Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení farmakodynamiky, bezpečnosti a účinnosti přípravku SKY-0515 u účastníků s Huntingtonovou chorobou (FALCON-HD)

17. dubna 2026 aktualizováno: Skyhawk Therapeutics, Inc.

Fáze 2/3 randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované, dávkově rozsáhlé studie s cílem vyhodnotit farmakodynamiku, bezpečnost a účinnost přípravku SKY-0515 u účastníků s Huntingtonovou chorobou

Cílem této klinické studie je otestovat, zda lék SKY-0515, perorální léčivo, dokáže snížit škodlivé proteiny spojené s Huntingtonovou chorobou (HD) a zlepšit příznaky účastníků s HD. Tato studie zahrnuje muže a ženy ve věku 25 let a starší, kteří mají HD potvrzenou genetickým testováním a splňují určité požadavky na fyzickou schopnost a nezávislost.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie prováděná na více místech. Tato klinická studie si klade za cíl vyhodnotit bezpečnost, farmakodynamiku a účinnost přípravku SKY-0515, nové, orálně podávané malé molekuly. Huntingtonova choroba (HD) je vzácné, dědičné neurodegenerativní onemocnění způsobené mutací v genu huntingtinu (HTT), což vede k nadměrné produkci mutantního huntingtinového (mHTT) proteinu, který poškozuje nervové buňky a vede k progresivním motorickým, kognitivním a psychiatrickým příznakům. SKY-0515 je navržen tak, aby snížil hladiny mHTT proteinu, což vede ke snížení jak divokého typu, tak mutantních forem HTT proteinu. Kromě toho léčivo snižuje protein postmeiotické segregace 1 (PMS1), který hraje roli v somatické expanzi CAG repetic – klíčovém faktoru progrese HD. Účastníci musí být ve věku 25 let nebo starší, mít geneticky potvrzenou HD (délka CAG repetic ≥ 40) a splňovat specifická funkční a motorická kritéria. Budou náhodně přiřazeni do jedné ze čtyř léčebných skupin (tři dávky SKY-0515 a jedna skupina s placebem). Bezpečnost a účinnost budou hodnoceny prostřednictvím krevních testů, zobrazovacích metod (MRI) a klinických hodnocení, včetně Sjednocené stupnice hodnocení Huntingtonovy choroby (UHDRS).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

400

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1056 AB
        • Nábor
        • CINME Centro de Investigaciones Metabolicas
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
          • Telefonní číslo: 0800-345-0697
  • Brazílie
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brazílie, 04038002
        • Zatím nenabíráme
        • PSEG Centro de Pesquisa Clínica
        • Kontakt:
          • Prinicipal Investigator
          • Telefonní číslo: (11) 5572-4555
  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie
        • Nábor
        • Pineo Medical Ecosystem
        • Kontakt:
          • Sophia Sopromadze, MD
          • Telefonní číslo: +995 599 360 430
          • E-mail: sophias@pineo.ge
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sophia Sopromadze, MD
      • Tbilisi, Gruzie
        • Nábor
        • Simon Khechinashvili University Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Irine Khatiashvili, MD, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 25 let nebo starší.
  • Huntingtonova choroba potvrzená genetickým testováním, s konkrétní změnou v exonu 1 genu HTT (CAG opakování 40 nebo více).
  • Celkové funkční skóre (TFC) 10 nebo více.
  • Celkové motorické skóre (TMS) 6 nebo více.
  • Skóre nezávislosti (IS) 70 nebo více.
  • Ženy, které mohou mít děti, musí mít před zahájením negativní těhotenský test a používat dva typy antikoncepce během studie a po dobu 30 dnů po poslední dávce studijního léku.
  • Muži musí souhlasit s používáním antikoncepce během studie a po dobu 90 dnů po poslední dávce.
  • Souhlas s podpisem informovaného souhlasu a dodržováním pravidel a harmonogramu studie.

Kritéria pro vyloučení:

  • Jiné závažné zdravotní problémy nebo problémy s mozkem/míšní, které by mohly ovlivnit studii nebo způsobit nebezpečí při provádění procedur.
  • Stavy, které narušují hodnocení specifikovaná protokolem, jako implantované lékařské zařízení nebo obtíže s provedením MRI.
  • Rakovina, s výjimkou některých typů rakoviny kůže, nebo anamnéza rakoviny v posledních pěti letech.
  • Těžké alergie nebo špatná reakce na podobné léky v minulosti.
  • Užívání léků nebo léčebných postupů, které by mohly ovlivnit studii.
  • Účast v jiné studii nebo užívání experimentálních léků v posledních dvou měsících (nebo déle u některých léků).
  • Jakákoli forma genové terapie.
  • Anamnéza sebevražedných myšlenek, těžké deprese nebo pokus o sebevraždu v posledním roce.
  • Jaterní testy vykazují významné abnormality.
  • Pozitivní na hepatitidu B, hepatitidu C nebo HIV.
  • Těhotenství, kojení nebo plánování těhotenství během studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Aktivní komparátor (1)
Úroveň dávkování: Nízká dávka
Lék: SKY-0515
Typ: Malá molekula Úrovně dávkování: Nízká, střední, vysoká Cesta podání: Perorální Frekvence dávkování: Jednou denně Délka slepé léčby: 18 měsíců Použití: Experimentální
Aktivní komparátor: Aktivní komparátor (2)
Úroveň dávkování: Střední dávka
Lék: SKY-0515
Typ: Malá molekula Úrovně dávkování: Nízká, střední, vysoká Cesta podání: Perorální Frekvence dávkování: Jednou denně Délka slepé léčby: 18 měsíců Použití: Experimentální
Aktivní komparátor: Aktivní komparátor (3)
Úroveň dávkování: Vysoká dávka
Lék: SKY-0515
Typ: Malá molekula Úrovně dávkování: Nízká, střední, vysoká Cesta podání: Perorální Frekvence dávkování: Jednou denně Délka slepé léčby: 18 měsíců Použití: Experimentální
Komparátor placeba: Placebo Comparator (4)
Matching placebo jednou denně perorálně
Lék: SKY-0515 Placebo
Cesta podání: Perorální Frekvence dávkování: Jednou denně Délka slepé léčby: 18 měsíců Použití: Experimentální

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v Z-skóru z Kompozitního sjednoceného hodnotícího škály Huntingtonovy choroby (cUHDRS)
Časové okno: 72 týdnů
cUHDRS zahrnuje skóre Celkové funkční kapacity (rozsah 0-13; vyšší skóre znamená lepší fungování), Celkového motorického skóre (rozsah 0-124; vyšší skóre znamená horší motorickou závažnost), Testu symbolů a číslic (rozsah 0-110, správně spárovaná čísla-symboly za 90 sekund; vyšší skóre znamená lepší kognitivní výkon) a Stroopova testu barev a slov (rozsah 0-žádná maximální hodnota, správně přečtená barevná slova za 45 sekund; vyšší skóre znamená lepší kognitivní výkon). Pro každý test se vypočítá z-skóre, které samo o sobě může popsat vztah mezi skóre jednotlivce a průměrným skóre cílové populace. Z-skóre 0 je průměr a ±1 je 1 směrodatná odchylka od průměru. Pro cUHDRS se z-skóre každého testu sčítají, přičemž vyšší skóre cUHDRS je lepší (skóre -3,06-žádná maximální hodnota) a změna ≥1,2 je významné zhoršení, které prokazatelně sleduje funkční úpadek.
72 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v celkovém motorickém skóre (TMS)
Časové okno: 72 týdnů
Celkové motorické skóre (TMS) hodnotilo motorické projevy Huntingtonovy choroby pomocí standardizovaného hodnocení okulomotorických funkcí, dysartrie, chorey, dystonie, chůze a posturální stability. Některé položky (jako je chorea a dystonie) vyžadovaly samostatné hodnocení každé končetiny (obličej, bukko-orálně-lingvální oblast a trup). Pohyby očí vyžadují hodnocení jak horizontální, tak vertikální. Celkové skóre motorického postižení je součet všech 31 jednotlivých motorických sub-položek (každá hodnocená od 0 do 4), přičemž vyšší skóre indikuje závažnější motorické postižení než nižší skóre. Rozsah TMS je 0-124.
72 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v celkové funkční kapacitě (TFC)
Časové okno: 72 týdnů
TFC se skládá z pěti ordinálně škálovaných položek, které hodnotí schopnosti osoby v následujících oblastech: (1) zaměstnání; (2) finanční záležitosti; (3) domácí povinnosti; (4) aktivity denního života; a (5) samostatný život. Celkové skóre se pohybuje od nuly (nejhorší) do 13 (nejlepší).
72 týdnů
Změna od výchozí hodnoty ve skóre škály nezávislosti (IS)
Časové okno: 72 týdnů
Škála nezávislosti hodnotí nezávislost na stupnici od 0 do 100, přičemž vyšší skóre znamená lepší funkčnost.
72 týdnů
Změna oproti výchozímu stavu v Symbol Digit Modalities Test (SDMT)
Časové okno: 72 týdnů
SDMT hodnotí pozornost, vizuoperceptuální zpracování, pracovní paměť a kognitivní/psychomotorickou rychlost. Skóre představuje počet správně spárovaných abstraktních symbolů a konkrétních čísel za 90 sekund, přičemž vyšší skóre indikuje lepší kognitivní fungování.
72 týdnů
Změna od výchozí hodnoty ve Stroopově testu barev a slov (SCWT)
Časové okno: 72 týdnů
Ve Stroopově testu barev a slov (SCWT) se počítá počet správně přečtených slov a barev, přičemž vyšší skóre znamená lepší výsledky kognitivního výkonu. Neexistuje horní limit pro SWR, protože se jedná o časově omezený úkol. Dolní limit (nejhorší možný) je však 0; vyšší skóre je lepší, což znamená menší závažnost.
72 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Skyhawk Therapeutics, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. ledna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

30. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SKY-0515-004-WW

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Huntingtonova nemoc

Klinické studie na SKY-0515

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United States

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit