SLN12140 en participantes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) en China
27 de enero de 2026 actualizado por: Linno Pharmaceuticals, Inc.
Un estudio clínico de fase II que evalúa SLN12140 en sujetos adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna sin experiencia previa con inhibidores del complemento
El objetivo de este ensayo clínico es determinar si el fármaco SLN12140 funciona para tratar a sujetos adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna que son naïve a inhibidores del complemento. También se estudiará la seguridad, las características farmacocinéticas y la dosificación del fármaco SLN12140.
El estudio se divide en cuatro fases: período de selección, período de tratamiento principal, período de dosificación extendida y período de seguimiento, e incluye dos cohortes (Cohortes 1-2), donde cada cohorte inscribirá al menos 5 sujetos adultos con PNH naïve a terapia con inhibidores del complemento.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
10
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Hong Yan Tong, Professor
- Número de teléfono: 86+13958122357
- Correo electrónico: hongyantong@aliyun.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Feng Kui Zhang, Professor
- Número de teléfono: 13821700281 86+
- Correo electrónico: fkzhang@ihcams.ac.cn
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes adultos con PNH sin experiencia previa con inhibidores del complemento (edad≥18 años), confirmado mediante evaluación por citometría de flujo
- Deben estar vacunados contra el meningococo y el neumococo
Criterios de exclusión:
- Fallo medular significativo
- Infección por meningococo o enfermedad meningocócica no resuelta
- Otras enfermedades sistémicas significativas que puedan afectar a la evaluación de eficacia y seguridad
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: SLN 12140 se administrará por vía subcutánea.
5 participantes recibirán SLN12140 100 mg QW durante 4 semanas, luego 300 mg QW durante 8 semanas, y luego 200 mg QW durante 52 semanas. 5 participantes recibirán SLN12140 200 mg QW durante 4 semanas, luego 600 mg Q4W durante 60 semanas. |
5 participantes recibirán SLN12140 100mg QW durante 4 semanas, luego 300mg QW durante 8 semanas, luego 200mg QW durante 52 semanas.
5 participantes recibirán SLN12140 200mg QW durante 4 semanas, luego 600mg Q4W durante 60 semanas
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Durante el período de tratamiento de 12 semanas, la proporción de participantes cuya Lactato Deshidrogenasa (LDH) disminuyó en un 60 % o más desde el inicio o cuya LDH estuvo por debajo del límite superior
Periodo de tiempo: 12 semanas después del valor basal
|
Para evaluar la eficacia de SLN12140 en participantes con HPN
|
12 semanas después del valor basal
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio porcentual de la LDH desde el inicio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 64
|
Para evaluar la eficacia de SLN12140 en participantes con HPN
|
Desde el inicio hasta la semana 64
|
|
Proporción de participantes que logran control de la hemólisis (LDH ≤ 1,5×ULN)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 64
|
Para evaluar la eficacia de SLN12140 en participantes con HPN
|
Desde el inicio hasta la semana 64
|
|
Cambio en los niveles de hemoglobina (Hb) desde el inicio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 64
|
Para evaluar la eficacia de SLN12140 en participantes con HPN
|
Desde el inicio hasta la semana 64
|
|
La proporción de participantes cuya hemoglobina (Hb) aumentó ≥2 g/dL desde el inicio y que evitaron la transfusión de sangre
Periodo de tiempo: Baseline hasta la semana 64
|
Para evaluar la eficacia de SLN12140 en participantes con HNP
|
Baseline hasta la semana 64
|
|
Proporción de participantes que evitaron la transfusión de sangre
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 64
|
Para evaluar la eficacia de SLN12140 en participantes con HPN
|
Línea de base hasta la semana 64
|
|
Incidencia(%) de Hemólisis de Avance (BTH)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 64
|
Para evaluar la eficacia de SLN12140 en participantes con PNH
|
Desde el inicio hasta la semana 64
|
|
Cambios desde el valor basal en indicadores de hemólisis intravascular y extravascular (incluyendo, pero no limitándose a, reticulocitos, bilirrubina, recuento de glóbulos rojos, recuento de plaquetas, ferritina, etc.)
Periodo de tiempo: línea basal hasta la semana 64
|
Para evaluar la eficacia de SLN12140 en participantes con HPN
|
línea basal hasta la semana 64
|
|
Cambios en los marcadores de riesgo de formación de trombos desde la línea base (incluyendo, entre otros, fibrinógeno, tiempo de protrombina, tiempo de tromboplastina parcial activada, tiempo de trombina, dímero D de fibrina, etc.);
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta la semana 64
|
Para evaluar la eficacia de SLN12140 en participantes con HPN
|
Desde la línea base hasta la semana 64
|
|
Cambio en la evaluación funcional del Cuestionario de Evaluación Funcional de la Terapia de Enfermedades Crónicas (FACIT)
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta la semana 64
|
Para evaluar la eficacia de SLN12140 en participantes con PNH.
FACIT es una medida de 40 ítems que evalúa la fatiga autoinformada y su impacto en las actividades y funciones diarias para evaluar el impacto de SLN12140 en los resultados relacionados con el tratamiento.
El valor mínimo es 0 y el valor máximo es 52, y las puntuaciones más altas significan un peor resultado.
|
Desde la línea base hasta la semana 64
|
|
Número (%) de participantes con Eventos Adversos (EA), Eventos Adversos Emergentes del Tratamiento (TEAE) y Eventos Adversos Graves (EAG)
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta la semana 64
|
Para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de SLN12140 en participantes con PNH
|
Desde la línea base hasta la semana 64
|
|
Parámetros farmacocinéticos (PK) de SLN12140: Área Bajo la Curva de Concentración Plasmática-Tiempo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 64 (predosis y posdosis)
|
Para caracterizar la farmacocinética de SLN12140 en participantes con HPN
|
Desde el inicio hasta la semana 64 (predosis y posdosis)
|
|
Inmunogenicidad en Hemoglobinuria Paroxística Nocturna
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 64
|
Determinar los títulos de anticuerpos anti-fármaco
|
Desde la línea de base hasta la semana 64
|
|
PK: Concentración plasmática máxima (Cmax)
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta la semana 64 (pre-dosis y post-dosis)
|
Para caracterizar la farmacocinética de SLN12140 en participantes con HPN
|
Desde la línea base hasta la semana 64 (pre-dosis y post-dosis)
|
|
PK: Tiempo hasta la Concentración Máxima (Tmax)
Periodo de tiempo: Desde la línea basal hasta la semana 64 (pre y post dosis)
|
Caracterizar la farmacocinética de SLN12140 en participantes con PNH
|
Desde la línea basal hasta la semana 64 (pre y post dosis)
|
|
Actividad Funcional de la Vía Alternativa del Complemento (AP)
Periodo de tiempo: Baseline hasta la semana 64 (predosis y postdosis)
|
La actividad funcional del AP sérico se midió mediante el método de inmunoensayo funcional Wieslab.
|
Baseline hasta la semana 64 (predosis y postdosis)
|
|
Complemento FP
Periodo de tiempo: Baseline hasta la semana 64 (predosis y postdosis)
|
La FP plasmática se midió mediante el ensayo por inmunoabsorción ligado a enzimas (ELISA).
|
Baseline hasta la semana 64 (predosis y postdosis)
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
10 de febrero de 2026
Finalización primaria (Estimado)
31 de julio de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
31 de diciembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de enero de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de enero de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
4 de febrero de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
4 de febrero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de enero de 2026
Última verificación
1 de enero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- LIN2102-CN201
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Descripción del plan IPD
En este momento aún no se ha decidido si compartiremos los IPD con otros investigadores, ni cuándo se compartirán los IPD, ni con quién se compartirán los IPD, ni por qué mecanismo se compartirán los IPD.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .