Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a SKY-0515 gyógyszer farmakodinamikai, biztonsági és hatékonysági tulajdonságainak értékelésére Huntington-kórban szenvedő résztvevőkben (FALCON-HD)

2026. szeptember 15. frissítette: Skyhawk Therapeutics, Inc.

Egy 2/3 fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollált, dózistartomány-vizsgálat a SKY-0515 farmakodinamikájának, biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére Huntington-kórban szenvedő résztvevőknél

A klinikai vizsgálat célja annak tesztelése, hogy a SKY-0515 gyógyszer, egy orális gyógyszer, csökkentheti-e a Huntington-kórral (HD) összefüggésbe hozott káros fehérjéket, és javíthatja-e a HD-vel rendelkező résztvevők tüneteit. Ez a tanulmány 25 éves és annál idősebb férfiakat és nőket von be, akiknél genetikai teszteléssel igazolták a HD-t, és bizonyos fizikai képességekre és önállóságra vonatkozó követelményeknek megfelelnek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a vizsgálat egy véletlenszerű, kettős vak, placebó-kontrollált, több központban végzett vizsgálat. Ez a klinikai vizsgálat a SKY-0515, egy új, szájon át adható kis molekula biztonságosságának, farmakodinamikájának és hatékonyságának értékelését célozza. A Huntington-kór (HD) egy ritka, öröklődő neurodegeneratív állapot, amelyet a huntingtin (HTT) gén mutációja okoz, ami a mutáns huntingtin (mHTT) fehérje túltermelődéséhez vezet, amely károsítja az idegsejteket és progresszív motoros, kognitív és pszichiátriai tünetekhez vezet. A SKY-0515 úgy lett tervezve, hogy csökkenti az mHTT fehérjeszintet, ami a HTT fehérje vad típusú és mutáns formáinak csökkenéséhez vezet. Ezenkívül a szer csökkenti a posztmeiotikus szegregáció 1 (PMS1) fehérjét, amely szerepet játszik a szomatikus CAG ismétlődés expanziójában – ami a HD progressziójának kulcsfontosságú hajtóereje. A résztvevőknek 25 évesnek vagy annál idősebbnek kell lenniük, genetikailag megerősített HD-vel kell rendelkezniük (CAG ismétlődés hossza ≥ 40), és meg kell felelniük meghatározott funkcionális és motoros kritériumoknak. Véletlenszerűen lesznek beosztva a négy kezelési csoport egyikébe (három SKY-0515 adag és egy placebó csoport). A biztonságosságot és hatékonyságot vérvizsgálatok, képalkotás (MRI) és klinikai értékelések, köztük az Egységes Huntington-kór Értékelési Skála (UHDRS) segítségével értékelik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

400

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Argentína
    • Buenos Aires
      • Buenos Aires, Buenos Aires, Argentína, B1888AAE
      • CABA, Buenos Aires, Argentína, 1280AEB
        • Toborzás
        • Buenos Aires British Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Marcela Claudia Uribe Roca
      • CABA, Buenos Aires, Argentína, C1056 AB
        • Toborzás
        • CINME Centro de Investigaciones Metabólicas
        • Kapcsolatba lépni:
          • Principal Investigator
          • Telefonszám: +54 9 1150596124
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Gabriela Beatriz Raina
      • CABA, Buenos Aires, Argentína, C1425
        • Toborzás
        • Sanatorio Mater Dei
        • Kutatásvezető:
          • Emilia Gatto
        • Kapcsolatba lépni:
      • CABA, Buenos Aires, Argentína, C1015ABR
        • Toborzás
        • IADIN (Instituto Argentino de Investigación Neurológica)
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Nélida Susana Garretto
        • Kapcsolatba lépni:
    • Mendoza Province
      • Mendoza, Mendoza Province, Argentína, M5500
        • Toborzás
        • Fundación Scherbovsky
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Sebastian Gustavo Rauek
  • Brazília
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brazília, 30130-100
        • Jelentkezés meghívóval
        • Centro de Pesquisas Clínicas do Hospital das Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais - Filial EBSERH
    • Paraná
      • Campina Grande do Sul, Paraná, Brazília, 83430-000
        • Még nincs toborzás
        • Hospital Angelina Caron
        • Kutatásvezető:
          • Giorgio Fabiani
        • Kapcsolatba lépni:
          • Principal Investigator
          • Telefonszám: (41) 3679-8100
      • Curitiba, Paraná, Brazília, 81210-310
        • Toborzás
        • Instituto de Neurologia de Curitiba
        • Kutatásvezető:
          • Pedro André Kowacs
        • Kapcsolatba lépni:
      • Curitiba, Paraná, Brazília, 80215-901
        • Toborzás
        • PUCPR - Centro de Pesquisa da Pontifícia Universidade Católica do Paraná
        • Kapcsolatba lépni:
          • Principal Investigator
          • Telefonszám: 41 3271 1515
        • Kutatásvezető:
          • Gustavo Franklin
    • Rio Grande do Norte
      • Natal, Rio Grande do Norte, Brazília, 59010-056
        • Még nincs toborzás
        • Hospital Universitário Onofre Lopes (HUOL)
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Clecio Godeiro
    • Rio de Janiero
      • Rio de Janeiro, Rio de Janiero, Brazília, 20550
        • Toborzás
        • Hospital Universitario Pedro Ernesto (HUPE)
        • Kapcsolatba lépni:
          • Principal Investigator
        • Kapcsolatba lépni:
          • Principal Investigator
          • Telefonszám: +55 21 2868-8000
        • Kutatásvezető:
          • Mariana Spitz
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brazília, 14049-900
        • Még nincs toborzás
        • Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - FMRP
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Vitor Tumas
      • São Paulo, São Paulo, Brazília, 04038002
        • Toborzás
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica
        • Kutatásvezető:
          • Paulo Victor Sgobbi de Souza
        • Kapcsolatba lépni:
      • São Paulo, São Paulo, Brazília, 04024-002
        • Még nincs toborzás
        • Hospital da Universidade Federal de São Paulo - UNIFESP
        • Kapcsolatba lépni:
          • Principal Investigator
        • Kutatásvezető:
          • Roberta Saba, MD
  • Chile
    • Santiago Metropolitan
      • Santiago, Santiago Metropolitan, Chile, 9120500
        • Toborzás
        • CETRAM (Centro de Trastornos del Movimiento)
        • Kutatásvezető:
          • Pedro Chaná Cuevas
        • Kapcsolatba lépni:
      • Santiago, Santiago Metropolitan, Chile, 8331150
        • Toborzás
        • Pontificia Universidad Católica de Chile
        • Kapcsolatba lépni:
          • Principal Investigator
        • Kutatásvezető:
          • Carlos Andrés Juri Clavería
  • Colombia
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Colombia, 5001000
        • Toborzás
        • Clínica de la Costa S.A.S
        • Kapcsolatba lépni:
          • Principal Investigator
        • Kutatásvezető:
          • Laureano Caparroso
  • Egyesült Államok
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Egyesült Államok, 80113
        • Még nincs toborzás
        • CenExel Denver CO
        • Kutatásvezető:
          • Meagan Salinas, MD
        • Kapcsolatba lépni:
  • Grúzia
      • Tbilisi, Grúzia
        • Toborzás
        • Pineo Medical Ecosystem
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Sophia Sopromadze, MD
      • Tbilisi, Grúzia
        • Toborzás
        • Simon Khechinashvili University Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Irine Khatiashvili, MD, PhD
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M2K 1E1
  • Németország
      • Taufkirchen, Németország, 84416
        • Még nincs toborzás
        • Isar-Amper-Klinikum, Zentrum für Neuro- und Gerontopsychiatrie (ZNGP)
        • Kutatásvezető:
          • Alzbeta Mühlbäck
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
  • Spanyolország
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spanyolország, 28034
        • Még nincs toborzás
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
        • Kutatásvezető:
          • Jose Luis Lopez-Sendon Moreno
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 25 év vagy idősebb.
  • Huntington-kór genetikai teszteléssel megerősítve, a HTT gén 1-es exonjában specifikus változással (40 vagy több CAG ismétlődés).
  • Teljes funkcionális kapacitás (TFC) pontszám 10 vagy több.
  • Teljes motoros pontszám (TMS) 6 vagy több.
  • Függetlenségi pontszám (IS) 70 vagy több.
  • A gyermekvállalásra képes nőknek negatív terhességi tesztet kell végezniük a kezdés előtt, és kétféle fogamzásgátló módszert kell alkalmazniuk a vizsgálat alatt, valamint a vizsgálati gyógyszer utolsó adagjától számított 30 napig.
  • A férfiaknak egyet kell érteniük a fogamzásgátlás használatával a vizsgálat alatt és az utolsó adag utáni 90 napig.
  • Hozzájárulnak a beleegyező nyilatkozat aláírásához és a vizsgálat szabályainak és ütemtervének betartásához.

Kizárási kritériumok:

  • Egyéb súlyos egészségügyi problémák vagy agyi/gerincvelői problémák, amelyek beavatkozhatnak a vizsgálatba vagy a beavatkozásokat bizonytalanná tehetik.
  • Olyan állapotok, amelyek zavarják a protokollban meghatározott értékeléseket, például beültetett orvosi eszköz vagy nehézség MRI-vizsgálat elvégzésében.
  • Rák, kivéve néhány bőrrák típus, vagy rák előzmény az elmúlt öt évben.
  • Súlyos allergiák vagy rossz reakció hasonló gyógyszerekre a múltban.
  • Olyan gyógyszerek vagy kezelések szedése, amelyek beavatkozhatnak a vizsgálatba.
  • Részt vett másik vizsgálatban vagy szedett kísérleti gyógyszereket az elmúlt két hónapban (vagy hosszabb ideig egyes gyógyszerek esetén).
  • Bármilyen típusú géntechnológia.
  • Öngyilkossági gondolatok, súlyos depresszió előzménye vagy öngyilkossági kísérlet az elmúlt egy évben.
  • A májfunkciós tesztek jelentős eltéréseket mutatnak.
  • Pozitív hepatitis B, hepatitis C vagy HIV teszt.
  • Terhesség, szoptatás vagy tervezett terhesség a vizsgálat alatt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Aktív összehasonlító (1)
Adagolási szint(ek): Alacsony adag
Drog: SKY-0515
Típus: Kis molekula Adagolási szint(ek): Alacsony, közepes, magas Adminisztráció módja: Orális Adagolási gyakoriság: Naponta egyszer Vak kezelés időtartama: 18 hónap Használat: Kísérleti
Aktív összehasonlító: Aktív komparátor (2)
Adagolási szint(ek): Közepes adag
Drog: SKY-0515
Típus: Kis molekula Adagolási szint(ek): Alacsony, közepes, magas Adminisztráció módja: Orális Adagolási gyakoriság: Naponta egyszer Vak kezelés időtartama: 18 hónap Használat: Kísérleti
Aktív összehasonlító: Aktív komparátor (3)
Dózisszint(ek): Magas dózis
Drog: SKY-0515
Típus: Kis molekula Adagolási szint(ek): Alacsony, közepes, magas Adminisztráció módja: Orális Adagolási gyakoriság: Naponta egyszer Vak kezelés időtartama: 18 hónap Használat: Kísérleti
Placebo Comparator: Placebo Comparator (4)
Matching placebo once daily oral
Drog: SKY-0515 Placebo
Route of Administration: Oral Dosage Frequency: Once daily Blinded Treatment Duration: 18 months Use: Experimental

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az összevont egyesített Huntington-kór értékelő skála (cUHDRS) Z-pontszámának változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: 72 hét
A cUHDRS magában foglalja a teljes funkcionális kapacitást (tartomány, 0-13; magasabb pontszám jobb működést jelent), a teljes motoros pontszámot (tartomány, 0-124; magasabb pontszám rosszabb motoros súlyosságot jelent), a Szimbólum-Digit Modális Tesztet (tartomány, 0-110, helyesen párosított számok-szimbólumok 90 másodperc alatt; magasabb pontszám jobb kognitív teljesítményt jelent) és a Stroop Szín és Szó Teszt (tartomány, 0-nincs maximum érték, helyesen olvasott színszavak 45 másodperc alatt; magasabb pontszám jobb kognitív teljesítményt jelent) pontszámokat.
Minden tesztre kiszámítunk egy z-pontszámot, amely önmagában is használható egy egyén tesztpontszáma és a célpopuláció átlagpontszáma közötti kapcsolat leírására.
A z-pontszám 0 az átlag, és ±1 1 szórásnak felel meg az átlagtól.
A cUHDRS esetében az egyes tesztek z-pontszámait összeadjuk, ahol egy magasabb cUHDRS pontszám jobb (pontszám -3,06-nincs maximum érték), és ≥1,2 változás jelentős romlást jelent, amelyről kimutatták, hogy követi a funkcionális hanyatlást.
72 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az alapvonalhoz viszonyított változás a teljes motoros pontszámban (TMS)
Időkeret: 72 hét
A teljes motoros pontszám (TMS) a HD motoros jellemzőit értékelte a szemmotoros funkció, a diszartria, a chorea, a disztonia, a járás és a testtartás-stabilitás szabványosított értékelésével. Egyes tételek (például a chorea és a disztonia) esetében minden végtagot (arc, bucco-orális-lingvális és törzs) külön kellett osztályozni. A szemmozgásokhoz vízszintes és függőleges osztályzat is szükséges. A teljes motoros károsodási pontszám az összes egyéni 31 motoros alpont összege (mindegyik 0-tól 4-ig értékelve), ahol a magasabb pontszámok súlyosabb motoros károsodást jeleznek, mint az alacsonyabbak. A TMS tartománya 0-124.
72 hét
Alapvonalhoz viszonyított változás a teljes funkcionális kapacitásban (TFC)
Időkeret: 72 hét
A TFC öt ordinálisan skálázott elemből áll, amelyek az egyén képességét értékelik: (1) foglalkozás; (2) pénzügyi ügyek; (3) háztartási feladatok; (4) a mindennapi élet tevékenységei; és (5) önálló életvitel tekintetében. A teljes pontszám nullától (legrosszabb) 13-ig (legjobb) terjed.
72 hét
Az alapvonalhoz képesti változás a Függetlenségi Skála pontszámában (IS)
Időkeret: 72 hét
A függetlenségi skála 0-tól 100-ig terjedő skálán értékeli a függetlenséget, ahol a magasabb pontszámok jobb működést jeleznek.
72 hét
Az alapértékhez képest bekövetkezett változás a Symbol Digit Modalities Test (SDMT) vizsgálatban
Időkeret: 72 hét
Az SDMT a figyelmet, vizuoperceptuális feldolgozást, munkamemóriát és kognitív/pszichomotoros sebességet értékeli. A pontszám a helyesen párosított absztrakt szimbólumok és konkrét számok száma 90 másodperc alatt, ahol a magasabb pontszám jobb kognitív működést jelez.
72 hét
Alapértékhez képesti változás a Stroop Szín- és Szótesztben (SCWT)
Időkeret: 72 hét
A Stroop Szín és Szó Tesztben (SCWT) a helyesen elolvasott szavak és színek számát számolják, ahol a magasabb pontszám jobb kognitív teljesítményt jelez. Az SWR-nek nincs felső korlátja, mivel időalapú feladatról van szó. Az alsó korlát (lehetséges legrosszabb érték) azonban 0; a magasabb pontszám jobb, ami kevesebb súlyosságot jelent.
72 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Skyhawk Therapeutics, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. január 6.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. január 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. január 22.

Első közzététel (Tényleges)

2026. január 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 15.

Utolsó ellenőrzés

2026. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SKY-0515-004-WW

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel