CTx001治療が地理的萎縮（GA）患者に対して安全かつ有効であるかを検証する最適化GA介入試験（Opti-GAIN） (Opti-GAIN)
地理的萎縮（GA）を伴う加齢黄斑変性（AMD）患者における単回硝子体下注射によるCTx001投与の安全性、忍容性、および予備的有効性を評価するための第1相／第2相多施設共同試験
これは、AMDに続発する地理的萎縮（GA）に対して、単回の網膜下注射により投与されるCTx001の安全性、忍容性、有効性を評価する臨床試験です。
安全性と有効性は、2年間にわたり定期的に測定され、その後、最長5年間にわたり、長期的な安全性が毎年評価されます。
調査の概要
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Muhammad Ali Memon
- メール：clinicaltrials@complementtx.com
研究場所
-
-
Indiana
-
Carmel、Indiana、アメリカ、46290
- 募集
- Midwest Eye Institute
-
-
Nevada
-
Reno、Nevada、アメリカ、89502
- 募集
- Sierra Eye Associates
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75231
- 募集
- Retina Foundation of the Southwest
-
-
Wisconsin
-
La Crosse、Wisconsin、アメリカ、54601
- 募集
- Gundersen Health System
-
-
-
-
London
-
London、London、イギリス、W1G 7LB
- 募集
- The Retina Clinic London
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準：
プロトコルで定義された年齢適格基準を満たすこと
読影センターにより確認された、AMDに続発する両眼性の地図状萎縮を有すること
自発蛍光眼底撮影により評価された、ベースライン病変サイズの要件を満たすこと
ETDRSチャートにより測定された、矯正視力および低照度視力基準を満たすこと
マイクロペリメトリーにより測定された、網膜感度基準を満たすこと
移動視を確保するために十分な対側眼の視機能を有すること
縦断的評価に利用可能な十分な過去のSD-OCT画像を有すること
該当する場合、生殖状態および避妊要件を満たすこと
インフォームドコンセントを提供し、研究手順に従うことが可能かつ同意すること
除外基準：
AMDに起因しない黄斑萎縮または網膜疾患
現在または過去の脈絡膜新生血管（滲出型AMD）の証拠
評価を混乱させる可能性のある既往の眼内、黄斑、または網膜手術またはレーザー治療
研究眼における既往のAMD治療または硝子体内療法（許可されたサプリメントを除く）
補体阻害療法への既往の曝露
安全性または網膜画像に干渉する眼の状態、感染症、炎症、または媒体混濁
制御不良の緑内障、糖尿病網膜症、または臨床的に有意な屈折異常
無水晶体または後嚢の障害（プロトコルで許可されている場合を除く）
リスクを増大させる、または遵守を制限する可能性のある全身性医学的または精神医学的状態
最近の他の介入的臨床研究への参加または試験的療法への曝露
研究者の判断において、許容できないリスクをもたらす、または安全な参加を妨げるあらゆる状態
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：コホート1
低用量
|
CTx001の網膜下投与
|
|
実験的：コホート2
中用量
|
CTx001の網膜下投与
|
|
実験的：コホート3
高用量
|
CTx001の網膜下投与
|
|
実験的：コホート4
コホート1-3から選択された用量の拡張
|
CTx001の網膜下投与
|
|
実験的：コホート5
コホート1-3から選択された第2回投与の拡張
|
CTx001の網膜下投与
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
CTx001を3つの用量レベルで単回投与した際の安全性と忍容性をモニタリングする
時間枠：投与量から第52週まで
|
第52週（1年目）までの眼および非眼の有害事象（AE）ならびに重篤な有害事象（SAE）の発現率と重症度
|
投与量から第52週まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
CTx001を3つの用量レベルで単回投与した場合の長期安全性と忍容性をモニタリングするため
時間枠：投与開始から260週（5年）まで
|
|
投与開始から260週（5年）まで
|
|
地理的萎縮（GA）の構造的および機能的パラメータの変化を通じてCTx001治療の予備的な有効性を評価する
時間枠：投与量から1年目まで
|
ベースラインからの変化、スペクトラルドメイン光干渉断層計（SD-OCT）により測定された全楕円体ゾーン（EZ）減衰率、第52週（1年目）時点
|
投与量から1年目まで
|
|
地理的萎縮（GA）の構造的および機能的パラメータの変化を通じて、CTx001治療の予備的な有効性を評価するため
時間枠：投与量から2年目まで
|
第104週（2年目）におけるFundus Auto Fluorescence（FAF）により測定された地理的萎縮病変領域拡大率のベースラインからの変化
|
投与量から2年目まで
|
|
CTx001治療の予備的有効性を、地理的萎縮（GA）の構造的および機能的パラメータの変化を通じて評価する
時間枠：用量から1年目まで
|
第52週（1年目）におけるEarly Treatment Diabetic Retinopathy Study（EDTRS）チャートおよび中性濃度フィルターを用いて測定した低照度視力（LLVA）のベースラインからの変化
|
用量から1年目まで
|
|
地理的萎縮（GA）の構造的および機能的パラメータの変化を通じて、CTx001治療の予備的な有効性を評価する
時間枠：投与量から2年目まで
|
ベースラインからの変化：第104週（2年目）における早期治療糖尿病網膜症研究（EDTRS）チャートで測定された最良矯正視力（BCVA）
|
投与量から2年目まで
|
|
CTx001治療の予備的有効性を、地理的萎縮（GA）の構造的および機能的パラメータの変化を通じて評価する
時間枠：投与量から1年目まで
|
ベースラインからの感度変化率（マイクロペリメトリーにより測定、第52週（1年目））
|
投与量から1年目まで
|
|
アデノ随伴ウイルスセロタイプ2（AAV2）ベクターおよびミニCR1トランスジーン産物に対する免疫原性を評価するため
時間枠：投与開始から260週目（5年目）まで
|
AAV2ベクターおよびミニCR1トランスジーンに対する全身性抗体レベルの測定（第260週（5年目）まで）
|
投与開始から260週目（5年目）まで
|
協力者と研究者
スポンサー
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CTx001-01
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。