Un Ensayo de Intervención GA Optimizado (Opti-GAIN) para Probar si el Tratamiento con CTx001 es Seguro y Funciona para Personas con Atrofia Geográfica (GA) (Opti-GAIN)
Un Estudio de Fase 1/2 Multicéntrico, Primero en Humanos, para Evaluar la Seguridad, Tolerabilidad y Eficacia Preliminar de CTx001 Administrado Mediante una Inyección Subretiniana Única en Pacientes con Atrofia Geográfica (AG) Secundaria a Degeneración Macular Asociada a la Edad (DMAE)
Este es un estudio clínico para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de CTx001, administrado mediante una única inyección subretinal, para la atrofia geográfica (secundaria a DMAE).
La seguridad y eficacia se medirán a intervalos regulares durante 2 años, tras los cuales la seguridad a largo plazo se evaluará anualmente hasta 5 años.
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Muhammad Ali Memon
- Correo electrónico: clinicaltrials@complementtx.com
Ubicaciones de estudio
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Indiana
-
Carmel, Indiana, Estados Unidos, 46290
- Reclutamiento
- Midwest Eye Institute
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Estados Unidos, 89502
- Reclutamiento
- Sierra Eye Associates
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-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Reclutamiento
- Retina Foundation of the Southwest
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Wisconsin
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La Crosse, Wisconsin, Estados Unidos, 54601
- Reclutamiento
- Gundersen Health System
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London
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London, London, Reino Unido, W1G 7LB
- Reclutamiento
- The Retina Clinic London
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
Cumplir con los criterios de edad definidos en el protocolo
Tener atrofia geográfica bilateral secundaria a DMAE, confirmada por el Centro de Lectura
Cumplir con los requisitos de tamaño de lesión basal, evaluados mediante autofluorescencia del fondo de ojo
Cumplir con los criterios de agudeza visual mejor corregida y agudeza visual con baja luminancia, medidos con cartas ETDRS
Cumplir con los criterios de sensibilidad retiniana, medidos mediante microperimetría
Tener suficiente función visual en el ojo contralateral para garantizar visión de navegación
Tener imágenes SD-OCT históricas adecuadas disponibles para evaluación longitudinal
Cumplir con los requisitos de estado reproductivo y anticoncepción, cuando corresponda
Ser capaz y estar dispuesto a proporcionar consentimiento informado y cumplir con los procedimientos del estudio
Criterios de exclusión:
Atrofia macular o enfermedad retiniana no atribuible a DMAE
Evidencia de neovascularización coroidea actual o previa (DMAE húmeda)
Cirugía intraocular, macular o retiniana previa o tratamiento con láser que pueda confundir las evaluaciones
Terapia previa dirigida a DMAE o intravítrea en el ojo del estudio, excepto suplementos permitidos
Exposición previa a terapias con inhibidores del complemento
Condiciones oculares, infecciones, inflamación u opacidades de medios que interfieran con la seguridad o las imágenes retinianas
Glaucoma no controlado, retinopatía diabética o error refractivo clínicamente significativo
Afaquia o cápsula posterior comprometida, excepto según lo permitido por el protocolo
Condiciones médicas o psiquiátricas sistémicas que puedan aumentar el riesgo o limitar el cumplimiento
Participación reciente en otro estudio clínico intervencionista o exposición a terapias en investigación
Cualquier condición que, según el criterio del investigador, represente un riesgo inaceptable o impida la participación segura
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Cohorte 1
Dosis baja
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Administración subretiniana de CTx001
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Experimental: Cohorte 2
Dosis Media
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Administración subretiniana de CTx001
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Experimental: Cohorte 3
Dosis Alta
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Administración subretiniana de CTx001
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Experimental: Cohorte 4
Expansión de una dosis seleccionada de la Cohorte 1-3
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Administración subretiniana de CTx001
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Experimental: Cohorte 5
Expansión de una segunda dosis seleccionada de la Cohorte 1-3
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Administración subretiniana de CTx001
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Para monitorizar la seguridad y tolerabilidad de una administración única de CTx001 en 3 niveles de dosis
Periodo de tiempo: Desde la dosis hasta la Semana 52
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Incidencia y gravedad de eventos adversos (EA) oculares y no oculares y eventos adversos graves (EAG) hasta la Semana 52 (Año 1)
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Desde la dosis hasta la Semana 52
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Para monitorizar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de una única administración de CTx001 en 3 niveles de dosis
Periodo de tiempo: Desde la dosis hasta la semana 260 (Año 5)
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Desde la dosis hasta la semana 260 (Año 5)
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Para evaluar la eficacia preliminar del tratamiento con CTx001 mediante cambios en los parámetros estructurales y funcionales de la atrofia geográfica (AG)
Periodo de tiempo: Desde la dosificación hasta el Año 1
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Cambio desde el inicio en la tasa de atenuación total de la zona elipsoide (EZ) medida mediante tomografía de coherencia óptica de dominio espectral (SD-OCT) en la semana 52 (año 1)
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Desde la dosificación hasta el Año 1
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Para evaluar la eficacia preliminar del tratamiento con CTx001 a través de cambios en los parámetros estructurales y funcionales de la atrofia geográfica (AG)
Periodo de tiempo: De la dosis al año 2
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Cambio desde el valor basal en la tasa de aumento del área de la lesión de atrofia geográfica medida mediante autofluorescencia del fondo de ojo (FAF) en la semana 104 (año 2)
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De la dosis al año 2
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Para evaluar la eficacia preliminar del tratamiento con CTx001 mediante cambios en los parámetros estructurales y funcionales de la atrofia geográfica (AG)
Periodo de tiempo: Desde la dosis hasta el Año 1
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Cambio desde el valor basal en la agudeza visual con baja luminancia (LLVA) medida mediante la tabla del Estudio de Tratamiento Precoz de la Retinopatía Diabética (EDTRS) y filtro de densidad neutra en la semana 52 (año 1)
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Desde la dosis hasta el Año 1
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Para evaluar la eficacia preliminar del tratamiento con CTx001 mediante cambios en los parámetros estructurales y funcionales de la atrofia geográfica (AG)
Periodo de tiempo: Desde la dosis hasta el año 2
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Cambio desde el valor basal en la mejor agudeza visual corregida (BCVA) medida mediante la tabla del Estudio de Tratamiento Temprano de la Retinopatía Diabética (EDTRS) en la semana 104 (año 2)
|
Desde la dosis hasta el año 2
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Para evaluar la eficacia preliminar del tratamiento con CTx001 mediante cambios en los parámetros estructurales y funcionales de la atrofia geográfica (AG)
Periodo de tiempo: Del dosificación al Año 1
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Tasa de cambio desde el valor basal en sensibilidad medida mediante microperimetría en la semana 52 (año 1)
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Del dosificación al Año 1
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Para evaluar la inmunogenicidad frente al vector de adenovirus asociado al serotipo 2 (AAV2) y al producto del transgén mini-CR1
Periodo de tiempo: Desde la dosis hasta la semana 260 (Año 5)
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Medición de los niveles sistémicos de anticuerpos frente al vector AAV2 y al transgén mini-CR1 hasta la semana 260 (año 5)
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Desde la dosis hasta la semana 260 (Año 5)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
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Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
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Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CTx001-01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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