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Eine optimierte GA-Interventionsstudie (Opti-GAIN) zur Überprüfung, ob die Behandlung mit CTx001 für Personen mit geografischer Atrophie (GA) sicher und wirksam ist (Opti-GAIN)

1. Mai 2026 aktualisiert von: Complement Therapeutics

Eine First-in-Human-Phase-1/2-Multicenter-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufigen Wirksamkeit von CTx001, verabreicht durch eine einzelne subretinale Injektion bei Patienten mit geografischer Atrophie (GA) sekundär zu altersbedingter Makuladegeneration (AMD)

Dies ist eine klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von CTx001, das durch eine einzelne subretinale Injektion verabreicht wird, bei geografischer Atrophie (sekundär zu AMD).

Sicherheit und Wirksamkeit werden in regelmäßigen Abständen über 2 Jahre gemessen, danach wird die Langzeitsicherheit jährlich für bis zu 5 Jahre bewertet.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

75

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Vereinigte Staaten, 46290
        • Rekrutierung
        • Midwest Eye Institute
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Vereinigte Staaten, 89502
        • Rekrutierung
        • Sierra Eye Associates
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Rekrutierung
        • Retina Foundation of the Southwest
    • Wisconsin
      • La Crosse, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 54601
        • Rekrutierung
        • Gundersen Health System

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Erfüllung der protokollbasierten Alterseignungsvoraussetzungen

Bilaterale geografische Atrophie als Folge von AMD, durch das Lesecenter bestätigt

Erfüllung der Anforderungen an die Läsionsgröße zu Studienbeginn, bewertet durch Fundusautofluoreszenz-Bildgebung

Erfüllung der Kriterien für bestkorrigierte Sehschärfe und Sehschärfe bei geringer Beleuchtung, gemessen mit ETDRS-Tafeln

Erfüllung der Netzhautempfindlichkeitskriterien, gemessen durch Mikroperimetrie

Ausreichende Sehfunktion des Partnerauges zur Sicherstellung der Orientierungsfähigkeit

Vorhandensein ausreichender historischer SD-OCT-Bildgebung für die Längsschnittbeurteilung

Erfüllung der Anforderungen an den Fortpflanzungsstatus und Verhütung, falls zutreffend

Fähigkeit und Bereitschaft zur Abgabe einer informierten Einwilligung und zur Einhaltung der Studienabläufe

Ausschlusskriterien:

Makulaatrophie oder Netzhauterkrankung, die nicht auf AMD zurückzuführen ist

Hinweise auf aktuelle oder frühere choroidale Neovaskularisation (feuchte AMD)

Frühere intraokulare, makulare oder Netzhautchirurgie oder Lasertherapie, die Beurteilungen beeinträchtigen könnte

Frühere AMD-gerichtete oder intravitreale Therapie am Studienauge, außer zugelassener Nahrungsergänzungsmittel

Frühere Exposition gegenüber Komplementinhibitor-Therapien

Augenerkrankungen, Infektionen, Entzündungen oder Medientrübungen, die die Sicherheit oder Netzhautbildgebung beeinträchtigen

Unkontrolliertes Glaukom, diabetische Retinopathie oder klinisch signifikante Refraktionsfehler

Aphakie oder beeinträchtigte hintere Kapsel, außer wie im Protokoll zugelassen

Systemische medizinische oder psychiatrische Erkrankungen, die das Risiko erhöhen oder die Compliance einschränken könnten

Kürzliche Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie oder Exposition gegenüber experimentellen Therapien

Jeder Zustand, der nach Einschätzung des Prüfers ein inakzeptables Risiko darstellt oder eine sichere Teilnahme ausschließt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1
Niedrige Dosis
Genetisch: CTx001
Subretinale Verabreichung von CTx001
Experimental: Kohorte 2
Mittlere Dosis
Genetisch: CTx001
Subretinale Verabreichung von CTx001
Experimental: Kohorte 3
Hochdosis
Genetisch: CTx001
Subretinale Verabreichung von CTx001
Experimental: Kohorte 4
Erweiterung einer aus Kohorte 1-3 ausgewählten Dosis
Genetisch: CTx001
Subretinale Verabreichung von CTx001
Experimental: Kohorte 5
Erweiterung einer zweiten Dosis ausgewählt aus Kohorte 1-3
Genetisch: CTx001
Subretinale Verabreichung von CTx001

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zur Überwachung der Sicherheit und Verträglichkeit einer einmaligen Verabreichung von CTx001 in 3 Dosierungsstufen
Zeitfenster: Von der Dosierung bis zur Woche 52
Inzidenz und Schweregrad okulärer und nicht-okulärer unerwünschter Ereignisse (UE) und schwerwiegender UE (SUE) bis Woche 52 (Jahr 1)
Von der Dosierung bis zur Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zur Überwachung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit einer einmaligen Verabreichung von CTx001 in 3 Dosisstufen
Zeitfenster: Von der Dosierung bis Woche 260 (Jahr 5)
  • Inzidenz und Schweregrad okulärer und nicht-okulärer AEs und SAEs bis Woche 260 (Jahr 5)
  • Inzidenz und Ausmaß retinaler Pigmentveränderungen bis Woche 260 (Jahr 5)
Von der Dosierung bis Woche 260 (Jahr 5)
Zur Bewertung der vorläufigen Wirksamkeit der Behandlung mit CTx001 durch Veränderungen der strukturellen und funktionellen Parameter der geografischen Atrophie (GA)
Zeitfenster: Von der Dosierung bis zum Jahr 1
Änderung vom Ausgangswert in der Rate der gesamten Ellipsoidzone (EZ)-Abschwächung gemessen durch Spectral Domain-Optische Kohärenztomographie (SD-OCT) in Woche 52 (Jahr 1)
Von der Dosierung bis zum Jahr 1
Zur Bewertung der vorläufigen Wirksamkeit der Behandlung mit CTx001 anhand von Veränderungen der strukturellen und funktionellen Parameter der geografischen Atrophie (GA)
Zeitfenster: Von der Dosierung bis zum Jahr 2
Veränderung vom Ausgangswert in der Rate der Vergrößerung der Läsionsfläche der geografischen Atrophie gemessen durch Fundus-Autofluoreszenz (FAF) in Woche 104 (Jahr 2)
Von der Dosierung bis zum Jahr 2
Zur Bewertung der vorläufigen Wirksamkeit der Behandlung mit CTx001 durch Veränderungen der strukturellen und funktionellen Parameter der geografischen Atrophie (GA)
Zeitfenster: Von der Dosierung bis zum 1. Jahr
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Sehschärfe bei geringer Beleuchtung (LLVA), gemessen mit dem Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (EDTRS)-Diagramm und Neutraldichtefilter in Woche 52 (Jahr 1)
Von der Dosierung bis zum 1. Jahr
Zur Bewertung der vorläufigen Wirksamkeit der Behandlung mit CTx001 anhand von Veränderungen der strukturellen und funktionellen Parameter der geografischen Atrophie (GA)
Zeitfenster: Von der Dosierung bis zum Jahr 2
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA), gemessen mit der Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (EDTRS)-Tafel in Woche 104 (Jahr 2)
Von der Dosierung bis zum Jahr 2
Zur Bewertung der vorläufigen Wirksamkeit der Behandlung mit CTx001 anhand von Veränderungen der strukturellen und funktionellen Parameter der geografischen Atrophie (GA)
Zeitfenster: Von der Dosierung bis zum Jahr 1
Änderungsrate gegenüber dem Ausgangswert der Sensitivität gemessen mittels Mikroperimetrie in Woche 52 (Jahr 1)
Von der Dosierung bis zum Jahr 1
Zur Bewertung der Immunogenität gegenüber dem Adeno-assoziierten-Virus-Serotyp-2 (AAV2)-Vektor und dem Mini-CR1-Transgenprodukt
Zeitfenster: Von der Dosierung bis Woche 260 (Jahr 5)
Messung systemischer Antikörperspiegel gegen AAV2-Vektor und Mini-CR1-Transgen bis Woche 260 (Jahr 5)
Von der Dosierung bis Woche 260 (Jahr 5)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Complement Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. Dezember 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Mai 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Januar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CTx001-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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