SLN12140:a aikuisilla osallistujilla, joilla on paroksysmaalinen yöhämoglobinuria (PNH) Kiinassa
tiistai 27. tammikuuta 2026 päivittänyt: Linno Pharmaceuticals, Inc.
Toisen vaiheen kliininen tutkimus, jossa arvioidaan SLN12140:ää komplementti-inhibiittorinaiiviin aikuisiin potilaisiin, joilla on paroksysmaalinen yöhämoglobinuria
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on selvittää, toimiko lääke SLN12140 paroksysmaaliseen yöhaimoglobinuriaan sairastuvien komplementti-inhibiittorinaiivien aikuispotilaiden hoidossa. Tutkimuksessa selvitetään myös lääkkeen SLN12140 turvallisuutta, farmakokineettisia ominaisuuksia ja annostelua.
Tutkimus jaetaan neljään vaiheeseen: seulontajakso, perushoitovaihe, jatkoannosteluvaihe ja seurantajakso. Tutkimukseen kuuluu kaksi kohorttia (kohortit 1-2), joihin kumpaakin rekrytoidaan vähintään 5 komplementti-inhibiittorihoidossa naivia aikuista PNH-potilasta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
10
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Hong Yan Tong, Professor
- Puhelinnumero: 86+13958122357
- Sähköposti: hongyantong@aliyun.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Feng Kui Zhang, Professor
- Puhelinnumero: 13821700281 86+
- Sähköposti: fkzhang@ihcams.ac.cn
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
- Aikuiset komplementti-inhibiittorin käyttämättömät PNH-potilaat (ikä>=18), mikä vahvistetaan virtaussytometria-arvioinnilla
- On oltava rokotettu meningokokkirokotetta ja pneumokokkirokotetta vastaan
Poissulkemiskriteerit:
- Merkittävä luuytimen vajaatoiminta
- Meningokokkitartunta tai ratkaisematon meningokokkisairaus
- Muut merkittävät systeemiset sairaudet, jotka voivat vaikuttaa tehokkuus- ja turvallisuusarviointiin
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: SLN 12140 annostellaan ihonalaisesti.
5 osallistujaa saa SLN12140 100 mg kerran viikossa 4 viikon ajan, sitten 300 mg kerran viikossa 8 viikon ajan ja sitten 200 mg kerran viikossa 52 viikon ajan. 5 osallistujaa saa SLN12140 200 mg kerran viikossa 4 viikon ajan ja sitten 600 mg kerran 4 viikossa 60 viikon ajan. |
5 osallistujaa saa SLN12140 100 mg QW 4 viikon ajan, sitten 300 mg QW 8 viikon ajan ja sitten 200 mg QW 52 viikon ajan.
5 osallistujaa saa SLN12140 200 mg QW 4 viikon ajan, sitten 600 mg Q4W 60 viikon ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
12 viikon hoidon aikana osallistujien osuus, joiden laktaattidehydrogenaasi (LDH) väheni 60 % tai enemmän lähtöarvosta tai joiden LDH oli alle ylärajan
Aikaikkuna: 12 viikon jälkeen perusarvosta
|
Arvioida SLN12140:n tehoa PNH-potilailla
|
12 viikon jälkeen perusarvosta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
LDH:n prosentuaalinen muutos lähtöarvosta
Aikaikkuna: Alkuperäinen viikko 64 asti
|
Arvioida SLN12140:n tehoa osallistujilla, joilla on PNH
|
Alkuperäinen viikko 64 asti
|
|
Osallistujien osuus, jotka saavuttivat hemolyysin hallinnan (LDH ≤ 1,5×ULN)
Aikaikkuna: Perustaso viikolle 64 asti
|
SLN12140:n tehon arvioimiseksi PNH-potilailla
|
Perustaso viikolle 64 asti
|
|
Hemoglobiini (Hb) -tason muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Alkutilanteesta viikkoon 64
|
Arvioida SLN12140:n tehoa PNH-potilailla
|
Alkutilanteesta viikkoon 64
|
|
Osallistujien osuus, joiden hemoglobiini (Hb) nousi ≥2 g/dL alkuarvosta ja jotka välttivät verensiirron
Aikaikkuna: Perustaso viikosta 64
|
SLN12140:n tehon arvioimiseksi PNH-potilailla
|
Perustaso viikosta 64
|
|
Osallistujien osuus, jotka välttivät verensiirron
Aikaikkuna: Perustaso 64. viikkoon asti
|
SLN12140:n tehon arvioimiseksi osallistujilla, joilla on PNH
|
Perustaso 64. viikkoon asti
|
|
Läpimurtolyysin (BTH) ilmaantuvuus(%)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 64
|
Arvioida SLN12140:n tehoa PNH-potilaissa
|
Perustaso viikkoon 64
|
|
Perusarvosta tapahtuneet muutokset intravaskulaarisissa ja ekstravaskulaarisissa hemolyysin indikaattoreissa (mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, retikulosyytit, bilirubiini, punasolujen lukumäärä, verihiutaleiden lukumäärä, ferritiini jne.)
Aikaikkuna: alkutilanteesta viikolle 64
|
Arvioida SLN12140:n tehoa PNH-potilailla
|
alkutilanteesta viikolle 64
|
|
Muutokset perustasosta verihyytymän muodostumisen riskimerkkejä (sisältäen, mutta ei rajoittuen, fibrinogeeni, protrombiiniaika, aktivoitu osittainen tromboplastiiniaika, trombiiiniaika, fibriini D-dimeeri, jne.);
Aikaikkuna: Perusarvot viikkoon 64 asti
|
Arvioida SLN12140:n tehoa PNH-potilailla
|
Perusarvot viikkoon 64 asti
|
|
Toiminnallisen arvioinnin muutos kroonisten sairauksien terapian toiminnallisessa arvioinnissa (FACIT)
Aikaikkuna: Alkuarvosta 64. viikkoon
|
Arvioida SLN12140:n tehoa PNH-potilaissa.
FACIT on 40 kysymyksen mittari, joka arvioi itse raportoitua väsymystä ja sen vaikutusta päivittäisiin toimintoihin ja toimintakykyyn, jotta voidaan arvioida SLN12140:n vaikutusta hoitoon liittyviin tuloksiin.
Pienin arvo on 0 ja suurin arvo on 52, ja korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa tulosta.
|
Alkuarvosta 64. viikkoon
|
|
Osallistujien määrä (%) haittatapahtumista (AEs), hoitoon liittyvistä haittatapahtumista (TEAEs) ja vakavista haittatapahtumista (SAEs)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 64
|
SLN12140:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi osallistujilla, joilla on PNH
|
Perustaso viikkoon 64
|
|
SLN12140:n farmakokinetiikka (PK) -parametrit: Plasman pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala
Aikaikkuna: Perusarvot viikolle 64 asti (annoksen antamisen ennen ja jälkeen)
|
SLN12140:n farmakokinetiikan karakterisointi PNH-potilailla
|
Perusarvot viikolle 64 asti (annoksen antamisen ennen ja jälkeen)
|
|
Immunogeenisuus paroksysmaalisessa nokturnalissa hemoglobinuriassa
Aikaikkuna: Alkutasosta viikkoon 64
|
Määritä lääkeaineen vasta-aineiden titrit
|
Alkutasosta viikkoon 64
|
|
PK: Maksimipitoisuus plasmassa (Cmax)
Aikaikkuna: Peruslinjasta 64 viikkoon asti (annostusta edeltävä ja annostusta seuraava)
|
SLN12140:n farmakokinetiikan karakterisointi PNH-potilailla
|
Peruslinjasta 64 viikkoon asti (annostusta edeltävä ja annostusta seuraava)
|
|
PK: Maksimipitoisuuden saavuttamiseen kuluva aika (Tmax)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 64 asti (annostusta edeltävä ja annostusta seuraava)
|
Luonnehtia SLN12140:n farmakokinetiikkaa PNH-potilailla
|
Perustaso viikkoon 64 asti (annostusta edeltävä ja annostusta seuraava)
|
|
Komplementin vaihtoehtoreitin (AP) toiminnallinen aktiivisuus
Aikaikkuna: Alkutilanne 64. viikkoon asti (annostusta edeltävä ja annostuksen jälkeinen)
|
Seerumin AP-toiminnallinen aktiivisuus mitattiin Wieslab-toiminnallisella immunoassay-menetelmällä.
|
Alkutilanne 64. viikkoon asti (annostusta edeltävä ja annostuksen jälkeinen)
|
|
Komplementti FP
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 64 asti (annoksen ennen ja jälkeen)
|
Plasma FP mitattiin entsyymi-immunosorbenttitestillä (ELISA).
|
Perustaso viikkoon 64 asti (annoksen ennen ja jälkeen)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Tiistai 10. helmikuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 31. heinäkuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 31. joulukuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 22. tammikuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 27. tammikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 4. helmikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 4. helmikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 27. tammikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. tammikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- LIN2102-CN201
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
IPD-suunnitelman kuvaus
Ei ole vielä tässä vaiheessa päätetty, jaetaanko IPD:tä muiden tutkijoiden kanssa, milloin IPD:tä jaetaan, kenelle IPD:tä jaetaan tai millä mekanismilla IPD:tä jaetaan.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .