Egy optimalizált GA intervenciós vizsgálat (Opti-GAIN) annak tesztelésére, hogy a CTx001-es kezelés biztonságos-e és hatásos-e a geográfiás atrófiás (GA) betegeknél (Opti-GAIN)
Egy első emberi fázis 1/2-es multi-centrikus tanulmány a CTx001 biztonságosságának, tolerálhatóságának és előzetes hatékonyságának értékelésére, amelyet egyetlen szubretinális injekcióval alkalmaznak geográfias atrófiás (GA) betegekben, amely az életkorral összefüggő maculadegeneráció (AMD) következménye
Ez egy klinikai tanulmány a CTx001 biztonságának, jól tűrésének és hatékonyságának értékelésére, amelyet egyetlen szubretinális injekcióval adnak be, a GA (AMD szekunder) esetében.
A biztonságot és hatékonyságot rendszeres időközönként mérik 2 éven keresztül, majd a hosszú távú biztonságot évente értékelik akár 5 évig.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Muhammad Ali Memon
- E-mail: clinicaltrials@complementtx.com
Tanulmányi helyek
-
-
London
-
London, London, Egyesült Királyság, W1G 7LB
- Toborzás
- The Retina Clinic London
-
-
-
-
Indiana
-
Carmel, Indiana, Egyesült Államok, 46290
- Toborzás
- Midwest Eye Institute
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Egyesült Államok, 89502
- Toborzás
- Sierra Eye Associates
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
- Toborzás
- Retina Foundation of the Southwest
-
-
Wisconsin
-
La Crosse, Wisconsin, Egyesült Államok, 54601
- Toborzás
- Gundersen Health System
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevezetési kritériumok:
Megfelel a protokollban meghatározott életkori megfelelőségnek
Kétoldali geográfiás atrófiával rendelkezik AMD miatt, amelyet az Olvasó Központ igazolt
Megfelel az alapvonali lézióméret követelményeinek, amint azt az automatikus fluoreszcens képelemzés alapján értékelték
Megfelel a legjobb korrigált látóélesség és alacsony fényerősségű látóélesség kritériumainak, amint azt ETDRS táblák mérése alapján meghatározták
Megfelel a retinális érzékenység kritériumainak, amint azt mikroperimetria mérése alapján meghatározták
Rendelkezik kellően jó látásfunkcióval a másik szemében a navigációs látás biztosításához
Rendelkezik megfelelő történeti SD-OCT képekkel a hosszanti értékeléshez
Megfelel a reprodukciós állapot és fogamzásgátlás követelményeinek, ahol alkalmazható
Képes és hajlandó tájékozott beleegyezés nyújtására és a vizsgálati eljárások betartására
Kizárási kritériumok:
Makuláris atrófia vagy retinális betegség, amely nem AMD-hez köthető
Jelenlegi vagy korábbi chorioidealis neovascularizáció (nedves AMD) bizonyítéka
Korábbi intraokuláris, makuláris vagy retinális sebészeti beavatkozás vagy lézerkezelés, amely zavarhatja az értékeléseket
Korábbi AMD-célzott vagy intravitreális terápia a vizsgálati szemében, kivéve a megengedett kiegészítőket
Korábbi expozíció komplement gátló terápiákhoz
Szemészeti állapotok, fertőzések, gyulladások vagy médiumopacitások, amelyek zavarják a biztonságot vagy a retinális képeket
Kontrollálatlan glaukóma, diabéteszes retinopathia vagy klinikailag jelentős refrakciós hiba
Aphakia vagy sérült hátsó kapszula, kivéve a protokoll által megengedett eseteket
Rendszeres orvosi vagy pszichiátriai állapotok, amelyek növelhetik a kockázatot vagy korlátozhatják a megfelelőséget
Nemrégi részvétel egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban vagy expozíció kísérleti terápiákhoz
Bármely állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint elfogadhatatlan kockázatot jelent vagy kizárja a biztonságos részvételt
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Kohorsz 1
Alacsony dózis
|
CTx001 szubretinális beadása
|
|
Kísérleti: Kohorsz 2
Közepes Adag
|
CTx001 szubretinális beadása
|
|
Kísérleti: Kohorsz 3
Magas adag
|
CTx001 szubretinális beadása
|
|
Kísérleti: Kohorsz 4
Az 1-3 kohorszokból kiválasztott dózis bővítése
|
CTx001 szubretinális beadása
|
|
Kísérleti: Kohorsz 5
A második adag kibővítése, amelyet az 1-3. kohorsz közül választanak ki
|
CTx001 szubretinális beadása
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A CTx001 egyszeri beadásának biztonságosságának és tolerálhatóságának monitorozása 3 dózisszinten
Időkeret: Az adagolástól a 52. hétig
|
A szemészeti és nem szemészeti mellékhatások (AE-k) és súlyos mellékhatások (SAE-k) előfordulási gyakorisága és súlyossága a 52. hétig (1. év)
|
Az adagolástól a 52. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A CTx001 egyszeri alkalmazásának hosszú távú biztonságosságának és jól tolerálhatóságának monitorozása 3 dózisszinten
Időkeret: A dózistól a 260. hétig (5. év)
|
|
A dózistól a 260. hétig (5. év)
|
|
A CTx001 kezelés előzetes hatékonyságának értékelése a geográfiás atrófia (GA) strukturális és funkcionális paramétereinek változásain keresztül
Időkeret: Az adagolástól az 1. évig
|
Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változás a teljes ellipszoid zóna (EZ) csillapítási sebességében, amelyet spektrális tartományú optikai koherencia tomográfiával (SD-OCT) mértünk az 52. héten (1. évben)
|
Az adagolástól az 1. évig
|
|
A CTx001 kezelés előzetes hatékonyságának értékelése a geográfias atrófia (GA) szerkezeti és funkcionális paramétereinek változásain keresztül
Időkeret: Az adagolástól a 2. évig
|
A bázisvonalhoz képest bekövetkezett változás a geográfias atrófiás terület növekedési sebességében, Fundus Auto Fluorescence (FAF) módszerrel mérve a 104. héten (2. évben)
|
Az adagolástól a 2. évig
|
|
A CTx001 kezelés előzetes hatékonyságának értékelése a geográfiás atrófia (GA) szerkezeti és funkcionális paramétereinek változásán keresztül
Időkeret: Az adagolástól az 1. évig
|
Az alaplinithoz képest bekövetkezett változás az alacsony megvilágítású látóélességben (LLVA), amelyet az Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (EDTRS) tábla és semleges sűrűségű szűrővel mértek a 52. héten (1. évben)
|
Az adagolástól az 1. évig
|
|
A CTx001 kezelés előzetes hatékonyságának értékelése a geográfiai atrophia (GA) strukturális és funkcionális paramétereinek változásai alapján
Időkeret: Az adagolástól a 2. évig
|
A kiindulási értékhez viszonyított változás a legjobb korrigált látóélességben (BCVA), amelyet a korai kezelésű diabéteszes retinopathia tanulmány (EDTRS) táblázat segítségével mértünk a 104. héten (2. évben)
|
Az adagolástól a 2. évig
|
|
A CTx001 kezelés előzetes hatékonyságának értékelése a geográfias atrófia (GA) szerkezeti és funkcionális paramétereinek változásain keresztül
Időkeret: Az adagolástól az 1. évig
|
A 52. héten (1. évben) mikroperimetriával mért érzékenység alapértékhez viszonyított változási üteme
|
Az adagolástól az 1. évig
|
|
Az adenovírus szerotípus 2 (AAV2)-vektor és a mini-CR1 transzgén termék immunogenitásának értékelése
Időkeret: Az adagolástól a 260. hétig (5. év)
|
Az AAV2-vektor és a mini-CR1 transzgén szisztémás antitest-szintjének mérése a 260. hétig (5. évig)
|
Az adagolástól a 260. hétig (5. év)
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CTx001-01
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .