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Uno Studio Interventistico Ottimizzato con GA (Opti-GAIN) per Verificare se il Trattamento con CTx001 è Sicuro ed Efficace per Persone con Atrofia Geografica (GA) (Opti-GAIN)

1 maggio 2026 aggiornato da: Complement Therapeutics

Uno Studio di Fase 1/2 Multi-centrico First in Human per Valutare la Sicurezza, Tollerabilità ed Efficacia Preliminare di CTx001 Somministrato Mediante un'Unica Iniezione Sottoretinica in Pazienti con Atrofia Geografica (GA) Secondaria a Degenerazione Maculare Legata all'Età (AMD)

Questo è uno studio clinico per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di CTx001, somministrato tramite un'unica iniezione sottoretinica, per l'atrofia geografica (secondaria a degenerazione maculare legata all'età).

La sicurezza e l'efficacia saranno misurate a intervalli regolari per 2 anni, dopo di che la sicurezza a lungo termine sarà valutata annualmente per un massimo di 5 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

75

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Stati Uniti, 46290
        • Reclutamento
        • Midwest Eye Institute
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Stati Uniti, 89502
        • Reclutamento
        • Sierra Eye Associates
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Reclutamento
        • Retina Foundation of the Southwest
    • Wisconsin
      • La Crosse, Wisconsin, Stati Uniti, 54601
        • Reclutamento
        • Gundersen Health System

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

Soddisfare i criteri di età definiti dal protocollo

Avere atrofia geografica bilaterale secondaria a degenerazione maculare legata all'età, confermata dal Centro di Lettura

Soddisfare i requisiti di dimensione della lesione basale, valutati mediante imaging autofluorescenza del fondo

Soddisfare i criteri di acuità visiva con migliore correzione e acuità visiva in bassa luminosità, misurati tramite tabelle ETDRS

Soddisfare i criteri di sensibilità retinica, misurati mediante microperimetria

Avere sufficiente funzione visiva dell'occhio controlaterale per garantire la visione di navigazione

Avere immagini SD-OCT storiche adeguate disponibili per la valutazione longitudinale

Soddisfare i requisiti di stato riproduttivo e contraccezione, ove applicabile

Essere in grado e disposto a fornire il consenso informato e rispettare le procedure dello studio

Criteri di esclusione:

Atrofia maculare o malattia retinica non attribuibile a degenerazione maculare legata all'età

Evidenza di neovascolarizzazione coroideale attuale o pregressa (degenerazione maculare legata all'età essudativa)

Chirurgia intraoculare, maculare o retinica pregressa o trattamento laser che potrebbe confondere le valutazioni

Terapia pregressa diretta contro la degenerazione maculare legata all'età o intravitreale nell'occhio dello studio, ad eccezione degli integratori consentiti

Esposizione pregressa a terapie con inibitori del complemento

Condizioni oculari, infezioni, infiammazioni o opacità dei mezzi che interferiscono con la sicurezza o l'imaging retinico

Glaucoma non controllato, retinopatia diabetica o errore refrattivo clinicamente significativo

Afachia o capsula posteriore compromessa, salvo quanto consentito dal protocollo

Condizioni mediche sistemiche o psichiatriche che potrebbero aumentare il rischio o limitare l'aderenza

Partecipazione recente a un altro studio clinico interventistico o esposizione a terapie sperimentali

Qualsiasi condizione che, a giudizio dello sperimentatore, comporti un rischio inaccettabile o precluda una partecipazione sicura

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cohort 1
Bassa Dose
Genetico: CTx001
Somministrazione sottoretinica di CTx001
Sperimentale: Cohorte 2
Dose Media
Genetico: CTx001
Somministrazione sottoretinica di CTx001
Sperimentale: Cohort 3
Dose Elevata
Genetico: CTx001
Somministrazione sottoretinica di CTx001
Sperimentale: Cohort 4
Espansione di una dose selezionata dalla coorte 1-3
Genetico: CTx001
Somministrazione sottoretinica di CTx001
Sperimentale: Cohorte 5
Espansione di una seconda dose selezionata dalla Coorte 1-3
Genetico: CTx001
Somministrazione sottoretinica di CTx001

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per monitorare la sicurezza e la tollerabilità di una singola somministrazione di CTx001 a 3 livelli di dosaggio
Lasso di tempo: Dal dosaggio alla Settimana 52
Incidenza e gravità degli eventi avversi (EA) oculari e non oculari e degli eventi avversi gravi (EAG) fino alla Settimana 52 (Anno 1)
Dal dosaggio alla Settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per monitorare la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità di una singola somministrazione di CTx001 a 3 livelli di dosaggio
Lasso di tempo: Dal dosaggio fino alla Settimana 260 (Anno 5)
  • Incidenza e gravità degli AE e SAE oculari e non oculari fino alla Settimana 260 (Anno 5)
  • Incidenza ed estensione delle alterazioni pigmentarie retiniche fino alla Settimana 260 (Anno 5)
Dal dosaggio fino alla Settimana 260 (Anno 5)
Per valutare l'efficacia preliminare del trattamento con CTx001 attraverso le variazioni dei parametri strutturali e funzionali dell'atrofia geografica (GA)
Lasso di tempo: Dal dosaggio all'Anno 1
Variazione rispetto al basale del tasso di attenuazione totale della zona ellissoide (EZ) misurata mediante tomografia a coerenza ottica nel dominio spettrale (SD-OCT) alla Settimana 52 (Anno 1)
Dal dosaggio all'Anno 1
Per valutare l'efficacia preliminare del trattamento con CTx001 attraverso i cambiamenti nei parametri strutturali e funzionali dell'atrofia geografica (GA)
Lasso di tempo: Dal dosaggio al secondo anno
Variazione rispetto al basale nella velocità di ingrandimento dell'area della lesione di atrofia geografica misurata mediante Autofluorescenza del Fondo (FAF) alla Settimana 104 (Anno 2)
Dal dosaggio al secondo anno
Per valutare l'efficacia preliminare del trattamento con CTx001 attraverso le modifiche nei parametri strutturali e funzionali dell'atrofia geografica (GA)
Lasso di tempo: Dal dosaggio all'anno 1
Variazione rispetto al basale dell'acuità visiva a bassa luminanza (LLVA) misurata mediante la tavola Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (EDTRS) e filtro a densità neutra alla Settimana 52 (Anno 1)
Dal dosaggio all'anno 1
Per valutare l'efficacia preliminare del trattamento con CTx001 attraverso le variazioni dei parametri strutturali e funzionali dell'atrofia geografica (GA)
Lasso di tempo: Dal dosaggio al 2° anno
Variazione rispetto al basale dell'acuità visiva meglio corretta (BCVA) misurata con la tabella Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (EDTRS) alla Settimana 104 (Anno 2)
Dal dosaggio al 2° anno
Per valutare l'efficacia preliminare del trattamento con CTx001 attraverso le variazioni nei parametri strutturali e funzionali dell'atrofia geografica (GA)
Lasso di tempo: Dal dosaggio all'Anno 1
Variazione percentuale rispetto al basale della sensibilità misurata mediante microperimetria alla Settimana 52 (Anno 1)
Dal dosaggio all'Anno 1
Per valutare l'immunogenicità verso il vettore adenovirus associato sierotipo 2 (AAV2) e il prodotto transgenico mini-CR1
Lasso di tempo: Dal dosaggio fino alla settimana 260 (Anno 5)
Misurazione dei livelli di anticorpi sistemici contro il vettore AAV2 e il transgene mini-CR1 fino alla Settimana 260 (Anno 5)
Dal dosaggio fino alla settimana 260 (Anno 5)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Complement Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 dicembre 2025

Completamento primario (Stimato)

31 maggio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

6 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CTx001-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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