Een geoptimaliseerde interventionele GA-studie (Opti-GAIN) om te testen of behandeling met CTx001 veilig is en werkt voor mensen met geografische atrofie (GA) (Opti-GAIN)
Een Eerste in Mens Fase 1/2 Multicentrum Studie om de Veiligheid, Tolerantie en Voorlopige Werkzaamheid van CTx001 te Evalueren, Toegediend via een Enkele Subretinale Injectie bij Patiënten met Geografische Atrofie (GA) Secundair aan Leeftijdsgebonden Maculadegeneratie (AMD)
Dit is een klinische studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van CTx001, toegediend via een enkele subretinale injectie, voor GA (secundair aan AMD) te evalueren.
De veiligheid en werkzaamheid zullen met regelmatige tussenpozen gedurende 2 jaar worden gemeten, waarna de veiligheid op lange termijn jaarlijks gedurende maximaal 5 jaar zal worden beoordeeld.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Muhammad Ali Memon
- E-mail: clinicaltrials@complementtx.com
Studie Locaties
-
-
London
-
London, London, Verenigd Koninkrijk, W1G 7LB
- Werving
- The Retina Clinic London
-
-
-
-
Indiana
-
Carmel, Indiana, Verenigde Staten, 46290
- Werving
- Midwest Eye Institute
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Verenigde Staten, 89502
- Werving
- Sierra Eye Associates
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
- Werving
- Retina Foundation of the Southwest
-
-
Wisconsin
-
La Crosse, Wisconsin, Verenigde Staten, 54601
- Werving
- Gundersen Health System
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Voldoen aan de leeftijdseisen zoals gedefinieerd in het protocol
Bilaterale geografische atrofie als gevolg van AMD hebben, bevestigd door het Reading Center
Voldoen aan de vereisten voor de grootte van de laesie bij aanvang, beoordeeld door fundus autofluorescentie beeldvorming
Voldoen aan de criteria voor best-gecorrigeerde gezichtsscherpte en gezichtsscherpte bij weinig licht, gemeten met ETDRS-kaarten
Voldoen aan de criteria voor retinale gevoeligheid, gemeten door microperimetrie
Voldoende zichtfunctie in het andere oog hebben om navigatiezicht te garanderen
Voldoende historische SD-OCT-beelden beschikbaar hebben voor longitudinale beoordeling
Voldoen aan de vereisten voor voortplantingsstatus en anticonceptie, waar van toepassing
In staat en bereid zijn om geïnformeerde toestemming te geven en zich te houden aan de studievoorwaarden
Exclusiecriteria:
Maculaire atrofie of netvliesaandoening die niet aan AMD kan worden toegeschreven
Bewijs van huidige of eerdere choroidale neovascularisatie (natte AMD)
Eerdere intraoculaire, maculaire of netvlieschirurgie of laserbehandeling die de beoordelingen zou kunnen beïnvloeden
Eerdere AMD-gerichte of intravitreale therapie in het studieoog, behalve toegestane supplementen
Eerdere blootstelling aan complementremmende therapieën
Oculaire aandoeningen, infecties, ontstekingen of media-opaciteiten die de veiligheid of netvliesbeeldvorming verstoren
Ongecontroleerd glaucoom, diabetische retinopathie of klinisch significante refractieafwijking
Aphakie of gecompromitteerde achterste kapsel, behalve zoals toegestaan door het protocol
Systemische medische of psychiatrische aandoeningen die het risico kunnen verhogen of de naleving kunnen beperken
Recente deelname aan een andere interventionele klinische studie of blootstelling aan onderzoekstherapieën
Elke aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, een onaanvaardbaar risico vormt of veilige deelname onmogelijk maakt
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Cohort 1
Lage Dosis
|
Subretinale toediening van CTx001
|
|
Experimenteel: Cohort 2
Gemiddelde Dosis
|
Subretinale toediening van CTx001
|
|
Experimenteel: Cohort 3
Hoge Dosis
|
Subretinale toediening van CTx001
|
|
Experimenteel: Cohort 4
Uitbreiding van een dosis geselecteerd uit Cohort 1-3
|
Subretinale toediening van CTx001
|
|
Experimenteel: Cohort 5
Uitbreiding van een tweede dosis geselecteerd uit Cohort 1-3
|
Subretinale toediening van CTx001
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkele toediening van CTx001 op 3 doseringsniveaus te monitoren
Tijdsspanne: Van dosering tot week 52
|
Incidentie en ernst van oculaire en niet-oculaire bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's) tot week 52 (jaar 1)
|
Van dosering tot week 52
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Om de langetermijnveiligheid en verdraagbaarheid van een enkele toediening van CTx001 op 3 doseringsniveaus te monitoren
Tijdsspanne: Van dosering tot Week 260 (Jaar 5)
|
|
Van dosering tot Week 260 (Jaar 5)
|
|
Om de voorlopige werkzaamheid van de behandeling met CTx001 te evalueren door veranderingen in de structurele en functionele parameters van geografische atrofie (GA)
Tijdsspanne: Van dosering tot jaar 1
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de mate van totale ellipsoïde zone (EZ)-verzwakking zoals gemeten door spectrale domein-optische coherentietomografie (SD-OCT) in week 52 (jaar 1)
|
Van dosering tot jaar 1
|
|
Om de voorlopige werkzaamheid van de behandeling met CTx001 te evalueren door veranderingen in de structurele en functionele parameters van geografische atrofie (GA)
Tijdsspanne: Van dosering tot jaar 2
|
Verandering vanaf baseline in de snelheid van vergroting van het laesiegebied van geografische atrofie zoals gemeten met Fundus Autofluorescentie (FAF) op week 104 (jaar 2)
|
Van dosering tot jaar 2
|
|
Om de voorlopige werkzaamheid van behandeling met CTx001 te evalueren door veranderingen in de structurele en functionele parameters van geografische atrofie (GA)
Tijdsspanne: Van dosering tot jaar 1
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gezichtsscherpte bij weinig licht (LLVA) zoals gemeten met de Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (EDTRS)-kaart en een neutrale dichtheidsfilter op week 52 (jaar 1)
|
Van dosering tot jaar 1
|
|
Om de voorlopige werkzaamheid van behandeling met CTx001 te evalueren door veranderingen in de structurele en functionele parameters van geografische atrofie (GA)
Tijdsspanne: Van dosering tot jaar 2
|
Verandering ten opzichte van de baseline in de best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) zoals gemeten met de Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (EDTRS)-kaart op week 104 (jaar 2)
|
Van dosering tot jaar 2
|
|
Om de voorlopige werkzaamheid van de behandeling met CTx001 te evalueren door veranderingen in de structurele en functionele parameters van geografische atrofie (GA)
Tijdsspanne: Van dosering tot Jaar 1
|
Veranderingssnelheid ten opzichte van de uitgangswaarde in gevoeligheid zoals gemeten door microperimetrie op Week 52 (Jaar 1)
|
Van dosering tot Jaar 1
|
|
Om de immunogeniciteit voor het adeno-geassocieerde virus serotype 2 (AAV2)-vector en mini-CR1-transgeenproduct te beoordelen
Tijdsspanne: Van dosering tot week 260 (jaar 5)
|
Meting van systemische antilichaamniveaus tegen AAV2-vector en mini-CR1-transgeen tot Week 260 (Jaar 5)
|
Van dosering tot week 260 (jaar 5)
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CTx001-01
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .