Optimalizovaná intervenční klinická studie GA (Opti-GAIN) k ověření, zda je léčba přípravkem CTx001 bezpečná a účinná u pacientů s geografickou atrofií (GA) (Opti-GAIN)
První klinická studie fáze 1/2 na lidech s více centry k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti přípravku CTx001 podaného jedinou subretinální injekcí u pacientů s geografickou atrofií (GA) sekundární k věkem podmíněné makulární degeneraci (AMD)
Toto je klinická studie zaměřená na vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti přípravku CTx001 podaného jednorázovou subretinální injekcí u pacientů s GA (sekundární k AMD).
Bezpečnost a účinnost budou měřeny v pravidelných intervalech po dobu 2 let, poté bude dlouhodobá bezpečnost hodnocena každoročně až po dobu 5 let.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Muhammad Ali Memon
- E-mail: clinicaltrials@complementtx.com
Studijní místa
-
-
Indiana
-
Carmel, Indiana, Spojené státy, 46290
- Nábor
- Midwest Eye Institute
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Spojené státy, 89502
- Nábor
- Sierra Eye Associates
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
- Nábor
- Retina Foundation of the Southwest
-
-
Wisconsin
-
La Crosse, Wisconsin, Spojené státy, 54601
- Nábor
- Gundersen Health System
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kriteria zařazení:
Splňovat věkové kritérium definované protokolem
Mít oboustrannou geografickou atrofii sekundární k AMD, potvrzenou Čtecím centrem
Splňovat požadavky na velikost léze v základním stavu, hodnocené zobrazením autofluorescence fundu
Splňovat kritéria pro nejlepší korigovanou zrakovou ostrost a zrakovou ostrost za sníženého osvětlení, měřené pomocí ETDRS optotypů
Splňovat kritéria retinální citlivosti, měřené pomocí mikroperimetrie
Mít dostatečnou zrakovou funkci druhého oka pro zajištění navigačního vidění
Mít k dispozici dostatečné historické SD-OCT zobrazení pro longitudinální hodnocení
Splňovat požadavky na reprodukční stav a antikoncepci, pokud je to relevantní
Být schopen a ochoten poskytnout informovaný souhlas a dodržovat studijní postupy
Kriteria vyloučení:
Makulární atrofie nebo retinální onemocnění, které nelze připsat AMD
Přítomnost současné nebo předchozí choroidální neovaskularizace (vlhká forma AMD)
Předchozí nitrooční, makulární nebo retinální chirurgický zákrok nebo laserová léčba, které by mohly zkreslit hodnocení
Předchozí léčba zaměřená na AMD nebo intravitreální terapie ve studovaném oku, s výjimkou povolených doplňků
Předchozí expozice inhibitorům komplementu
Oční onemocnění, infekce, záněty nebo opacity očních médií, které narušují bezpečnost nebo retinální zobrazování
Nekontrolovaný glaukom, diabetická retinopatie nebo klinicky významná refrakční vada
Aphakie nebo narušená zadní pouzdro čočky, pokud to není povoleno protokolem
Systémová onemocnění nebo psychiatrické stavy, které mohou zvýšit riziko nebo omezit spolupráci
Nedávná účast v jiné intervenční klinické studii nebo expozice zkoumaným terapiím
Jakýkoli stav, který podle posouzení vyšetřovatele představuje nepřijatelné riziko nebo znemožňuje bezpečnou účast
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Kohorta 1
Nízká dávka
|
Subretinální podání CTx001
|
|
Experimentální: Kohorta 2
Střední dávka
|
Subretinální podání CTx001
|
|
Experimentální: Kohorta 3
Vysoká dávka
|
Subretinální podání CTx001
|
|
Experimentální: Kohorta 4
Rozšíření dávky vybrané z Kohorty 1-3
|
Subretinální podání CTx001
|
|
Experimentální: Kohorta 5
Rozšíření druhé dávky vybrané z Kohorty 1-3
|
Subretinální podání CTx001
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Ke sledování bezpečnosti a snášenlivosti jediné aplikace CTx001 na 3 úrovních dávkování
Časové okno: Od dávkování do 52. týdne
|
Výskyt a závažnost očních a mimoočních nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE) až do 52. týdne (1. rok)
|
Od dávkování do 52. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Pro sledování dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti jediné aplikace CTx001 ve 3 dávkových úrovních
Časové okno: Od dávkování do týdne 260 (rok 5)
|
|
Od dávkování do týdne 260 (rok 5)
|
|
Pro vyhodnocení předběžné účinnosti léčby přípravkem CTx001 pomocí změn strukturálních a funkčních parametrů geografické atrofie (GA)
Časové okno: Od dávkování do 1. roku
|
Změna od výchozí hodnoty v rychlosti celkové atenuace elipsoidní zóny (EZ) měřené pomocí spektrální domény-optické koherenční tomografie (SD-OCT) v týdnu 52 (rok 1)
|
Od dávkování do 1. roku
|
|
Pro vyhodnocení předběžné účinnosti léčby přípravkem CTx001 prostřednictvím změn strukturálních a funkčních parametrů geografické atrofie (GA)
Časové okno: Od dávkování do 2. roku
|
Změna od výchozí hodnoty v míře zvětšení plochy léze geografické atrofie měřená pomocí autofluorescence fundu (FAF) v týdnu 104 (2. rok)
|
Od dávkování do 2. roku
|
|
Pro vyhodnocení předběžné účinnosti léčby přípravkem CTx001 prostřednictvím změn strukturálních a funkčních parametrů geografické atrofie (GA)
Časové okno: Od dávkování do 1. roku
|
Změna od výchozí hodnoty ve zrakové ostrosti při nízké luminanci (LLVA) měřené pomocí tabulky Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (EDTRS) a neutrálního filtračního filtru v týdnu 52 (1. rok)
|
Od dávkování do 1. roku
|
|
Pro vyhodnocení předběžné účinnosti léčby přípravkem CTx001 prostřednictvím změn ve strukturálních a funkčních parametrech geografické atrofie (GA)
Časové okno: Od dávkování do 2. roku
|
Změna od výchozí hodnoty v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) měřené pomocí grafu Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (EDTRS) v týdnu 104 (2. rok)
|
Od dávkování do 2. roku
|
|
Pro vyhodnocení předběžné účinnosti léčby přípravkem CTx001 prostřednictvím změn strukturálních a funkčních parametrů geografické atrofie (GA)
Časové okno: Od dávkování do 1. roku
|
Míra změny od výchozí hodnoty v citlivosti měřené mikroperimetrií v 52. týdnu (1. rok)
|
Od dávkování do 1. roku
|
|
Pro posouzení imunogenicity vůči produktu transgenu vektoru adeno-asociovaného viru sérotypu 2 (AAV2) a mini-CR1
Časové okno: Od dávkování do 260. týdne (5. rok)
|
Měření systémových hladin protilátek proti vektoru AAV2 a transgenu mini-CR1 až do 260. týdne (5. rok)
|
Od dávkování do 260. týdne (5. rok)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CTx001-01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na CTx001
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCRISPR TherapeuticsZápis na pozvánkuHematologická onemocnění | Genetické choroby, vrozené | Srpkovitá anémie | Hemoglobinopatie | Srpkovitá anémie | Thalasémie | Beta-ThalasemieSpojené státy, Spojené království, Německo, Belgie, Kanada, Itálie
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCRISPR TherapeuticsDokončenoSrpkovitá anémie | Hemoglobinopatie | Hematologická onemocněníSpojené státy, Belgie, Kanada, Francie, Německo, Itálie, Spojené království
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCRISPR TherapeuticsAktivní, ne náborSrpkovitá anémie | Hemoglobinopatie | Hematologická onemocnění | Selhání hydroxymočoviny | Nesnášenlivost hydroxymočovinySpojené státy, Německo, Itálie, Spojené království
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCRISPR TherapeuticsNáborHematologická onemocnění | Genetické choroby, vrozené | Srpkovitá anémie | Hemoglobinopatie | Srpkovitá anémie | Thalasémie | Beta-ThalasemieSpojené státy, Německo, Itálie, Saudská arábie
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedStaženo
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCRISPR TherapeuticsAktivní, ne náborHematologická onemocnění | Genetické choroby, vrozené | Hemoglobinopatie | Thalasémie | Beta-ThalasemieSpojené království, Spojené státy, Kanada, Itálie, Německo
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCRISPR TherapeuticsDokončenoHematologická onemocnění | Genetické choroby, vrozené | Hemoglobinopatie | Thalasémie | Beta-ThalasemieSpojené státy, Spojené království, Kanada, Německo, Itálie