Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

SLN12140 hos voksne deltagere med paroksysmal nokturnal hemoglobinuri (PNH) i Kina

27. januar 2026 opdateret af: Linno Pharmaceuticals, Inc.

En fase II klinisk undersøgelse, der evaluerer SLN12140 hos voksne deltagere med paroksysmal nokturnal hemoglobinuri, der ikke tidligere har fået komplementhæmmere

Målet med denne kliniske undersøgelse er at undersøge, om lægemidlet SLN12140 virker til behandling af komplementinhibitor-naive patienter med paroksysmal nokturnal hemoglobinuri hos voksne. Det vil også undersøge sikkerheden, farmakokinetiske egenskaber og dosering af lægemidlet SLN12140.

Studiet er opdelt i fire faser: screeningsperiode, kernebehandlingsperiode, udvidet doseringsperiode og opfølgningsperiode, og inkluderer to kohorter (Kohorte 1-2), hvor hver kohorte rekrutterer mindst 5 behandlingsnaive voksne PNH-patienter til komplementinhibitorbehandling.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksne PNH-patienter, der er naive over for komplementhæmmere (alder>=18 år), som er bekræftet ved flowcytometri-evaluering
  • Skal være vaccineret mod meningokok-vaccine og pneumokok-vaccine

Eksklusionskriterier:

  • Signifikant knoglemarvssvigt
  • Meningitisinfektion eller uløst meningokoksygdom
  • Andre signifikante systemiske sygdomme, der kan have indflydelse på effekt- og sikkerhedsvurderingen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SLN 12140 vil blive administreret subkutant.

5 deltagere vil modtage SLN12140 100mg QW i 4 uger, derefter 300mg QW i 8 uger, og derefter 200mg QW i 52 uger.

5 deltagere vil modtage SLN12140 200mg QW i 4 uger, derefter 600mg Q4W i 60 uger.
Medicin: SLN12140
5 deltagere vil modtage SLN12140 100mg QW i 4 uger, derefter 300mg QW i 8 uger, og derefter 200mg QW i 52 uger. 5 deltagere vil modtage SLN12140 200mg QW i 4 uger, derefter 600mg Q4W i 60 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
I løbet af den 12-ugers behandlingsperiode, andelen af deltagere, hvis Lactatdehydrogenase (LDH) faldt med 60% eller mere fra baseline, eller hvis LDH var under den øvre grænse
Tidsramme: 12 uger efter baseline
For at vurdere effektiviteten af SLN12140 hos deltagere med PNH
12 uger efter baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i LDH fra baseline
Tidsramme: Baseline gennem uge 64
At vurdere effektiviteten af SLN12140 hos deltagere med PNH
Baseline gennem uge 64
Andel af deltagere, der opnår hæmolysekontrol (LDH ≤ 1,5×ULN)
Tidsramme: Baseline gennem uge 64
At vurdere effektiviteten af SLN12140 hos deltagere med PNH
Baseline gennem uge 64
Ændring i hæmoglobin (Hb)-niveauer fra udgangspunktet
Tidsramme: Baseline gennem uge 64
At vurdere effektiviteten af SLN12140 hos deltagere med PNH
Baseline gennem uge 64
Andelen af deltagere, hvis hæmoglobin (Hb) steg med ≥2 g/dL fra baseline og som undgik blodtransfusion
Tidsramme: Baseline gennem uge 64
For at vurdere effektiviteten af SLN12140 hos deltagere med PNH
Baseline gennem uge 64
Andelen af deltagere, der undgik blodtransfusion
Tidsramme: Baseline gennem uge 64
For at vurdere effektiviteten af SLN12140 hos deltagere med PNH
Baseline gennem uge 64
Forekomst(%) af gennembrudshemolyse (BTH)
Tidsramme: Baseline gennem uge 64
For at vurdere effektiviteten af SLN12140 hos deltagere med PNH
Baseline gennem uge 64
Ændringer fra baseline i intravaskulære og ekstravaskulære hæmolyseindikatorer (herunder, men ikke begrænset til, retikulocytter, bilirubin, røde blodlegemer, trombocytter, ferritin osv.)
Tidsramme: baseline gennem uge 64
At vurdere effektiviteten af SLN12140 hos deltagere med PNH
baseline gennem uge 64
Ændringer i risikomarkører for trombedannelse fra baseline (herunder, men ikke begrænset til, fibrinogen, protrombintid, aktiveret partiel tromboplastintid, trombin tid, fibrin D-dimer, etc.);
Tidsramme: Baseline gennem uge 64
For at vurdere effektiviteten af SLN12140 hos deltagere med PNH
Baseline gennem uge 64
Ændring i funktionel vurdering af Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)
Tidsramme: Baseline gennem uge 64
At vurdere effektiviteten af SLN12140 hos deltagere med PNH. FACIT er et 40-punkts mål, der vurderer selvrapporteret træthed og dens indvirkning på daglige aktiviteter og funktion for at vurdere indvirkningen af SLN12140 på behandlingsrelaterede resultater. Minimumsværdien er 0 og maksimumsværdien er 52, og højere score betyder et dårligere resultat.
Baseline gennem uge 64
Antal(%) af deltagere med bivirkninger (AEs), behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Baseline gennem uge 64
At vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af SLN12140 hos deltagere med PNH
Baseline gennem uge 64
Farmakokinetiske (PK) parametre for SLN12140: Areal Under Plasmatid-koncentrationskurven
Tidsramme: Baseline gennem uge 64 (før dosering og efter dosering)
At karakterisere farmakokinetikken af SLN12140 hos deltagere med PNH
Baseline gennem uge 64 (før dosering og efter dosering)
Immunogenicitet ved Paroxystisk Nokturnal Hemoglobinuri
Tidsramme: Baseline gennem uge 64
Bestem anti-lægemiddel antistof titer
Baseline gennem uge 64
PK: Maksimal Plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Baseline gennem uge 64 (før dosering og efter dosering)
At karakterisere farmakokinetikken for SLN12140 hos deltagere med PNH
Baseline gennem uge 64 (før dosering og efter dosering)
PK: Tid til maksimal koncentration (Tmax)
Tidsramme: Baseline gennem uge 64 (før dosering og efter dosering)
At karakterisere farmakokinetikken for SLN12140 hos deltagere med PNH
Baseline gennem uge 64 (før dosering og efter dosering)
Funktionel aktivitet i den alternative komplementvej (AP)
Tidsramme: Baseline gennem uge 64 (før dosering og efter dosering)
Serum AP-funktionel aktivitet blev målt ved Wieslab funktionel immunoassay-metoden.
Baseline gennem uge 64 (før dosering og efter dosering)
Komplement FP
Tidsramme: Baseline gennem uge 64 (prædosis og postdosis)
Plasma FP blev målt ved enzym-bundet immunadsorberende test (ELISA).
Baseline gennem uge 64 (prædosis og postdosis)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Linno Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

10. februar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. juli 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

4. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LIN2102-CN201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

IPD-planbeskrivelse

Det er endnu ikke besluttet på nuværende tidspunkt, om vi vil dele IPD med andre forskere, eller hvornår IPD vil blive delt, eller med hvem IPD vil blive delt, eller ved hvilken mekanisme IPD vil blive delt.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

Kliniske forsøg med SLN12140

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Portugal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner