中国における発作性夜間血色素尿症（PNH）の成人参加者を対象としたSLN12140
2026年1月27日 更新者：Linno Pharmaceuticals, Inc.
補体阻害薬未治療の発作性夜間ヘモグロビン尿症成人患者を対象としたSLN12140の第II相臨床試験
この臨床試験の目的は、成人の補体阻害薬未治療の発作性夜間ヘモグロビン尿症患者に対して、薬剤SLN12140が治療効果を示すかどうかを評価することです。また、薬剤SLN12140の安全性、薬物動態特性、および投与量についても調査します。
本研究は、スクリーニング期間、主要治療期間、延長投与期間、フォローアップ期間の4つのフェーズに分かれており、2つのコホート（コホート1-2）を含みます。各コホートには、補体阻害薬療法未治療の成人PNH患者を少なくとも5名登録します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
10
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Hong Yan Tong, Professor
- 電話番号：86+13958122357
- メール：hongyantong@aliyun.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Feng Kui Zhang, Professor
- 電話番号：13821700281 86+
- メール：fkzhang@ihcams.ac.cn
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
選定基準：
- 成人の補体阻害薬未治療PNH患者（年齢>=18歳）、フローサイトメトリー評価により確認されたもの
- 髄膜炎菌ワクチンおよび肺炎球菌ワクチンの接種を受けていること
除外基準：
- 重度の骨髄不全
- 髄膜炎感染症または未解決の髄膜炎菌疾患
- 有効性および安全性評価に影響を与える可能性のあるその他の重要な全身性疾患
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：SLN 12140は皮下投与されます。
5名の参加者は、SLN12140 100mg QWを4週間、その後300mg QWを8週間、その後200mg QWを52週間投与されます。 5名の参加者は、SLN12140 200mg QWを4週間、その後600mg Q4Wを60週間投与されます。 |
5人の参加者は、最初の4週間はSLN12140 100mgを週1回（QW）投与され、その後8週間は300mgを週1回（QW）投与され、さらに52週間は200mgを週1回（QW）投与されます。
5人の参加者は、最初の4週間はSLN12140 200mgを週1回（QW）投与され、その後60週間は600mgを4週間に1回（Q4W）投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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12週間の治療期間中、ベースラインから乳酸脱水素酵素（LDH）が60％以上減少した、またはLDHが上限を下回った参加者の割合
時間枠：ベースラインから12週間後
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PNH患者におけるSLN12140の有効性を評価する
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ベースラインから12週間後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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LDHのベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから第64週まで
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PNH患者におけるSLN12140の有効性を評価するため
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ベースラインから第64週まで
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溶血コントロール達成参加者の割合（LDH ≤ 1.5×ULN）
時間枠：ベースラインから64週目まで
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PNH患者におけるSLN12140の有効性を評価する
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ベースラインから64週目まで
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ベースラインからのヘモグロビン（Hb）レベルの変化
時間枠：ベースラインから64週まで
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SLN12140のPNH患者における有効性を評価する
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ベースラインから64週まで
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ベースラインからヘモグロビン（Hb）が≥2 g/dL以上増加し、かつ輸血を回避した参加者の割合
時間枠：ベースラインから64週目まで
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PNH患者におけるSLN12140の有効性を評価する
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ベースラインから64週目まで
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輸血を回避した参加者の割合
時間枠：ベースラインから64週目まで
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PNH患者におけるSLN12140の有効性を評価する
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ベースラインから64週目まで
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突発性溶血 (BTH) の発生率(%)
時間枠：ベースラインから64週目まで
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SLN12140のPNH患者における有効性を評価するため
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ベースラインから64週目まで
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ベースラインからの血管内および血管外溶血指標（網状赤血球、ビリルビン、赤血球数、血小板数、フェリチンなどに限定されない）の変化
時間枠：ベースラインから64週目まで
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SLN12140のPNH患者における有効性を評価する
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ベースラインから64週目まで
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血栓形成リスクマーカーのベースラインからの変化（フィブリノゲン、プロトロンビン時間、活性化部分トロンボプラスチン時間、トロンビン時間、フィブリンDダイマーなど、これらに限定されない）
時間枠：ベースラインから64週目まで
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PNH患者におけるSLN12140の有効性を評価する
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ベースラインから64週目まで
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慢性疾患治療機能評価（FACIT）の機能評価の変化
時間枠：ベースラインから第64週まで
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SLN12140のPNH患者における有効性を評価するため。
FACITは、自己申告による疲労とその日常生活活動および機能への影響を評価する40項目の尺度であり、SLN12140の治療関連アウトカムへの影響を評価します。
最小値は0、最大値は52であり、スコアが高いほどアウトカムが悪いことを意味します。
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ベースラインから第64週まで
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有害事象（AEs）、治療関連有害事象（TEAEs）、および重篤な有害事象（SAEs）が発生した参加者の数（%）
時間枠：ベースラインから第64週まで
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PNH患者におけるSLN12140の安全性と忍容性を評価すること
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ベースラインから第64週まで
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SLN12140の薬物動態（PK）パラメータ：血漿中濃度-時間曲線下面積
時間枠：ベースラインから64週目まで（投与前および投与後）
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PNH患者におけるSLN12140の薬物動態を特徴付けること
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ベースラインから64週目まで（投与前および投与後）
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発作性夜間ヘモグロビン尿症における免疫原性
時間枠：ベースラインから第64週まで
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抗薬物抗体力価を測定する
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ベースラインから第64週まで
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PK: 最高血漿濃度（Cmax）
時間枠：ベースラインから第64週まで（投与前および投与後）
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PNH患者におけるSLN12140の薬物動態を特徴付けること
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ベースラインから第64週まで（投与前および投与後）
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PK: 最高血中濃度到達時間 (Tmax)
時間枠：ベースラインから64週目まで（投与前および投与後）
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PNH患者におけるSLN12140の薬物動態を特徴付ける
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ベースラインから64週目まで（投与前および投与後）
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補体代替経路（AP）機能活性
時間枠：ベースラインから第64週まで（投与前および投与後）
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血清AP機能活性はWieslab機能免疫測定法により測定されました。
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ベースラインから第64週まで（投与前および投与後）
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補体FP
時間枠：ベースラインから第64週まで（投与前および投与後）
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プラズマFPは酵素結合免疫吸着法（ELISA）によって測定されました。
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ベースラインから第64週まで（投与前および投与後）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年2月10日
一次修了 (推定)
2026年7月31日
研究の完了 (推定)
2027年12月31日
試験登録日
最初に提出
2026年1月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年1月27日
最初の投稿 (実際)
2026年2月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年1月27日
最終確認日
2026年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- LIN2102-CN201
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
IPD プランの説明
この時点では、IPDを他の研究者と共有するかどうか、いつIPDが共有されるか、誰とIPDが共有されるか、またはどのようなメカニズムでIPDが共有されるかについては、まだ決定されていません。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。