Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie om de farmacodynamiek, veiligheid en werkzaamheid van SKY-0515 te evalueren bij deelnemers met de ziekte van Huntington (FALCON-HD)

15 september 2026 bijgewerkt door: Skyhawk Therapeutics, Inc.

Een fase 2/3 gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd, doseringsonderzoek om de farmacodynamiek, veiligheid en werkzaamheid van SKY-0515 te evalueren bij deelnemers met de ziekte van Huntington

Het doel van deze klinische studie is om te testen of het geneesmiddel SKY-0515, een oraal medicijn, schadelijke eiwitten die verband houden met de ziekte van Huntington (HD) kan verlagen en de symptomen van deelnemers met HD kan verbeteren. Deze studie omvat mannen en vrouwen van 25 jaar en ouder die HD hebben bevestigd door genetische testen en voldoen aan bepaalde vereisten voor fysieke vaardigheid en zelfstandigheid.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie die op meerdere locaties wordt uitgevoerd. Dit klinische onderzoek heeft tot doel de veiligheid, farmacodynamiek en werkzaamheid van SKY-0515, een nieuw, oraal toegediend klein molecuul, te evalueren. De ziekte van Huntington (HD) is een zeldzame, erfelijke neurodegeneratieve aandoening veroorzaakt door een mutatie in het huntingtine (HTT) gen, wat resulteert in overmatige productie van het gemuteerde huntingtine (mHTT) eiwit, wat zenuwcellen beschadigt en leidt tot progressieve motorische, cognitieve en psychiatrische symptomen. SKY-0515 is ontworpen om de mHTT-eiwitniveaus te verlagen, wat leidt tot een afname van zowel de wildtype als de gemuteerde vormen van het HTT-eiwit. Bovendien verlaagt het medicijn het postmeiotische segregatie 1 (PMS1) eiwit, dat een rol speelt in somatische CAG-repeat expansie - een belangrijke drijver van HD-progressie. Deelnemers moeten 25 jaar of ouder zijn, genetisch bevestigde HD hebben (CAG-repeat lengte ≥ 40) en aan specifieke functionele en motorische criteria voldoen. Zij zullen willekeurig worden toegewezen aan een van de vier behandelingsarmen (drie doses SKY-0515 en één placebogroep). Veiligheid en werkzaamheid zullen worden geëvalueerd door middel van bloedonderzoeken, beeldvorming (MRI) en klinische beoordelingen, waaronder de Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

400

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Argentinië
    • Buenos Aires
      • Buenos Aires, Buenos Aires, Argentinië, B1888AAE
      • CABA, Buenos Aires, Argentinië, 1280AEB
        • Werving
        • Buenos Aires British Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marcela Claudia Uribe Roca
      • CABA, Buenos Aires, Argentinië, C1056 AB
        • Werving
        • CINME Centro de Investigaciones Metabólicas
        • Contact:
          • Principal Investigator
          • Telefoonnummer: +54 9 1150596124
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gabriela Beatriz Raina
      • CABA, Buenos Aires, Argentinië, C1425
        • Werving
        • Sanatorio Mater Dei
        • Hoofdonderzoeker:
          • Emilia Gatto
        • Contact:
      • CABA, Buenos Aires, Argentinië, C1015ABR
        • Werving
        • IADIN (Instituto Argentino de Investigación Neurológica)
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nélida Susana Garretto
        • Contact:
    • Mendoza Province
      • Mendoza, Mendoza Province, Argentinië, M5500
        • Werving
        • Fundación Scherbovsky
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sebastian Gustavo Rauek
  • Brazilië
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brazilië, 30130-100
        • Aanmelden op uitnodiging
        • Centro de Pesquisas Clínicas do Hospital das Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais - Filial EBSERH
    • Paraná
      • Campina Grande do Sul, Paraná, Brazilië, 83430-000
        • Nog niet aan het werven
        • Hospital Angelina Caron
        • Hoofdonderzoeker:
          • Giorgio Fabiani
        • Contact:
          • Principal Investigator
          • Telefoonnummer: (41) 3679-8100
      • Curitiba, Paraná, Brazilië, 81210-310
        • Werving
        • Instituto de Neurologia de Curitiba
        • Hoofdonderzoeker:
          • Pedro André Kowacs
        • Contact:
      • Curitiba, Paraná, Brazilië, 80215-901
        • Werving
        • PUCPR - Centro de Pesquisa da Pontifícia Universidade Católica do Paraná
        • Contact:
          • Principal Investigator
          • Telefoonnummer: 41 3271 1515
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gustavo Franklin
    • Rio Grande do Norte
      • Natal, Rio Grande do Norte, Brazilië, 59010-056
        • Nog niet aan het werven
        • Hospital Universitário Onofre Lopes (HUOL)
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Clecio Godeiro
    • Rio de Janiero
      • Rio de Janeiro, Rio de Janiero, Brazilië, 20550
        • Werving
        • Hospital Universitario Pedro Ernesto (HUPE)
        • Contact:
          • Principal Investigator
        • Contact:
          • Principal Investigator
          • Telefoonnummer: +55 21 2868-8000
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mariana Spitz
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brazilië, 14049-900
        • Nog niet aan het werven
        • Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - FMRP
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Vitor Tumas
      • São Paulo, São Paulo, Brazilië, 04038002
        • Werving
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica
        • Hoofdonderzoeker:
          • Paulo Victor Sgobbi de Souza
        • Contact:
      • São Paulo, São Paulo, Brazilië, 04024-002
        • Nog niet aan het werven
        • Hospital da Universidade Federal de São Paulo - UNIFESP
        • Contact:
          • Principal Investigator
        • Hoofdonderzoeker:
          • Roberta Saba, MD
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M2K 1E1
  • Chili
    • Santiago Metropolitan
      • Santiago, Santiago Metropolitan, Chili, 9120500
        • Werving
        • CETRAM (Centro de Trastornos del Movimiento)
        • Hoofdonderzoeker:
          • Pedro Chaná Cuevas
        • Contact:
      • Santiago, Santiago Metropolitan, Chili, 8331150
        • Werving
        • Pontificia Universidad Católica de Chile
        • Contact:
          • Principal Investigator
        • Hoofdonderzoeker:
          • Carlos Andrés Juri Clavería
  • Colombia
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Colombia, 5001000
        • Werving
        • Clínica de la Costa S.A.S
        • Contact:
          • Principal Investigator
        • Hoofdonderzoeker:
          • Laureano Caparroso
  • Duitsland
      • Taufkirchen, Duitsland, 84416
        • Nog niet aan het werven
        • Isar-Amper-Klinikum, Zentrum für Neuro- und Gerontopsychiatrie (ZNGP)
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alzbeta Mühlbäck
        • Contact:
        • Contact:
  • Georgië
      • Tbilisi, Georgië
        • Werving
        • Pineo Medical Ecosystem
        • Contact:
          • Sophia Sopromadze, MD
          • Telefoonnummer: +995 599 360 430
          • E-mail: sophias@pineo.ge
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sophia Sopromadze, MD
      • Tbilisi, Georgië
        • Werving
        • Simon Khechinashvili University Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Irine Khatiashvili, MD, PhD
  • Spanje
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spanje, 28034
        • Nog niet aan het werven
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jose Luis Lopez-Sendon Moreno
        • Contact:
  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Verenigde Staten, 80113
        • Nog niet aan het werven
        • CenExel Denver CO
        • Hoofdonderzoeker:
          • Meagan Salinas, MD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 25 jaar of ouder.
  • De ziekte van Huntington bevestigd door genetische testen, met een specifieke verandering in exon 1 van het HTT-gen (CAG-herhaling van 40 of meer).
  • Totale Functionele Capaciteit (TFC) score van 10 of meer).
  • Totale Motor Score (TMS) van 6 of meer).
  • Onafhankelijkheidsscore (IS) van 70 of meer).
  • Vrouwen die kinderen kunnen krijgen, moeten voor aanvang een negatieve zwangerschapstest hebben en twee vormen van anticonceptie gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
  • Mannen moeten akkoord gaan met het gebruik van anticonceptie tijdens het onderzoek en gedurende 90 dagen na de laatste dosis.
  • Akkoord gaan met het ondertekenen van een toestemmingsformulier en het volgen van de regels en het schema van het onderzoek.

Exclusiecriteria:

  • Andere ernstige gezondheidsproblemen of hersen-/ruggemergproblemen die het onderzoek kunnen verstoren of procedures onveilig kunnen maken.
  • Aandoeningen die de protocol-specifieke beoordelingen verstoren, zoals een geïmplanteerd medisch apparaat of problemen met het krijgen van een MRI.
  • Kanker, behalve sommige vormen van huidkanker, of een voorgeschiedenis van kanker in de afgelopen vijf jaar.
  • Ernstige allergieën of in het verleden slecht gereageerd hebben op vergelijkbare geneesmiddelen.
  • Het gebruik van medicijnen of behandelingen die het onderzoek kunnen verstoren.
  • Deelname aan een ander onderzoek of het gebruik van experimentele geneesmiddelen in de afgelopen twee maanden (of langer voor sommige geneesmiddelen).
  • Elke vorm van gentherapie.
  • Voorgeschiedenis van suïcidale gedachten, ernstige depressie, of een suïcidepoging in het afgelopen jaar.
  • Leverfunctietesten tonen significante afwijkingen.
  • Positief voor hepatitis B, hepatitis C of hiv.
  • Zwangerschap, borstvoeding geven, of van plan zijn zwanger te worden tijdens het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Actieve vergelijker (1)
Dosage Level(s): Lage Dosis
Geneesmiddel: SKY-0515
Type: Kleine molecule Dosage Niveau(s): Laag, midden, hoog Route van toediening: Oraal Dosage Frequentie: Eenmaal per dag Geblindeerde Behandelingsduur: 18 maanden Gebruik: Experimenteel
Actieve vergelijker: Actieve vergelijker (2)
Dosering(sniveau(s)): Middelste Dosis
Geneesmiddel: SKY-0515
Type: Kleine molecule Dosage Niveau(s): Laag, midden, hoog Route van toediening: Oraal Dosage Frequentie: Eenmaal per dag Geblindeerde Behandelingsduur: 18 maanden Gebruik: Experimenteel
Actieve vergelijker: Actieve vergelijker (3)
Dosering(s): Hoge Dosis
Geneesmiddel: SKY-0515
Type: Kleine molecule Dosage Niveau(s): Laag, midden, hoog Route van toediening: Oraal Dosage Frequentie: Eenmaal per dag Geblindeerde Behandelingsduur: 18 maanden Gebruik: Experimenteel
Placebo-vergelijker: Placebo Comparator (4)
Matching placebo eenmaal daags oraal
Geneesmiddel: SKY-0515 Placebo
Route of Administration: Oraal Dosage Frequency: Eenmaal per dag Blinded Treatment Duration: 18 maanden Use: Experimenteel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering vanaf baseline in de Z-score van de samengestelde Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS)
Tijdsspanne: 72 weken
cUHDRS omvat de Total Functional Capacity (bereik, 0-13; hogere score betekent beter functioneren), Total Motor Score (bereik, 0-124; hogere score betekent ernstigere motorische problemen), Symbol Digit Modality Test (bereik, 0-110, correct gekoppelde cijfers-symbolen in 90 seconden; hogere score betekent betere cognitieve prestaties), en Stroop Color and Word Test (bereik, 0-geen maximumwaarde, correct gelezen kleurwoorden in 45 seconden; hogere score betekent betere cognitieve prestaties) scores. Een z-score voor elke test wordt berekend, die op zichzelf kan worden gebruikt om de relatie tussen de testscore van een individu en de gemiddelde score van een doelpopulatie te beschrijven. Een z-score van 0 is het gemiddelde, en ±1 is 1 standaarddeviatie van het gemiddelde. Voor cUHDRS worden de z-scores van elke test opgeteld, waarbij een hogere cUHDRS-score beter is (score van -3.06-geen maximumwaarde) en een verandering van ≥1.2 een betekenisvolle verslechtering is, waarvan is aangetoond dat deze functionele achteruitgang volgt.
72 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering vanaf baseline in Totale Motoriekscore (TMS)
Tijdsspanne: 72 weken
De totale motorscore (TMS) beoordeelde de motorische kenmerken van HD met gestandaardiseerde beoordelingen van oculomotorische functie, dysartrie, chorea, dystonie, gang en houdingsstabiliteit. Sommige items (zoals chorea en dystonie) vereisten het apart beoordelen van elk ledemaat (gezicht, bucco-oraal-linguaal en romp). Oogbewegingen vereisen zowel horizontale als verticale beoordelingen. De totale motorische beperkingsscore is de som van alle 31 individuele motorische subitems (elk beoordeeld van 0 tot 4), waarbij hogere scores duiden op ernstigere motorische beperkingen dan lagere scores. Het bereik van TMS is 0-124.
72 weken
Verandering ten opzichte van de baseline in Totale Functionele Capaciteit (TFC)
Tijdsspanne: 72 weken
TFC bestaat uit vijf ordinaal geschaalde items die het vermogen van een persoon beoordelen op het gebied van: (1) werk; (2) financiële zaken; (3) huishoudelijke verantwoordelijkheden; (4) activiteiten van het dagelijks leven; en (5) zelfstandig wonen. De totaalscore varieert van nul (slechtst) tot 13 (best).
72 weken
Verandering ten opzichte van baseline in Independence Scale Score (IS)
Tijdsspanne: 72 weken
De onafhankelijkheidsschaal beoordeelt onafhankelijkheid op een schaal van 0 tot 100, waarbij hogere scores een beter functioneren aangeven.
72 weken
Verandering vanaf baseline in Symbol Digit Modalities Test (SDMT)
Tijdsspanne: 72 weken
De SDTM beoordeelt aandacht, visueel-perceptuele verwerking, werkgeheugen en cognitieve/psychomotorische snelheid. De score is het aantal correct gepaarde abstracte symbolen en specifieke getallen binnen 90 seconden, waarbij hogere scores duiden op een betere cognitieve functie.
72 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Stroop Kleur en Woord Test (SCWT)
Tijdsspanne: 72 weken
In de Stroop Kleur en Woord Test (SCWT) wordt het aantal correct gelezen woorden en kleuren geteld, waarbij een hogere score wijst op betere cognitieve prestatiescores. Er is geen bovengrens voor SWR omdat het een tijdgebonden taak is. De ondergrens (slechtst mogelijke) is echter 0; een hogere score is beter, wat minder ernst betekent.
72 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Skyhawk Therapeutics, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 januari 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 januari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 januari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 januari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SKY-0515-004-WW

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren