Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające farmakodynamikę, bezpieczeństwo i skuteczność preparatu SKY-0515 u uczestników z chorobą Huntingtona (FALCON-HD)

2 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Skyhawk Therapeutics, Inc.

Badanie fazy 2/3 z randomizacją, podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, z różnymi dawkami, mające na celu ocenę farmakodynamiki, bezpieczeństwa i skuteczności preparatu SKY-0515 u uczestników z chorobą Huntingtona

Celem tego badania klinicznego jest sprawdzenie, czy lek SKY-0515, doustny preparat, może obniżyć poziom szkodliwych białek związanych z chorobą Huntingtona (HD) i poprawić objawy uczestników z HD. Badanie obejmuje mężczyzn i kobiety w wieku 25 lat i starszych, u których potwierdzono HD za pomocą testów genetycznych i którzy spełniają określone wymagania dotyczące sprawności fizycznej i samodzielności.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie jest randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo badaniem prowadzonym w wielu ośrodkach. Ten badanie kliniczne ma na celu ocenę bezpieczeństwa, farmakodynamiki i skuteczności SKY-0515, nowej, doustnie podawanej małej cząsteczki. Choroba Huntingtona (HD) jest rzadką, dziedziczną chorobą neurodegeneracyjną spowodowaną mutacją w genie huntingtyny (HTT), co prowadzi do nadmiernej produkcji zmutowanego białka huntingtyny (mHTT), które uszkadza komórki nerwowe i powoduje postępujące objawy motoryczne, poznawcze i psychiatryczne. SKY-0515 ma na celu zmniejszenie poziomów białka mHTT, prowadząc do zmniejszenia zarówno formy dzikiej, jak i zmutowanej białka HTT. Dodatkowo, lek obniża poziom białka postmeiotic segregation 1 (PMS1), które odgrywa rolę w somatycznej ekspansji powtórzeń CAG – kluczowego czynnika napędzającego postęp HD. Uczestnicy muszą mieć co najmniej 25 lat, mieć genetycznie potwierdzoną HD (długość powtórzenia CAG ≥ 40) i spełniać określone kryteria funkcjonalne i motoryczne. Zostaną losowo przydzieleni do jednej z czterech grup leczniczych (trzech dawek SKY-0515 i jednej grupy placebo). Bezpieczeństwo i skuteczność będą oceniane za pomocą badań krwi, obrazowania (MRI) i ocen klinicznych, w tym Zunifikowanej Skali Oceny Choroby Huntingtona (UHDRS).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

400

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentyna, 1280AEB
        • Rekrutacyjny
        • Buenos Aires British Hospital
        • Główny śledczy:
          • Uribe Roca
      • CABA, Buenos Aires, Argentyna, C1015ABR
        • Rekrutacyjny
        • Instituto Argentino de Investigación Neurológica
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
          • Numer telefonu: +54 11 5429-3354
        • Główny śledczy:
          • Garretto
      • CABA, Buenos Aires, Argentyna, C1056 AB
        • Rekrutacyjny
        • CINME Centro de Investigaciones Metabolicas
        • Kontakt:
          • Principal Investigator
          • Numer telefonu: 0800-345-0697
        • Główny śledczy:
          • Raina
    • Mendoza Province
      • Mendoza, Mendoza Province, Argentyna, M5500
        • Rekrutacyjny
        • Fundacion Scherbovsky
        • Główny śledczy:
          • Rauek
  • Brazylia
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brazylia, 04038002
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica
        • Kontakt:
          • Prinicipal Investigator
          • Numer telefonu: (11) 5572-4555
        • Główny śledczy:
          • Sgobbi
  • Gruzja
      • Tbilisi, Gruzja
        • Rekrutacyjny
        • Pineo Medical Ecosystem
        • Kontakt:
          • Sophia Sopromadze, MD
          • Numer telefonu: +995 599 360 430
          • E-mail: sophias@pineo.ge
        • Główny śledczy:
          • Sophia Sopromadze, MD
      • Tbilisi, Gruzja
        • Rekrutacyjny
        • Simon Khechinashvili University Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Irine Khatiashvili, MD, PhD
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M2K 1E1
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • North York General Hospital
        • Główny śledczy:
          • Rizek

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • 25 lat lub więcej.
  • Choroba Huntingtona potwierdzona testami genetycznymi, ze specyficzną zmianą w eksonie 1 genu HTT (powtórzenie CAG 40 lub więcej).
  • Całkowity wynik zdolności funkcjonalnej (TFC) 10 lub więcej).
  • Całkowity wynik motoryczny (TMS) 6 lub więcej).
  • Wynik niezależności (IS) 70 lub więcej).
  • Kobiety, które mogą mieć dzieci, muszą mieć negatywny test ciążowy przed rozpoczęciem i stosować dwa rodzaje antykoncepcji podczas badania oraz przez 30 dni po ostatniej dawce leku badawczego.
  • Mężczyźni muszą zgodzić się na stosowanie antykoncepcji podczas badania oraz przez 90 dni po ostatniej dawce.
  • Zgoda na podpisanie formularza świadomej zgody i przestrzeganie zasad oraz harmonogramu badania.

Kryteria wykluczenia:

  • Inne poważne problemy zdrowotne lub problemy z mózgiem/kręgosłupem, które mogłyby zakłócić badanie lub uczynić procedury niebezpiecznymi.
  • Stany zakłócające oceny określone w protokole, takie jak wszczepione urządzenie medyczne lub trudności w wykonaniu MRI.
  • Rak, z wyjątkiem niektórych rodzajów raka skóry, lub historia raka w ciągu ostatnich pięciu lat.
  • Ciężkie alergie lub zła reakcja na podobne leki w przeszłości.
  • Przyjmowanie leków lub terapii, które mogą zakłócać badanie.
  • Uczestnictwo w innym badaniu lub przyjmowanie leków eksperymentalnych w ciągu ostatnich dwóch miesięcy (lub dłużej dla niektórych leków).
  • Jakakolwiek terapia genowa.
  • Historia myśli samobójczych, ciężkiej depresji lub próby samobójczej w ciągu ostatniego roku.
  • Badania czynności wątroby wykazują istotne nieprawidłowości.
  • Dodatni wynik na wirusowe zapalenie wątroby typu B, wirusowe zapalenie wątroby typu C lub HIV.
  • Ciaża, karmienie piersią lub planowanie ciąży podczas badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Aktywny komparator (1)
Poziom(y) dawkowania: Niska Dawka
Lek: SKY-0515
Typ: Mała cząsteczka Poziom dawkowania: Niski, średni, wysoki Droga podania: Doustna Częstotliwość dawkowania: Raz dziennie Ślepa próba czas trwania: 18 miesięcy Zastosowanie: Eksperymentalne
Aktywny komparator: Aktywny komparator (2)
Poziom(y) dawki: Dawka średnia
Lek: SKY-0515
Typ: Mała cząsteczka Poziom dawkowania: Niski, średni, wysoki Droga podania: Doustna Częstotliwość dawkowania: Raz dziennie Ślepa próba czas trwania: 18 miesięcy Zastosowanie: Eksperymentalne
Aktywny komparator: Aktywny Komparator (3)
Poziom(y) dawki: Wysoka dawka
Lek: SKY-0515
Typ: Mała cząsteczka Poziom dawkowania: Niski, średni, wysoki Droga podania: Doustna Częstotliwość dawkowania: Raz dziennie Ślepa próba czas trwania: 18 miesięcy Zastosowanie: Eksperymentalne
Komparator placebo: Placebo Comparator (4)
Matching placebo raz dziennie doustnie
Lek: SKY-0515 Placebo
Route of Administration: Doustnie Dosage Frequency: Raz dziennie Blinded Treatment Duration: 18 miesięcy Use: Eksperymentalne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w skali Z wyników ze złożonej zunifikowanej skali oceny choroby Huntingtona (cUHDRS)
Ramy czasowe: 72 tygodnie
Skala cUHDRS obejmuje wynik Całkowitej Zdolności Funkcjonalnej (zakres 0-13; wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie), wynik Całkowitego Motorycznego (zakres 0-124; wyższy wynik oznacza większe nasilenie objawów motorycznych), Test Symboli Cyfrowych (zakres 0-110, poprawnie sparowane liczby-symbole w ciągu 90 sekund; wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie poznawcze) oraz Test Stroopa (zakres 0-brak górnej granicy, poprawnie odczytane nazwy kolorów w ciągu 45 sekund; wyższy wynik oznacza lepsze funkcjonowanie poznawcze). Dla każdego testu oblicza się wynik z, który sam w sobie może służyć do opisu relacji między wynikiem testu danej osoby a średnim wynikiem populacji docelowej. Wynik z równy 0 oznacza średnią, a ±1 oznacza jedno odchylenie standardowe od średniej. Dla skali cUHDRS sumuje się wyniki z każdego testu, przy czym wyższy wynik cUHDRS jest lepszy (wynik od -3,06 do braku górnej granicy), a zmiana ≥1,2 oznacza istotne pogorszenie, co wykazano jako wskaźnik spadku funkcjonalnego.
72 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wartości wyjściowej w całkowitym wyniku motorycznym (TMS)
Ramy czasowe: 72 tygodnie
Całkowity wynik motoryczny (TMS) oceniał cechy motoryczne HD za pomocą standaryzowanych ocen funkcji okoruchowych, dyzartrii, pląsawicy, dystonii, chodu i stabilności postawy. Niektóre pozycje (takie jak pląsawica i dystonia) wymagały oceny każdej kończyny (twarz, bukowo-ustno-językowa i tułów) oddzielnie. Ruchy gałek ocznych wymagają ocen zarówno w poziomie, jak i w pionie. Całkowity wynik upośledzenia motorycznego jest sumą wszystkich 31 indywidualnych podpozycji motorycznych (każda oceniana od 0 do 4), przy czym wyższe wyniki wskazują na cięższe upośledzenie motoryczne niż niższe wyniki. Zakres TMS wynosi 0-124.
72 tygodnie
Zmiana od wartości wyjściowej w całkowitej zdolności funkcjonalnej (TFC)
Ramy czasowe: 72 tygodnie
TFC składa się z pięciu pozycji w skali porządkowej oceniających zdolność osoby w zakresie: (1) zatrudnienia; (2) spraw finansowych; (3) obowiązków domowych; (4) czynności życia codziennego; oraz (5) samodzielnego życia.
Łączny wynik mieści się w zakresie od zera (najgorszy) do 13 (najlepszy).
72 tygodnie
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali oceny samodzielności (IS)
Ramy czasowe: 72 tygodnie
Skala niezależności ocenia niezależność w skali od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie.
72 tygodnie
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w teście symboli i cyfr (SDMT)
Ramy czasowe: 72 tygodnie
SDMT ocenia uwagę, przetwarzanie wzrokowo-percepcyjne, pamięć roboczą oraz szybkość poznawczą/psychomotoryczną. Wynik to liczba poprawnie sparowanych symboli abstrakcyjnych i określonych liczb w ciągu 90 sekund, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie poznawcze.
72 tygodnie
Zmiana względem wartości wyjściowej w teście barw i słów Stroopa (SCWT)
Ramy czasowe: 72 tygodnie
W teście Stroopa (SCWT) liczy się liczbę poprawnie odczytanych słów i kolorów, przy czym wyższy wynik wskazuje na lepsze wyniki funkcji poznawczych. Nie ma górnej granicy dla SWR, ponieważ jest to zadanie oparte na czasie. Dolna granica (najgorszy możliwy wynik) wynosi jednak 0; wyższy wynik jest lepszy, co oznacza mniejszą ciężkość.
72 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Skyhawk Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 stycznia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 stycznia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 stycznia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SKY-0515-004-WW

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Huntingtona

Badania kliniczne na SKY-0515

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ghana

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj