En optimerad GA-interventionsstudie (Opti-GAIN) för att testa om behandling med CTx001 är säker och fungerar för personer med geografisk atrofi (GA) (Opti-GAIN)
En första-in-människa Fas 1 / 2 multicenterstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och preliminär effekt av CTx001 administrerat via en enda subretinal injektion hos patienter med geografisk atrofi (GA) sekundär till åldersrelaterad makuladegeneration (AMD)
Detta är en klinisk studie för att utvärdera säkerheten, toleransen och effekten av CTx001, som administreras via en enda subretinal injektion, för GA (sekundärt till AMD).
Säkerhet och effekt kommer att mätas med regelbundna intervall i 2 år, varefter långtidsäkerheten kommer att bedömas årligen i upp till 5 år.
Studieöversikt
Status
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Muhammad Ali Memon
- E-post: clinicaltrials@complementtx.com
Studieorter
-
-
Indiana
-
Carmel, Indiana, Förenta staterna, 46290
- Rekrytering
- Midwest Eye Institute
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Förenta staterna, 89502
- Rekrytering
- Sierra Eye Associates
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
- Rekrytering
- Retina Foundation of the Southwest
-
-
Wisconsin
-
La Crosse, Wisconsin, Förenta staterna, 54601
- Rekrytering
- Gundersen Health System
-
-
-
-
London
-
London, London, Storbritannien, W1G 7LB
- Rekrytering
- The Retina Clinic London
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Uppfyller protokoll-definierad åldersbehörighet
Har bilateral geografisk atrofi sekundärt till AMD, bekräftat av Läscentret
Uppfyller baslinje lesionsstorlekskrav, bedömt med fundus autofluorescensbildtagning
Uppfyller bästkorrigerad synskärpa och lågljus synskärpekriterier, mätt med ETDRS-tavlor
Uppfyller retinala känslighetskriterier, mätt med mikroperimetri
Har tillräcklig synfunktion i det andra ögat för att säkerställa navigationssyn
Har tillgänglig adekvat historisk SD-OCT-bildtagning för longitudinell bedömning
Uppfyller reproduktionsstatus- och preventivmedelskrav, där tillämpligt
Vara kapabel och villig att ge informerat samtycke samt följa studieprocedurer
Exklusionskriterier:
Makulär atrofi eller retinal sjukdom som inte kan tillskrivas AMD
Tecken på nuvarande eller tidigare koroidal neovaskularisering (våt AMD)
Tidigare intraokulär, makulär eller retinal kirurgi eller laserbehandling som kan förvränga bedömningar
Tidigare AMD-riktad eller intravitreal terapi i studieögat, förutom tillåtna kosttillskott
Tidigare exponering för komplementhämmande terapier
Okulära tillstånd, infektioner, inflammation eller mediagrumlighet som stör säkerhet eller retinal bildtagning
Okontrollerad glaukom, diabetisk retinopati eller kliniskt signifikant refraktionsfel
Afaqi eller komprometterad bakre kapsel, förutom som tillåtet enligt protokoll
Systemiska medicinska eller psykiatriska tillstånd som kan öka risk eller begränsa följsamhet
Nyligt deltagande i en annan interventionsstudie eller exponering för undersökningsbehandlingar
Allt tillstånd som, enligt undersökningsledarens bedömning, innebär oacceptabel risk eller utesluter säkert deltagande
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Kohort 1
Låg dos
|
Subretinal administration av CTx001
|
|
Experimentell: Kohort 2
Medeldos
|
Subretinal administration av CTx001
|
|
Experimentell: Kohort 3
Hög dos
|
Subretinal administration av CTx001
|
|
Experimentell: Kohort 4
Utvidgning av en dos vald från Kohort 1-3
|
Subretinal administration av CTx001
|
|
Experimentell: Kohort 5
Expansion av en andra dos vald från Kohort 1-3
|
Subretinal administration av CTx001
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
För att övervaka säkerheten och tolerabiliteten av en enda administration av CTx001 vid 3 dosnivåer
Tidsram: Från dosering till vecka 52
|
Förekomst och allvarlighetsgrad av okulära och icke-okulära biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE) upp till vecka 52 (år 1)
|
Från dosering till vecka 52
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
För att övervaka den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av en enkel administration av CTx001 på 3 dosnivåer
Tidsram: Från dosering upp till vecka 260 (år 5)
|
|
Från dosering upp till vecka 260 (år 5)
|
|
För att utvärdera den preliminära effekten av behandling med CTx001 genom förändringar i de strukturella och funktionella parametrarna för geografisk atrofi (GA)
Tidsram: Från dosering till år 1
|
Förändring från baslinjen i hastigheten av total ellipsoidzon (EZ)-attenuering som mäts med spektral domän-optisk koherenstomografi (SD-OCT) vid vecka 52 (år 1)
|
Från dosering till år 1
|
|
Att utvärdera den preliminära effektiviteten av behandling med CTx001 genom förändringar i de strukturella och funktionella parametrarna för geografisk atrofi (GA)
Tidsram: Från dosering till år 2
|
Förändring från baslinjen i frekvensen av förstoring av lesionsområdet vid geografisk atrofi, mätt med Fundus Auto Fluorescence (FAF) vid vecka 104 (år 2)
|
Från dosering till år 2
|
|
För att utvärdera den preliminära effekten av behandling med CTx001 genom förändringar i de strukturella och funktionella parametrarna för geografisk atrofi (GA)
Tidsram: Från dosering till år 1
|
Förändring från baslinjen i synskärpa vid svagt ljus (LLVA) mätt med Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (EDTRS)-diagram och neutral densitetsfilter vid vecka 52 (år 1)
|
Från dosering till år 1
|
|
Att utvärdera den preliminära effektiviteten av behandling med CTx001 genom förändringar i de strukturella och funktionella parametrarna för geografisk atrofi (GA)
Tidsram: Från dosering till år 2
|
Förändring från baslinjen i bäst korrigerad synskärpa (BCVA) mätt med Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (EDTRS)-tavlan vid vecka 104 (år 2)
|
Från dosering till år 2
|
|
För att utvärdera den preliminära effekten av behandling med CTx001 genom förändringar i de strukturella och funktionella parametrarna för geografisk atrofi (GA)
Tidsram: Från dosering till år 1
|
Förändringshastighet från baslinjen i känslighet enligt mikroperimetri vid vecka 52 (år 1)
|
Från dosering till år 1
|
|
För att bedöma immunogenicitet mot adeno-associerat virus serotyp 2 (AAV2)-vektor och mini-CR1 transgenprodukt
Tidsram: Från dosering upp till vecka 260 (år 5)
|
Mätning av systemiska antikroppsnivåer mot AAV2-vektor och mini-CR1-transgen upp till vecka 260 (år 5)
|
Från dosering upp till vecka 260 (år 5)
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CTx001-01
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .