SLN12140在中国成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者中的研究
2026年1月27日 更新者：Linno Pharmaceuticals, Inc.
一项评估SLN12140在未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人受试者中的II期临床研究
本临床试验的目的是了解药物SLN12140是否可用于治疗成人补体抑制剂初治的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者。 该试验还将了解药物SLN12140的安全性、药代动力学特征和剂量。
研究分为四个阶段：筛选期、核心治疗期、延长给药期和随访期，并包括两个队列（队列1-2），每个队列至少招募5名补体抑制剂治疗初治的成人PNH患者。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
10
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Hong Yan Tong, Professor
- 电话号码：86+13958122357
- 邮箱：hongyantong@aliyun.com
研究联系人备份
- 姓名：Feng Kui Zhang, Professor
- 电话号码：13821700281 86+
- 邮箱：fkzhang@ihcams.ac.cn
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 成人补体抑制剂初治PNH患者（年龄≥18岁），经流式细胞术评估确认
- 必须接种脑膜炎球菌疫苗和肺炎球菌疫苗
排除标准：
- 严重骨髓衰竭
- 脑膜炎感染或未治愈的脑膜炎球菌疾病
- 其他可能影响疗效和安全性评估的重要全身性疾病
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：SLN 12140 将通过皮下注射给药。
5名参与者将接受SLN12140 100mg QW治疗4周，随后300mg QW治疗8周，然后200mg QW治疗52周。 5名参与者将接受SLN12140 200mg QW治疗4周，随后600mg Q4W治疗60周。 |
5 名参与者将接受 SLN12140 100mg 每周一次治疗 4 周，然后 300mg 每周一次治疗 8 周，然后 200mg 每周一次治疗 52 周。
5 名参与者将接受 SLN12140 200mg 每周一次治疗 4 周，然后 600mg 每 4 周一次治疗 60 周 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在12周的治疗期间，乳酸脱氢酶（LDH）较基线降低60%或以上或低于上限的参与者比例
大体时间：基线后12周
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评估SLN12140在PNH参与者中的疗效
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基线后12周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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LDH相对于基线的百分比变化
大体时间：基线至第64周
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评估SLN12140在PNH参与者中的疗效
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基线至第64周
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实现溶血控制（LDH ≤ 1.5×正常值上限）的参与者比例
大体时间：基线至第64周
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评估 SLN12140 在 PNH 参与者中的疗效
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基线至第64周
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血红蛋白（Hb）水平相对于基线的变化
大体时间：基线至第64周
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评估 SLN12140 在 PNH 患者中的疗效
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基线至第64周
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血红蛋白（Hb）较基线增加≥2 g/dL且避免输血的参与者比例
大体时间：从基线至第64周
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评估 SLN12140 在 PNH 患者中的疗效
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从基线至第64周
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避免输血的参与者比例
大体时间：基线至第64周
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评估SLN12140在PNH参与者中的疗效
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基线至第64周
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突破性溶血（BTH）发生率（%）
大体时间：基线至第64周
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评估SLN12140在PNH参与者中的疗效
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基线至第64周
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与基线相比的血管内和血管外溶血指标变化（包括但不限于网织红细胞、胆红素、红细胞计数、血小板计数、铁蛋白等）
大体时间：从基线至第64周
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评估SLN12140在PNH患者中的疗效
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从基线至第64周
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与基线相比的血栓形成风险标志物变化（包括但不限于纤维蛋白原、凝血酶原时间、活化部分凝血活酶时间、凝血酶时间、纤维蛋白D-二聚体等）；
大体时间：基线至第64周
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评估SLN12140在PNH参与者中的疗效
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基线至第64周
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慢性病治疗功能评估（FACIT）的功能评估变化
大体时间：基线至第64周
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评估SLN12140在PNH患者中的疗效。
FACIT是一个包含40个项目的测量工具，用于评估自我报告的疲劳及其对日常活动和功能的影响，以评估SLN12140对治疗相关结果的影响。
最小值为0，最大值为52，分数越高表示结果越差。
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基线至第64周
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出现不良事件(AE)、治疗期间出现的不良事件(TEAE)和严重不良事件(SAE)的参与者数量(%)
大体时间：基线至第64周
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评估SLN12140在PNH参与者中的安全性和耐受性
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基线至第64周
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SLN12140的药代动力学（PK）参数：血浆浓度-时间曲线下面积
大体时间：基线至第64周（给药前和给药后）
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表征SLN12140在PNH患者中的药代动力学特征
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基线至第64周（给药前和给药后）
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阵发性睡眠性血红蛋白尿症的免疫原性
大体时间：基线至第64周
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测定抗药物抗体滴度
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基线至第64周
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PK：最大血浆浓度（Cmax）
大体时间：基线至第64周（给药前和给药后）
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表征SLN12140在PNH参与者中的药代动力学
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基线至第64周（给药前和给药后）
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PK：达峰时间（Tmax）
大体时间：基线至第64周（给药前和给药后）
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表征 SLN12140 在 PNH 参与者中的药代动力学特征
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基线至第64周（给药前和给药后）
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补体旁路途径 (AP) 功能性活性
大体时间：基线至第64周（给药前和给药后）
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采用Wieslab功能性免疫测定方法测定血清AP功能性活性。
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基线至第64周（给药前和给药后）
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补体 FP
大体时间：基线至第64周（给药前和给药后）
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血浆FP通过酶联免疫吸附测定（ELISA）进行测量。
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基线至第64周（给药前和给药后）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2026年2月10日
初级完成 (估计的)
2026年7月31日
研究完成 (估计的)
2027年12月31日
研究注册日期
首次提交
2026年1月22日
首先提交符合 QC 标准的
2026年1月27日
首次发布 (实际的)
2026年2月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年1月27日
最后验证
2026年1月1日
更多信息
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