Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En optimeret GA-interventionsprøve (Opti-GAIN) for at teste, om behandling med CTx001 er sikker og virker for personer med geografisk atrofi (GA) (Opti-GAIN)

1. maj 2026 opdateret af: Complement Therapeutics

Et Første på Mennesker Fase 1/2 Multicenter Studie til at Vurdere Sikkerheden, Tåleligheden og Foreløbig Effekt af CTx001 Administreret via en Enkelt Subretinal Injektion hos Patienter med Geografisk Atrofi (GA) Sekundært til Aldersrelateret Makuladegeneration (AMD)

Dette er en klinisk undersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effekten af CTx001, som administreres via en enkelt subretinal injektion, for geografisk atrofi (sekundær til AMD).

Sikkerhed og effekt vil blive målt med regelmæssige mellemrum i 2 år, hvorefter langsigtet sikkerhed vil blive vurderet årligt i op til 5 år.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

75

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Forenede Stater, 46290
        • Rekruttering
        • Midwest Eye Institute
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Forenede Stater, 89502
        • Rekruttering
        • Sierra Eye Associates
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Rekruttering
        • Retina Foundation of the Southwest
    • Wisconsin
      • La Crosse, Wisconsin, Forenede Stater, 54601
        • Rekruttering
        • Gundersen Health System

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Opfylder protokoldefineret aldersberettigelse

Har bilateral geografisk atrofi sekundær til AMD, bekræftet af Læsecentret

Opfylder baseline læsionsstørrelseskrav, som vurderet ved fundus autofluorescens billeddannelse

Opfylder bedst-korrigeret synsskarphed og lav-lys synsskarphedskriterier, målt ved ETDRS-diagrammer

Opfylder retinal følsomhedskriterier, målt ved mikroperimetri

Har tilstrækkelig følgesynsfunktion til at sikre navigationssyn

Har tilgængelige tilstrækkelige historiske SD-OCT-billeder til longitudinel vurdering

Opfylder reproduktionsstatus og præventionskrav, hvor relevant

Være i stand til og villig til at give informeret samtykke og overholde studieprocedurer

Eksklusionskriterier:

Makula atrofi eller netsygdom ikke tilskrivelig AMD

Evidens for nuværende eller tidligere koroidal neovaskularisering (våd AMD)

Tidligere intraokulær, makulær eller netkirurgi eller laserbehandling, der kan forvirre vurderinger

Tidligere AMD-retteret eller intravitreal terapi i undersøgelsesøjet, undtagen tilladte kosttilskud

Tidligere eksponering for komplementhæmmertherapier

Okulære tilstande, infektioner, inflammation eller mediaskærheder, der interfererer med sikkerhed eller retinal billeddannelse

Ukontrolleret glaukom, diabetisk retinopati eller klinisk signifikant refraktionsfejl

Aphaki eller kompromitteret posterior kapsel, undtagen som tilladt af protokollen

Systemiske medicinske eller psykiatriske tilstande, der kan øge risikoen eller begrænse overholdelse

Nylig deltagelse i et andet interventionelt klinisk studie eller eksponering for undersøgelsesterapier

Enhver tilstand, der efter forskerens skøn udgør uacceptabel risiko eller forhindrer sikker deltagelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1
Lav Dosis
Genetisk: CTx001
Subretinal administration af CTx001
Eksperimentel: Kohorte 2
Medium dosis
Genetisk: CTx001
Subretinal administration af CTx001
Eksperimentel: Kohorte 3
Høj dosis
Genetisk: CTx001
Subretinal administration af CTx001
Eksperimentel: Kohorte 4
Udvidelse af en dosis valgt fra Kohorte 1-3
Genetisk: CTx001
Subretinal administration af CTx001
Eksperimentel: Kohorte 5
Udvidelse af en anden dosis udvalgt fra Kohorte 1-3
Genetisk: CTx001
Subretinal administration af CTx001

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at overvåge sikkerheden og tolerabiliteten af en enkelt administration af CTx001 ved 3 dosisniveauer
Tidsramme: Fra dosering til uge 52
Forekomst og sværhedsgrad af okulære og ikke-okulære bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE) op til uge 52 (år 1)
Fra dosering til uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at overvåge den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af en enkelt administration af CTx001 på 3 dosisniveauer
Tidsramme: Fra dosis op til uge 260 (år 5)
  • Forekomst og sværhedsgrad af okulære og ikke-okulære AEs og SAEs op til uge 260 (år 5)
  • Forekomst og omfang af retinale pigmentændringer op til uge 260 (år 5)
Fra dosis op til uge 260 (år 5)
At evaluere den foreløbige effekt af behandling med CTx001 gennem ændringer i de strukturelle og funktionelle parametre for geografisk atrofi (GA)
Tidsramme: Fra dosis til år 1
Ændring fra baseline i hastigheden af total ellipsoidzone (EZ) attenuation målt med spectral domain-optical coherence tomography (SD-OCT) i uge 52 (år 1)
Fra dosis til år 1
At evaluere den foreløbige effekt af behandling med CTx001 gennem ændringer i de strukturelle og funktionelle parametre for geografisk atrofi (GA)
Tidsramme: Fra dosis til år 2
Ændring fra baseline i hastigheden af udvidelse af læsionsarealet af geografisk atrofi målt ved Fundus Auto Fluorescence (FAF) ved uge 104 (år 2)
Fra dosis til år 2
At evaluere den foreløbige effekt af behandling med CTx001 gennem ændringer i de strukturelle og funktionelle parametre for geografisk atrofi (GA)
Tidsramme: Fra dosering til år 1
Ændring fra baseline i lav belysning synsskarphed (LLVA) målt ved Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (EDTRS) diagram og neutral densitetsfilter ved uge 52 (år 1)
Fra dosering til år 1
At vurdere den foreløbige effektivitet af behandling med CTx001 gennem ændringer i de strukturelle og funktionelle parametre for geografisk atrofi (GA)
Tidsramme: Fra dosering til år 2
Ændring fra baseline i bedst korrigeret synsstyrke (BCVA) målt med Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (EDTRS)-tavlen i uge 104 (år 2)
Fra dosering til år 2
At evaluere den foreløbige effektivitet af behandling med CTx001 gennem ændringer i de strukturelle og funktionelle parametre for geografisk atrofi (GA)
Tidsramme: Fra dosis til år 1
Ændringshastighed fra baseline i følsomhed målt ved mikroperimetri i uge 52 (år 1)
Fra dosis til år 1
For at vurdere immunogeniciteten af adeno-associeret virus serotype 2 (AAV2)-vektor og mini-CR1 transgen produkt
Tidsramme: Fra dosering op til uge 260 (år 5)
Måling af systemiske antistofniveauer til AAV2-vektor og mini-CR1-transgen op til uge 260 (år 5)
Fra dosering op til uge 260 (år 5)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Complement Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. december 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. maj 2028

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

6. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CTx001-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med CTx001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Myanmar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner