Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке фармакодинамики, безопасности и эффективности препарата SKY-0515 у участников с болезнью Хантингтона (FALCON-HD)

31 августа 2026 г. обновлено: Skyhawk Therapeutics, Inc.

Фаза 2/3 рандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого исследования по подбору дозы для оценки фармакодинамики, безопасности и эффективности препарата SKY-0515 у участников с болезнью Хантингтона

Цель данного клинического исследования — проверить, может ли препарат SKY-0515, пероральное лекарственное средство, снизить уровень вредных белков, связанных с болезнью Хантингтона (БХ), и улучшить симптомы у участников с БХ. В это исследование включаются мужчины и женщины в возрасте 25 лет и старше, у которых БХ подтверждена генетическим тестированием и которые соответствуют определенным требованиям по физическим возможностям и самостоятельности.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование представляет собой рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование, проводимое на нескольких площадках. Данное клиническое испытание направлено на оценку безопасности, фармакодинамики и эффективности SKY-0515, нового перорально вводимого низкомолекулярного соединения. Болезнь Хантингтона (БХ) — это редкое наследственное нейродегенеративное заболевание, вызванное мутацией в гене хантингтина (HTT), что приводит к избыточной продукции мутантного белка хантингтина (mHTT), который повреждает нервные клетки и вызывает прогрессирующие двигательные, когнитивные и психиатрические симптомы. SKY-0515 разработан для снижения уровня белка mHTT, что приводит к уменьшению как дикого типа, так и мутантных форм белка HTT. Кроме того, препарат снижает уровень белка постмейотической сегрегации 1 (PMS1), который играет роль в соматической экспансии CAG-повторов — ключевого фактора прогрессирования БХ. Участники должны быть в возрасте 25 лет или старше, иметь генетически подтвержденную БХ (длина CAG-повтора ≥ 40) и соответствовать определенным функциональным и двигательным критериям. Они будут случайным образом распределены в одну из четырех групп лечения (три дозы SKY-0515 и одна группа плацебо). Безопасность и эффективность будут оцениваться с помощью анализов крови, визуализации (МРТ) и клинических оценок, включая Единую оценочную шкалу болезни Хантингтона (UHDRS).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

400

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Аргентина
    • Buenos Aires
      • Buenos Aires, Buenos Aires, Аргентина, B1888AAE
        • Рекрутинг
        • Hospital El Cruce
        • Главный следователь:
          • Cristian Ricardo Calandra
        • Контакт:
        • Контакт:
      • CABA, Buenos Aires, Аргентина, 1280AEB
        • Рекрутинг
        • Buenos Aires British Hospital
        • Контакт:
          • Elizabeth Varela
          • Номер телефона: +54 9 11 2309 1096
          • Электронная почта: EVARELA@hbritanico.com.ar
        • Главный следователь:
          • Marcela Claudia Uribe Roca
      • CABA, Buenos Aires, Аргентина, C1056 AB
        • Рекрутинг
        • CINME Centro de Investigaciones Metabolicas
        • Контакт:
          • Principal Investigator
          • Номер телефона: +54 9 1150596124
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Gabriela Beatriz Raina
      • CABA, Buenos Aires, Аргентина, C1425
        • Рекрутинг
        • Sanatorio Mater Dei
        • Главный следователь:
          • Emilia Gatto
        • Контакт:
      • CABA, Buenos Aires, Аргентина, C1015ABR
        • Рекрутинг
        • IADIN (Instituto Argentino de Investigación Neurológica)
        • Контакт:
          • Karina Barroso
          • Номер телефона: +54 9 11 6174-3158
          • Электронная почта: karibarroso@yahoo.com.ar
        • Главный следователь:
          • Nélida Susana Garretto
        • Контакт:
          • Luciana lugonzalezgarretto@hotmail.com - + Garretto
          • Номер телефона: +54 9 11 4445-2383
          • Электронная почта: lugonzalezgarretto@hotmail.com
    • Mendoza Province
      • Mendoza, Mendoza Province, Аргентина, M5500
        • Рекрутинг
        • Fundación Scherbovsky
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Sebastian Gustavo Rauek
  • Бразилия
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Бразилия, 30130-100
        • Запись по приглашению
        • Centro de Pesquisas Clínicas do Hospital das Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais - Filial EBSERH
    • Paraná
      • Campina Grande do Sul, Paraná, Бразилия, 83430-000
        • Еще не набирают
        • Hospital Angelina Caron
        • Главный следователь:
          • Giorgio Fabiani
        • Контакт:
          • Principal Investigator
          • Номер телефона: (41) 3679-8100
      • Curitiba, Paraná, Бразилия, 81210-310
        • Рекрутинг
        • Instituto de Neurologia de Curitiba
        • Главный следователь:
          • Pedro André Kowacs
        • Контакт:
      • Curitiba, Paraná, Бразилия, 80215-901
        • Рекрутинг
        • PUCPR - Centro de Pesquisa da Pontifícia Universidade Católica do Paraná
        • Контакт:
          • Principal Investigator
          • Номер телефона: 41 3271 1515
        • Главный следователь:
          • Gustavo Franklin
    • Rio Grande do Norte
      • Natal, Rio Grande do Norte, Бразилия, 59010-056
        • Еще не набирают
        • Hospital Universitário Onofre Lopes (HUOL)
        • Контакт:
          • Principal Investigator
          • Номер телефона: +55 84 3342-5000
          • Электронная почта: clecio.godeiro@ufrn.br
        • Главный следователь:
          • Clecio Godeiro
    • Rio de Janiero
      • Rio de Janeiro, Rio de Janiero, Бразилия, 20550
        • Еще не набирают
        • Hospital Universitario Pedro Ernesto (HUPE)
        • Контакт:
          • Principal Investigator
        • Контакт:
          • Principal Investigator
          • Номер телефона: +55 21 2868-8000
        • Главный следователь:
          • Mariana Spitz
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Бразилия, 14049-900
        • Еще не набирают
        • Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - FMRP
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Vitor Tumas
      • São Paulo, São Paulo, Бразилия, 04038002
        • Рекрутинг
        • PSEG Centro de Pesquisa Clínica
        • Главный следователь:
          • Paulo Victor Sgobbi de Souza
        • Контакт:
      • São Paulo, São Paulo, Бразилия, 04024-002
        • Еще не набирают
        • Hospital da Universidade Federal de São Paulo - UNIFESP
        • Контакт:
          • Principal Investigator
        • Главный следователь:
          • Roberta Saba, MD
  • Грузия
      • Tbilisi, Грузия
        • Рекрутинг
        • Pineo Medical Ecosystem
        • Контакт:
          • Sophia Sopromadze, MD
          • Номер телефона: +995 599 360 430
          • Электронная почта: sophias@pineo.ge
        • Главный следователь:
          • Sophia Sopromadze, MD
      • Tbilisi, Грузия
        • Рекрутинг
        • Simon Khechinashvili University Hospital
        • Контакт:
          • Irine Khatiashvili, MD, Ph.D
          • Номер телефона: +995577786578
          • Электронная почта: irenekhat@yahoo.com
        • Главный следователь:
          • Irine Khatiashvili, MD, PhD
  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M2K 1E1
        • Рекрутинг
        • North York General Hospital
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Phillipe Rizek
  • Колумбия
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Колумбия, 5001000
        • Рекрутинг
        • Clínica de la Costa S.A.S
        • Контакт:
          • Principal Investigator
        • Главный следователь:
          • Laureano Caparroso
  • Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Соединенные Штаты, 80113
        • Еще не набирают
        • CenExel Denver CO
        • Главный следователь:
          • Meagan Salinas, MD
        • Контакт:
          • Liza Heap
          • Номер телефона: +1 303 762 6674
          • Электронная почта: e.heap@cenexel.com
  • Чили
    • Santiago Metropolitan
      • Santiago, Santiago Metropolitan, Чили, 9120500
        • Рекрутинг
        • CETRAM (Centro de Trastornos del Movimiento)
        • Главный следователь:
          • Pedro Chaná Cuevas
        • Контакт:
          • Maria Consuelo Moos Migueles
          • Номер телефона: +56 9 2278337
          • Электронная почта: estudiosclinicos@cetram.cl
      • Santiago, Santiago Metropolitan, Чили, 8331150
        • Рекрутинг
        • Pontificia Universidad Catolica de Chile
        • Контакт:
          • Principal Investigator
        • Главный следователь:
          • Carlos Andrés Juri Clavería

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • 25 лет и старше.
  • Болезнь Хантингтона, подтвержденная генетическим тестированием, с конкретным изменением в экзоне 1 гена HTT (повтор CAG 40 или более).
  • Общий функциональный показатель (Total Functional Capacity, TFC) 10 или более.
  • Общий моторный показатель (Total Motor Score, TMS) 6 или более.
  • Показатель независимости (Independence Score, IS) 70 или более.
  • Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность перед началом исследования и использовать два метода контрацепции во время исследования и в течение 30 дней после последней дозы исследуемого препарата.
  • Мужчины должны согласиться использовать контрацепцию во время исследования и в течение 90 дней после последней дозы.
  • Согласие подписать форму информированного согласия и соблюдать правила и график исследования.

Критерии исключения:

  • Другие серьезные проблемы со здоровьем или проблемы с мозгом/спинным мозгом, которые могут повлиять на исследование или сделать процедуры небезопасными.
  • Состояния, мешающие проведению оценок, указанных в протоколе, такие как имплантированное медицинское устройство или невозможность проведения МРТ.
  • Рак, за исключением некоторых типов рака кожи, или история рака за последние пять лет.
  • Тяжелые аллергии или плохие реакции на аналогичные препараты в прошлом.
  • Прием лекарств или лечение, которые могут повлиять на исследование.
  • Участие в другом исследовании или прием экспериментальных препаратов за последние два месяца (или дольше для некоторых препаратов).
  • Любая форма генной терапии.
  • История суицидальных мыслей, тяжелой депрессии или попытки самоубийства в прошлом году.
  • Значительные отклонения в тестах функции печени.
  • Положительный результат на гепатит B, гепатит C или ВИЧ.
  • Беременность, кормление грудью или планирование беременности во время исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Активный компаратор (1)
Уровень дозировки: Низкая доза
Лекарство: СКАЙ-0515
Тип: Малые молекулы Уровень дозировки: Низкий, средний, высокий Способ введения: Пероральный Частота приема: Один раз в день Длительность слепого лечения: 18 месяцев Применение: Экспериментальный
Активный компаратор: Активный компаратор (2)
Уровень дозировки: Средняя доза
Лекарство: СКАЙ-0515
Тип: Малые молекулы Уровень дозировки: Низкий, средний, высокий Способ введения: Пероральный Частота приема: Один раз в день Длительность слепого лечения: 18 месяцев Применение: Экспериментальный
Активный компаратор: Активный компаратор (3)
Уровень дозировки: Высокая доза
Лекарство: СКАЙ-0515
Тип: Малые молекулы Уровень дозировки: Низкий, средний, высокий Способ введения: Пероральный Частота приема: Один раз в день Длительность слепого лечения: 18 месяцев Применение: Экспериментальный
Плацебо Компаратор: Плацебо Компаратор (4)
Соответствующий плацебо один раз в день перорально
Лекарство: СКАЙ-0515 Плацебо
Route of Administration: Перорально Dosage Frequency: Один раз в день Blinded Treatment Duration: 18 месяцев Use: Экспериментальный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение от исходного уровня Z-балла по Композитной унифицированной шкале оценки болезни Хантингтона (cUHDRS)
Временное ограничение: 72 недели
cUHDRS включает Общую Функциональную Способность (диапазон, 0-13; более высокий балл означает лучшую функциональность), Общий Моторный Балл (диапазон, 0-124; более высокий балл означает более тяжелую моторную выраженность), Тест Символьно-Цифровых Модальностей (диапазон, 0-110, правильно сопоставленные числа-символы за 90 секунд; более высокий балл означает лучшие когнитивные показатели) и баллы Теста Струпа на Цвет и Слово (диапазон, 0-без верхнего предела, правильно прочитанные цветные слова за 45 секунд; более высокий балл означает лучшие когнитивные показатели). Для каждого теста рассчитывается z-оценка, которая сама по себе может использоваться для описания взаимосвязи между результатом теста индивидуума и средним баллом целевой популяции. z-оценка 0 является средним значением, а ±1 представляет 1 стандартное отклонение от среднего. Для cUHDRS z-оценки каждого теста суммируются, при этом более высокий балл cUHDRS лучше (диапазон баллов -3,06-без верхнего предела), а изменение ≥1,2 считается значительным ухудшением, которое, как показано, отражает функциональный спад.
72 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение от исходного уровня по общей моторной шкале (TMS)
Временное ограничение: 72 недель
Общий моторный балл (TMS) оценивал моторные проявления ХГ с использованием стандартизированных оценок глазодвигательной функции, дизартрии, хореи, дистонии, походки и постуральной устойчивости. Некоторые пункты (такие как хорея и дистония) требовали отдельной оценки каждой конечности (лицо, букко-орально-лингвальная область и туловище). Для глазодвигательных движений требуются оценки как по горизонтали, так и по вертикали. Общий балл моторных нарушений представляет собой сумму всех 31 отдельных моторных подпунктов (каждый оценивается от 0 до 4), причём более высокие баллы указывают на более выраженные моторные нарушения по сравнению с более низкими баллами. Диапазон TMS составляет 0-124.
72 недель
Изменение от исходного уровня по шкале общей функциональной способности (TFC)
Временное ограничение: 72 недели
Шкала функциональных возможностей (TFC) состоит из пяти пунктов, оценивающих способности человека в следующих областях: (1) занятость; (2) финансовые дела; (3) домашние обязанности; (4) повседневная деятельность; и (5) самостоятельное проживание. Общий балл варьируется от нуля (наихудший) до 13 (наилучший).
72 недели
Изменение от исходного уровня по шкале независимости (IS)
Временное ограничение: 72 недели
Шкала независимости оценивает независимость по шкале от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на лучшее функционирование.
72 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем в тесте символов и цифр (SDMT)
Временное ограничение: 72 недели
SDMT оценивает внимание, зрительно-перцептивную обработку, рабочую память и когнитивную/психомоторную скорость. Балл представляет собой количество правильно сопоставленных абстрактных символов и конкретных чисел за 90 секунд, причём более высокие баллы указывают на лучшее когнитивное функционирование.
72 недели
Изменение от исходного уровня по тесту Струпа на цвет и слово (SCWT)
Временное ограничение: 72 недели
В тесте Струпа на цвет и слово (SCWT) подсчитывается количество правильно прочитанных слов и цветов, при этом более высокий балл указывает на лучшие показатели когнитивных способностей. Для SWR не существует верхнего предела, так как это задание, основанное на времени. Однако нижний предел (наихудший возможный) составляет 0; более высокий балл означает лучший результат, то есть меньшую выраженность.
72 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Skyhawk Therapeutics, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 января 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 августа 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 января 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 января 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

30 января 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

1 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

31 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SKY-0515-004-WW

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться