SLN12140 bij volwassen deelnemers met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) in China
27 januari 2026 bijgewerkt door: Linno Pharmaceuticals, Inc.
Een fase II klinische studie ter evaluatie van SLN12140 bij complementremmer-naïeve volwassen proefpersonen met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie
Het doel van deze klinische studie is om te onderzoeken of het geneesmiddel SLN12140 werkt voor de behandeling van complementremmer-naïeve proefpersonen met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie bij volwassenen. Het zal ook onderzoeken naar de veiligheid, farmacokinetische eigenschappen en dosering van het geneesmiddel SLN12140.
De studie is verdeeld in vier fasen: screeningsperiode, kernbehandelingsperiode, verlengde doseringsperiode en follow-upperiode, en omvat twee cohorten (Cohort 1-2), waarbij elk cohort minimaal 5 behandeling-naïeve volwassen PNH-patiënten inschrijft voor complementremmertherapie.
Studie Overzicht
Toestand
Nog niet aan het werven
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
10
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Hong Yan Tong, Professor
- Telefoonnummer: 86+13958122357
- E-mail: hongyantong@aliyun.com
Studie Contact Back-up
- Naam: Feng Kui Zhang, Professor
- Telefoonnummer: 13821700281 86+
- E-mail: fkzhang@ihcams.ac.cn
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Volwassen complementremmer-naïeve PNH-patiënten (leeftijd>=18 jaar), bevestigd door flowcytometrie-evaluatie
- Moet gevaccineerd zijn tegen meningokokkenvaccin en pneumokokkenvaccin
Exclusiecriteria:
- Significant beenmergfalen
- Meningitisinfectie of onopgeloste meningokokkenziekte
- Andere significante systemische ziekten die invloed kunnen hebben op de beoordeling van werkzaamheid en veiligheid
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: SLN 12140 wordt subcutaan toegediend.
5 deelnemers zullen SLN12140 100mg QW gedurende 4 weken ontvangen, vervolgens 300mg QW gedurende 8 weken, en daarna 200mg QW gedurende 52 weken. 5 deelnemers zullen SLN12140 200mg QW gedurende 4 weken ontvangen, vervolgens 600mg Q4W gedurende 60 weken. |
5 deelnemers zullen SLN12140 100mg QW gedurende 4 weken ontvangen, daarna 300mg QW gedurende 8 weken, en vervolgens 200mg QW gedurende 52 weken.
5 deelnemers zullen SLN12140 200mg QW gedurende 4 weken ontvangen, daarna 600mg Q4W gedurende 60 weken
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tijdens de 12-weken durende behandelingsperiode was het aandeel deelnemers bij wie het lactaatdehydrogenase (LDH) met 60% of meer daalde ten opzichte van de uitgangswaarde of bij wie het LDH onder de bovengrens lag
Tijdsspanne: 12 weken na de basislijn
|
Om de werkzaamheid van SLN12140 bij deelnemers met PNH te beoordelen
|
12 weken na de basislijn
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage verandering van LDH ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: Baseline tot week 64
|
Om de werkzaamheid van SLN12140 bij deelnemers met PNH te beoordelen
|
Baseline tot week 64
|
|
Proportie van deelnemers die hemolysecontrole bereiken (LDH ≤ 1,5×ULN)
Tijdsspanne: Baseline tot en met week 64
|
Om de werkzaamheid van SLN12140 bij deelnemers met PNH te beoordelen
|
Baseline tot en met week 64
|
|
Verandering in hemoglobine (Hb)-waarden ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Baseline tot week 64
|
Om de werkzaamheid van SLN12140 bij deelnemers met PNH te beoordelen
|
Baseline tot week 64
|
|
Het aandeel deelnemers bij wie het hemoglobinegehalte (Hb) met ≥2 g/dL steeg ten opzichte van de uitgangswaarde en die een bloedtransfusie konden vermijden
Tijdsspanne: Baseline tot en met week 64
|
Om de werkzaamheid van SLN12140 bij deelnemers met PNH te beoordelen
|
Baseline tot en met week 64
|
|
Aandeel deelnemers die bloedtransfusie vermeden
Tijdsspanne: Vanaf de basislijn tot en met week 64
|
Om de werkzaamheid van SLN12140 bij deelnemers met PNH te beoordelen
|
Vanaf de basislijn tot en met week 64
|
|
Incidentie(%) van Doorbraakhemolyse (BTH)
Tijdsspanne: Baseline tot week 64
|
Om de werkzaamheid van SLN12140 bij deelnemers met PNH te beoordelen
|
Baseline tot week 64
|
|
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in intravasculaire en extravasculaire hemolyse-indicatoren (inclusief maar niet beperkt tot reticulocyten, bilirubine, rode bloedcelaantal, bloedplaatjesaantal, ferritine, enz.)
Tijdsspanne: baseline tot week 64
|
Om de werkzaamheid van SLN12140 bij deelnemers met PNH te beoordelen
|
baseline tot week 64
|
|
Veranderingen in risicomerkers voor trombusvorming ten opzichte van de basislijn (inclusief maar niet beperkt tot fibrinogeen, protrombinetijd, geactiveerde partiële tromboplastinetijd, thrombine tijd, fibrine D-dimeer, enz.);
Tijdsspanne: Baseline tot en met week 64
|
Om de werkzaamheid van SLN12140 bij deelnemers met PNH te beoordelen
|
Baseline tot en met week 64
|
|
Verandering in functionele beoordeling van de Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)
Tijdsspanne: Baseline tot week 64
|
Om de werkzaamheid van SLN12140 bij deelnemers met PNH te beoordelen.
FACIT is een meting van 40 items die zelfgerapporteerde vermoeidheid en de impact ervan op dagelijkse activiteiten en functie beoordeelt om de impact van SLN12140 op behandelingsgerelateerde uitkomsten te beoordelen.
De minimumwaarde is 0 en de maximumwaarde is 52, waarbij hogere scores een slechtere uitkomst betekenen.
|
Baseline tot week 64
|
|
Aantal(%) deelnemers met bijwerkingen (AEs), behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAEs) en ernstige bijwerkingen (SAEs)
Tijdsspanne: Baseline tot en met week 64
|
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van SLN12140 bij deelnemers met PNH te beoordelen
|
Baseline tot en met week 64
|
|
Farmacokinetische (PK) parameters van SLN12140: Oppervlak onder de plasmakoncentratie-tijdcurve
Tijdsspanne: Baseline tot week 64 (voor dosering en na dosering)
|
Om de farmacokinetiek van SLN12140 bij deelnemers met PNH te karakteriseren
|
Baseline tot week 64 (voor dosering en na dosering)
|
|
Immunogeniciteit bij Paroxismale Nachtelijke Hemoglobinurie
Tijdsspanne: Baseline tot week 64
|
Bepaal de anti-geneesmiddel-antilichaamtiters
|
Baseline tot week 64
|
|
PK: Maximale plasmaconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Baseline tot week 64 (pre-dosis en post-dosis)
|
Om de farmacokinetiek van SLN12140 te karakteriseren bij deelnemers met PNH
|
Baseline tot week 64 (pre-dosis en post-dosis)
|
|
PK: Tijd tot maximale concentratie (Tmax)
Tijdsspanne: Baseline tot week 64 (vóór dosering en na dosering)
|
Om de farmacokinetiek van SLN12140 bij deelnemers met PNH te karakteriseren
|
Baseline tot week 64 (vóór dosering en na dosering)
|
|
Complement Alternatieve Route (AR) Functionele Activiteit
Tijdsspanne: Baseline door week 64 (vóór dosering en na dosering)
|
De functionele activiteit van serum AP werd gemeten met de Wieslab functionele immunoassay-methode.
|
Baseline door week 64 (vóór dosering en na dosering)
|
|
Complement FP
Tijdsspanne: Baseline tot week 64 (vóór dosering en na dosering)
|
Plasma FP werd gemeten met behulp van een enzymgekoppelde immunosorbentassay (ELISA).
|
Baseline tot week 64 (vóór dosering en na dosering)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
10 februari 2026
Primaire voltooiing (Geschat)
31 juli 2026
Studie voltooiing (Geschat)
31 december 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
22 januari 2026
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
27 januari 2026
Eerst geplaatst (Werkelijk)
4 februari 2026
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
4 februari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
27 januari 2026
Laatst geverifieerd
1 januari 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- LIN2102-CN201
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
ONBESLIST
Beschrijving IPD-plan
Het is op dit moment nog niet besloten of we IPD met andere onderzoekers zullen delen, wanneer IPD gedeeld zal worden, met wie IPD gedeeld zal worden, of via welk mechanisme IPD gedeeld zal worden.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .