una puntuación z de 0 es la media, y ±1 es 1 desviación estándar de la media. Para la cUHDRS, se suman las puntuaciones z de cada prueba, por lo que una puntuación cUHDRS más alta es mejor (puntuación de -3.06-sin valor máximo) y un cambio de ≥1.2 es un empeoramiento significativo, demostrado que sigue el declive funcional.
72 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio respecto al valor basal en la puntuación motora total (PMT)
Periodo de tiempo: 72 semanas
La puntuación motora total (TMS) evaluó las características motoras de la EH con valoraciones estandarizadas de la función oculomotora, disartria, corea, distonía, marcha y estabilidad postural. Algunos ítems (como la corea y la distonía) requerían calificar cada extremidad (cara, buco-oral-lingual y tronco) por separado. Los movimientos oculares requieren calificaciones tanto horizontales como verticales. La puntuación total de deterioro motor es la suma de los 31 subítems motores individuales (cada uno valorado de 0 a 4), donde puntuaciones más altas indican un deterioro motor más severo que las puntuaciones más bajas. El rango del TMS es de 0 a 124.
72 semanas
Cambio desde el valor basal en la Capacidad Funcional Total (TFC)
Periodo de tiempo: 72 semanas
La TFC consta de cinco elementos con escala ordinal que evalúan la capacidad de una persona en: (1) ocupación; (2) asuntos financieros; (3) responsabilidades domésticas; (4) actividades de la vida diaria; y (5) vida independiente. La puntuación total oscila entre cero (peor) y 13 (mejor).
72 semanas
Cambio desde el Valor Basal en la Puntuación de la Escala de Independencia (IS)
Periodo de tiempo: 72 semanas
La escala de independencia evalúa la independencia en una escala de 0 a 100, donde puntuaciones más altas indican un mejor funcionamiento.
72 semanas
Cambio desde el valor basal en la prueba de modalidades de símbolos y dígitos (SDMT)
Periodo de tiempo: 72 semanas
El SDMT evalúa la atención, el procesamiento visuoperceptivo, la memoria de trabajo y la velocidad cognitiva/psicomotora. La puntuación es el número de símbolos abstractos y números específicos correctamente emparejados en 90 segundos, donde puntuaciones más altas indican un mejor funcionamiento cognitivo.
72 semanas
Cambio desde el valor basal en la prueba de colores y palabras de Stroop (SCWT)
Periodo de tiempo: 72 semanas
En la Prueba de Colores y Palabras de Stroop (SCWT) se cuenta el número de palabras y colores leídos correctamente, donde una puntuación más alta indica mejores puntuaciones de rendimiento cognitivo. No hay un límite superior para la SWR, ya que es una tarea basada en el tiempo. Sin embargo, el límite inferior (el peor posible) es 0; una puntuación más alta es mejor, lo que significa menor gravedad.
72 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Skyhawk Therapeutics, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de enero de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de enero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de enero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

30 de enero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SKY-0515-004-WW

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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