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Studio per valutare la farmacodinamica, la sicurezza e l'efficacia di SKY-0515 in partecipanti con malattia di Huntington (FALCON-HD)

17 aprile 2026 aggiornato da: Skyhawk Therapeutics, Inc.

Uno studio randomizzato di Fase 2/3, in doppio cieco, controllato con placebo, con dosaggio variabile per valutare la farmacodinamica, la sicurezza e l'efficacia di SKY-0515 nei partecipanti affetti da malattia di Huntington

L'obiettivo di questo studio clinico è verificare se il farmaco SKY-0515, un medicinale orale, possa ridurre le proteine dannose associate alla malattia di Huntington (HD) e migliorare i sintomi dei partecipanti affetti da HD.
Questo studio include uomini e donne di età pari o superiore a 25 anni che hanno l'HD confermata da test genetici e soddisfano determinati requisiti di capacità fisica e indipendenza.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, condotto in più siti. Questa sperimentazione clinica mira a valutare la sicurezza, la farmacodinamica e l'efficacia di SKY-0515, una nuova piccola molecola somministrata per via orale. La malattia di Huntington (HD) è una rara condizione neurodegenerativa ereditaria causata da una mutazione nel gene della huntingtina (HTT), che porta a una produzione eccessiva della proteina huntingtina mutante (mHTT), che danneggia le cellule nervose e provoca sintomi motori, cognitivi e psichiatrici progressivi. SKY-0515 è progettato per ridurre i livelli di proteina mHTT, portando a una diminuzione sia delle forme wild-type che mutanti della proteina HTT. Inoltre, il farmaco riduce la proteina postmeiotic segregation 1 (PMS1), che svolge un ruolo nell'espansione somatica delle ripetizioni CAG - un fattore chiave nella progressione dell'HD. I partecipanti devono avere almeno 25 anni, avere una HD geneticamente confermata (lunghezza della ripetizione CAG ≥ 40) e soddisfare criteri funzionali e motori specifici. Saranno assegnati in modo casuale a uno dei quattro bracci di trattamento (tre dosi di SKY-0515 e un gruppo placebo). La sicurezza e l'efficacia saranno valutate attraverso esami del sangue, imaging (risonanza magnetica) e valutazioni cliniche, inclusa la Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

400

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1056 AB
        • Reclutamento
        • CINME Centro de Investigaciones Metabolicas
        • Contatto:
          • Principal Investigator
          • Numero di telefono: 0800-345-0697
  • Brasile
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasile, 04038002
        • Non ancora reclutamento
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica
        • Contatto:
          • Prinicipal Investigator
          • Numero di telefono: (11) 5572-4555
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Reclutamento
        • Pineo Medical Ecosystem
        • Contatto:
          • Sophia Sopromadze, MD
          • Numero di telefono: +995 599 360 430
          • Email: sophias@pineo.ge
        • Investigatore principale:
          • Sophia Sopromadze, MD
      • Tbilisi, Georgia
        • Reclutamento
        • Simon Khechinashvili University Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Irine Khatiashvili, MD, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • 25 anni o più.
  • Malattia di Huntington confermata mediante test genetico, con una specifica modifica nell'esone 1 del gene HTT (ripetizione CAG di 40 o più).
  • Punteggio della Capacità Funzionale Totale (TFC) di 10 o superiore.
  • Punteggio Motorio Totale (TMS) di 6 o superiore.
  • Punteggio di Indipendenza (IS) di 70 o superiore.
  • Le donne in grado di procreare devono avere un test di gravidanza negativo prima dell'inizio e utilizzare due tipi di contraccezione durante lo studio e per 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Gli uomini devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi durante lo studio e per 90 giorni dopo l'ultima dose.
  • Accettare di firmare un modulo di consenso e seguire le regole e il calendario dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Altri gravi problemi di salute o problemi cerebrali/spinali che potrebbero interferire con lo studio o rendere le procedure non sicure.
  • Condizioni che interferiscono con le valutazioni specificate dal protocollo, come un dispositivo medico impiantato o difficoltà nell'ottenere una risonanza magnetica.
  • Cancro, ad eccezione di alcuni tipi di cancro della pelle, o una storia di cancro negli ultimi cinque anni.
  • Allergie gravi o reazioni avverse a farmaci simili in passato.
  • Assunzione di farmaci o trattamenti che potrebbero interferire con lo studio.
  • Partecipazione a un altro studio o assunzione di farmaci sperimentali negli ultimi due mesi (o più a lungo per alcuni farmaci).
  • Qualsiasi tipo di terapia genica.
  • Storia di pensieri suicidi, depressione grave o tentativi di suicidio nell'ultimo anno.
  • Test di funzionalità epatica che mostrano anomalie significative.
  • Positività per epatite B, epatite C o HIV.
  • Gravidanza, allattamento o pianificazione di una gravidanza durante lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Confronto Attivo (1)
Livello(i) di dosaggio: Dose bassa
Droga: SKY-0515
Tipo: Piccola molecola Livello(i) di dosaggio: Basso, medio, alto Via di somministrazione: Orale Frequenza di dosaggio: Una volta al giorno Durata del trattamento in cieco: 18 mesi Utilizzo: Sperimentale
Comparatore attivo: Confronto Attivo (2)
Livello(i) di dosaggio: Dose media
Droga: SKY-0515
Tipo: Piccola molecola Livello(i) di dosaggio: Basso, medio, alto Via di somministrazione: Orale Frequenza di dosaggio: Una volta al giorno Durata del trattamento in cieco: 18 mesi Utilizzo: Sperimentale
Comparatore attivo: Comparatore Attivo (3)
Livello(i) di Dosaggio: Dose Alta
Droga: SKY-0515
Tipo: Piccola molecola Livello(i) di dosaggio: Basso, medio, alto Via di somministrazione: Orale Frequenza di dosaggio: Una volta al giorno Durata del trattamento in cieco: 18 mesi Utilizzo: Sperimentale
Comparatore placebo: Placebo Comparator (4)
Placebo corrispondente una volta al giorno per via orale
Droga: SKY-0515 Placebo
Via di somministrazione: Orale Frequenza del dosaggio: Una volta al giorno Durata del trattamento in cieco: 18 mesi Uso: Sperimentale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale dello Z-score della Scala Unificata di Valutazione della Malattia di Huntington Composita (cUHDRS)
Lasso di tempo: 72 settimane
cUHDRS include i punteggi della Capacità Funzionale Totale (intervallo, 0-13; punteggio più alto indica funzionamento migliore), Punteggio Motorio Totale (intervallo, 0-124; punteggio più alto indica gravità motoria peggiore), Test della Modalità Simbolo-Cifra (intervallo, 0-110, coppie numero-simbolo correttamente appaiate in 90 secondi; punteggio più alto indica prestazione cognitiva migliore) e Test di Stroop Colore e Parola (intervallo, 0-nessun valore massimo, parole colore lette correttamente in 45 secondi; punteggio più alto indica prestazione cognitiva migliore). Viene calcolato uno z-score per ogni test, che da solo può essere utilizzato per descrivere la relazione tra il punteggio del test di un individuo e il punteggio medio di una popolazione target. Uno z-score di 0 è la media, e ±1 è 1 deviazione standard dalla media. Per cUHDRS, gli z-score di ogni test vengono sommati, per cui un punteggio cUHDRS più alto è migliore (punteggio di -3,06-nessun valore massimo) e un cambiamento di ≥1,2 è un peggioramento significativo, dimostrato per tracciare il declino funzionale.
72 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del punteggio motorio totale (TMS)
Lasso di tempo: 72 settimane
Il punteggio motorio totale (TMS) valutava le caratteristiche motorie della malattia di Huntington con valutazioni standardizzate della funzione oculomotoria, disartria, corea, distonia, deambulazione e stabilità posturale.
Alcuni elementi (come la corea e la distonia) richiedevano la valutazione separata di ciascun arto (viso, bucco-orale-linguale e tronco).
I movimenti oculari richiedevano valutazioni sia orizzontali che verticali.
Il punteggio totale di compromissione motoria è la somma di tutti i 31 sotto-elementi motori individuali (ciascuno valutato da 0 a 4), con punteggi più alti che indicano una compromissione motoria più grave rispetto ai punteggi più bassi.
L'intervallo del TMS è 0-124.
72 settimane
Variazione rispetto al basale nella Capacità Funzionale Totale (TFC)
Lasso di tempo: 72 settimane
Il TFC comprende cinque elementi con scala ordinale che valutano la capacità di una persona riguardo a: (1) occupazione; (2) questioni finanziarie; (3) responsabilità domestiche; (4) attività della vita quotidiana; e (5) vita indipendente. Il punteggio totale varia da zero (peggiore) a 13 (migliore).
72 settimane
Variazione rispetto al basale del punteggio della scala di indipendenza (IS)
Lasso di tempo: 72 settimane
La scala di indipendenza valuta l'indipendenza su una scala da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano un funzionamento migliore.
72 settimane
Variazione rispetto al basale nel Symbol Digit Modalities Test (SDMT)
Lasso di tempo: 72 settimane
Lo SDMT valuta l'attenzione, l'elaborazione visuo-percettiva, la memoria di lavoro e la velocità cognitiva/psicomotoria. Il punteggio è il numero di simboli astratti e numeri specifici correttamente abbinati in 90 secondi, con punteggi più alti che indicano un migliore funzionamento cognitivo.
72 settimane
Variazione rispetto al basale nel Test dei Colori e delle Parole di Stroop (SCWT)
Lasso di tempo: 72 settimane
Nel Test di Stroop Color and Word (SCWT) viene contato il numero di parole e colori letti correttamente, con un punteggio più alto che indica migliori prestazioni cognitive. Non esiste un limite superiore per SWR poiché è un compito basato sul tempo. Il limite inferiore (peggiore possibile) è tuttavia 0; un punteggio più alto è migliore, indicando minore gravità.
72 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Skyhawk Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 gennaio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

30 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 aprile 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SKY-0515-004-WW

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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