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헌팅턴병 환자를 대상으로 SKY-0515의 약력학, 안전성 및 효능을 평가하는 연구 (FALCON-HD)

2026년 6월 2일 업데이트: Skyhawk Therapeutics, Inc.

헌팅턴병 환자를 대상으로 SKY-0515의 약력학, 안전성 및 효능을 평가하기 위한 2/3상 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 용량 범위 연구

이 임상 시험의 목표는 경구 약물인 SKY-0515 약물이 헌팅턴병(HD)과 관련된 유해한 단백질을 감소시키고 HD를 가진 참가자들의 증상을 개선할 수 있는지 테스트하는 것입니다. 이 연구는 유전자 검사로 HD가 확인된 25세 이상의 남성과 여성을 포함하며, 신체 능력과 독립성에 대한 특정 요구 사항을 충족하는 사람들을 대상으로 합니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

본 연구는 다기관에서 진행되는 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 임상시험입니다. 이 임상시험은 경구 투여용 신규 저분자 화합물인 SKY-0515의 안전성, 약력학 및 유효성을 평가하는 것을 목표로 합니다. 헌팅턴병(HD)은 헌팅틴(HTT) 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 희귀 유전성 신경퇴행성 질환으로, 돌연변이 헌팅틴(mHTT) 단백질의 과잉 생산을 초래하여 신경세포를 손상시키고 진행성 운동, 인지 및 정신 증상을 유발합니다. SKY-0515은 mHTT 단백질 수치를 감소시켜 HTT 단백질의 정상형 및 돌연변이형 모두를 감소시키도록 설계되었습니다. 또한, 이 약물은 체세포 CAG 반복 서열 확장(HD 진행의 주요 원인)에 관여하는 후기 감수분열 분리 1(PMS1) 단백질을 감소시킵니다. 참가자는 만 25세 이상이어야 하며, 유전적으로 확인된 HD(CAG 반복 길이 ≥ 40)를 가지고 있고 특정 기능 및 운동 기준을 충족해야 합니다. 참가자는 무작위로 네 가지 치료군 중 하나(SKY-0515의 세 가지 용량군과 하나의 위약군)에 배정됩니다. 안전성과 유효성은 혈액 검사, 영상 촬영(MRI) 및 통합 헌팅턴병 평가 척도(UHDRS)를 포함한 임상 평가를 통해 평가될 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

400

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 그루지야
      • Tbilisi, 그루지야
        • 모병
        • Pineo Medical Ecosystem
        • 연락하다:
          • Sophia Sopromadze, MD
          • 전화번호: +995 599 360 430
          • 이메일: sophias@pineo.ge
        • 수석 연구원:
          • Sophia Sopromadze, MD
      • Tbilisi, 그루지야
        • 모병
        • Simon Khechinashvili University Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Irine Khatiashvili, MD, PhD
  • 브라질
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, 브라질, 04038002
        • 아직 모집하지 않음
        • PSEG Centro de Pesquisa Clinica
        • 연락하다:
          • Prinicipal Investigator
          • 전화번호: (11) 5572-4555
        • 수석 연구원:
          • Sgobbi
  • 아르헨티나
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, 아르헨티나, 1280AEB
        • 모병
        • Buenos Aires British Hospital
        • 수석 연구원:
          • Uribe Roca
      • CABA, Buenos Aires, 아르헨티나, C1015ABR
        • 모병
        • Instituto Argentino de Investigación Neurológica
        • 연락하다:
          • Principal Investigator
          • 전화번호: +54 11 5429-3354
        • 수석 연구원:
          • Garretto
      • CABA, Buenos Aires, 아르헨티나, C1056 AB
        • 모병
        • CINME Centro de Investigaciones Metabolicas
        • 연락하다:
          • Principal Investigator
          • 전화번호: 0800-345-0697
        • 수석 연구원:
          • Raina
    • Mendoza Province
      • Mendoza, Mendoza Province, 아르헨티나, M5500
        • 모병
        • Fundacion Scherbovsky
        • 수석 연구원:
          • Rauek
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M2K 1E1
        • 아직 모집하지 않음
        • North York General Hospital
        • 수석 연구원:
          • Rizek

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 25세 이상.
  • 유전자 검사를 통해 헌팅턴병이 확인되었으며, HTT 유전자의 엑손 1에 특정 변화(CAG 반복 수 40 이상)가 있는 경우.
  • 총 기능 능력(TFC) 점수가 10 이상인 경우.
  • 총 운동 점수(TMS)가 6 이상인 경우.
  • 독립성 점수(IS)가 70 이상인 경우.
  • 임신 가능한 여성은 연구 시작 전 음성 임신 검사 결과를 제출하고, 연구 기간 중 및 연구 약물 마지막 투여 후 30일 동안 두 가지 방법의 피임법을 사용해야 합니다.
  • 남성은 연구 기간 중 및 연구 약물 마지막 투여 후 90일 동안 피임법을 사용하기로 동의해야 합니다.
  • 동의서에 서명하고 연구 규칙 및 일정을 따르기로 동의해야 합니다.

제외 기준:

  • 연구에 방해가 되거나 절차를 안전하지 않게 만들 수 있는 기타 심각한 건강 문제 또는 뇌/척추 문제가 있는 경우.
  • 임플란트된 의료 기기나 MRI 촬영이 어려운 경우와 같이 연구 프로토콜에 명시된 평가에 방해가 되는 상태.
  • 일부 피부암을 제외한 암 또는 지난 5년 이내의 암 병력.
  • 심한 알레르기 또는 과거에 유사한 약물에 대해 심한 반응을 보인 경우.
  • 연구에 방해가 될 수 있는 약물 또는 치료를 복용 중인 경우.
  • 지난 2개월(일부 약물의 경우 더 긴 기간) 동안 다른 연구에 참여하거나 실험용 약물을 복용한 경우.
  • 모든 종류의 유전자 치료.
  • 자살 생각, 심한 우울증 병력 또는 지난 1년 동안 자살 시도 경력.
  • 간 기능 검사에서 중대한 이상 소견이 나타난 경우.
  • B형 간염, C형 간염 또는 HIV 양성 반응.
  • 임신 중, 수유 중 또는 연구 기간 중 임신을 계획 중인 경우.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: Active Comparator (1)
용량 수준: 저용량
의약품: SKY-0515
유형: 소분자량 의약품 투여 수준: 저, 중, 고 투여 경로: 경구 투여 빈도: 1일 1회 맹검 치료 기간: 18개월 용도: 실험적
활성 비교기: 활성 비교군 (2)
용량 수준: 중간 용량
의약품: SKY-0515
유형: 소분자량 의약품 투여 수준: 저, 중, 고 투여 경로: 경구 투여 빈도: 1일 1회 맹검 치료 기간: 18개월 용도: 실험적
활성 비교기: 활성 대조군 (3)
투여 용량 수준: 고용량
의약품: SKY-0515
유형: 소분자량 의약품 투여 수준: 저, 중, 고 투여 경로: 경구 투여 빈도: 1일 1회 맹검 치료 기간: 18개월 용도: 실험적
위약 비교기: 위약 대조군 (4)
일치하는 위약을 하루 한 번 경구 투여
의약품: SKY-0515 플라시보
투여 경로: 경구 투여 빈도: 1일 1회 맹검 치료 기간: 18개월 용도: 시험용

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
복합 통합 헌팅턴병 평가 척도(cUHDRS)의 Z-점수 기준선 대비 변화
기간: 72주
cUHDRS에는 총 기능 능력(범위, 0-13; 점수가 높을수록 기능이 더 좋음), 총 운동 점수(범위, 0-124; 점수가 높을수록 운동 중증도가 더 나쁨), 기호 숫자 방식 검사(범위, 0-110, 90초 내에 정확하게 짝지어진 숫자-기호; 점수가 높을수록 인지 수행 능력이 더 좋음), 그리고 스트루프 색상 및 단어 검사(범위, 0-최대값 없음, 45초 내에 정확하게 읽은 색상 단어; 점수가 높을수록 인지 수행 능력이 더 좋음) 점수가 포함됩니다. 각 검사에 대한 z-점수가 계산되며, 이는 단독으로 개인의 검사 점수와 목표 모집단의 평균 점수 간의 관계를 설명하는 데 사용될 수 있습니다. z-점수 0은 평균을 나타내며, ±1은 평균에서 1 표준 편차를 의미합니다. cUHDRS의 경우, 각 검사의 z-점수가 합산되어 cUHDRS 점수가 높을수록 더 좋습니다(점수 범위: -3.06-최대값 없음). ≥1.2의 변화는 의미 있는 악화를 나타내며, 기능 저하를 추적하는 것으로 나타났습니다.
72주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선 대비 총 운동 점수(TMS) 변화
기간: 72주
총 운동 점수(TMS)는 안구 운동 기능, 구음 장애, 무도증, 이긴장증, 보행 및 자세 안정성의 표준화된 평가를 통해 HD의 운동 특징을 평가했습니다. 일부 항목(예: 무도증 및 이긴장증)은 각 사지(얼굴, 구강-구순-설부 및 체간)를 별도로 등급화해야 했습니다. 안구 운동에는 수평 및 수직 등급이 모두 필요합니다. 총 운동 장애 점수는 모든 개별 31개 운동 하위 항목(각각 0~4점으로 평가)의 합계로, 점수가 높을수록 점수가 낮은 경우보다 더 심각한 운동 장애를 나타냅니다. TMS의 범위는 0-124입니다.
72주
기준선 대비 총 기능 능력(TFC) 변화
기간: 72주
TFC는 다음 5가지 순서 척도 항목으로 구성되어 개인의 능력을 평가합니다: (1) 직업; (2) 재무 관리; (3) 가정 책임; (4) 일상 생활 활동; (5) 독립 생활.
총점 범위는 0점(최악)부터 13점(최상)까지입니다.
72주
기저선 대비 독립성 척도 점수(IS) 변화
기간: 72주
독립성 척도는 0에서 100까지의 척도로 독립성을 평가하며, 높은 점수는 더 나은 기능을 나타냅니다.
72주
기준값 대비 기호 숫자 양식 검사(SDMT) 변화
기간: 72주
SDMT는 주의력, 시지각 처리, 작업 기억 및 인지/정신 운동 속도를 평가합니다. 점수는 90초 동안 올바르게 짝지어진 추상 기호와 특정 숫자의 개수로, 높은 점수는 더 나은 인지 기능을 나타냅니다.
72주
기준선 대비 Stroop 색상 및 단어 검사(SCWT) 변화
기간: 72주
스트룹 색상 및 단어 검사(SCWT)에서는 올바르게 읽은 단어와 색상의 수를 계산하며, 점수가 높을수록 더 나은 인지 수행 점수를 나타냅니다. SWR에는 상한선이 없으며, 이는 시간 기반 과제입니다. 그러나 하한선(최악의 가능성)은 0입니다; 점수가 높을수록 더 좋은 것을 의미하며, 심각도가 낮음을 나타냅니다.
72주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Skyhawk Therapeutics, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2026년 1월 6일

기본 완료 (추정된)

2028년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2029년 8월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 1월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 1월 22일

처음 게시됨 (실제)

2026년 1월 30일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 4일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 2일

마지막으로 확인됨

2026년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SKY-0515-004-WW

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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