一项优化的地理萎缩干预性试验（Opti-GAIN）旨在测试CTx001治疗是否安全且对地理萎缩（GA）患者有效 (Opti-GAIN)
2026年6月18日 更新者：Complement Therapeutics
一项首次人体Ⅰ/Ⅱ期多中心研究，旨在评估通过单次视网膜下注射CTx001治疗继发于年龄相关性黄斑变性（AMD）的地图样萎缩（GA）患者的安全性、耐受性和初步疗效
这是一项旨在评估通过单次视网膜下注射给药的CTx001用于治疗地图状萎缩（继发于AMD）的安全性、耐受性和有效性的临床研究。
将在2年内定期测量安全性和有效性，之后每年评估长期安全性，最长可达5年。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
75
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Muhammad Ali Memon
- 邮箱：clinicaltrials@complementtx.com
学习地点
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Indiana
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Carmel、Indiana、美国、46290
- 招聘中
- Midwest Eye Institute
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Nevada
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Reno、Nevada、美国、89502
- 招聘中
- Sierra Eye Associates
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75231
- 招聘中
- Retina Foundation of the Southwest
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Wisconsin
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La Crosse、Wisconsin、美国、54601
- 招聘中
- Gundersen Health System
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London
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London、London、英国、W1G 7LB
- 招聘中
- The Retina Clinic London
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
符合方案定义的年龄资格
经阅读中心确认，患有继发于年龄相关性黄斑变性的双侧地图样萎缩
通过眼底自发荧光成像评估，符合基线病灶大小要求
通过ETDRS视力表测量，符合最佳矫正视力和低亮度视力标准
通过微视野计测量，符合视网膜敏感度标准
对侧眼具备足够的视觉功能以确保导航视力
拥有足够的历史SD-OCT影像资料用于纵向评估
符合生殖状态和避孕要求（如适用）
能够并愿意提供知情同意并遵守研究程序
排除标准：
非年龄相关性黄斑变性所致的黄斑萎缩或视网膜疾病
当前或既往存在脉络膜新生血管（湿性年龄相关性黄斑变性）的证据
可能干扰评估的既往眼内、黄斑或视网膜手术或激光治疗
研究眼既往接受过针对年龄相关性黄斑变性的治疗或玻璃体内治疗（允许的补充剂除外）
既往接触过补体抑制剂疗法
干扰安全性或视网膜成像的眼部疾病、感染、炎症或屈光介质混浊
未控制的青光眼、糖尿病视网膜病变或具有临床意义的屈光不正
无晶状体或后囊膜受损（方案允许的情况除外）
可能增加风险或限制依从性的全身性疾病或精神疾病
近期参与过另一项干预性临床研究或接触过研究性疗法
研究者认为存在不可接受风险或妨碍安全参与的任何情况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：队列 1
低剂量
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CTx001的视网膜下给药
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实验性的：队列2
中等剂量
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CTx001的视网膜下给药
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实验性的：队列3
高剂量
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CTx001的视网膜下给药
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实验性的：队列4
从队列1-3中选择的剂量的扩展
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CTx001的视网膜下给药
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实验性的：队列 5
从队列1-3中选择的第二剂量的扩展
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CTx001的视网膜下给药
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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监测单次施用CTx001在3个剂量水平下的安全性和耐受性
大体时间：从剂量到第52周
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截至第52周（第1年）的眼部和非眼部不良事件（AE）及严重不良事件（SAE）的发生率和严重程度
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从剂量到第52周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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监测单次施用CTx001在3个剂量水平下的长期安全性和耐受性
大体时间：从剂量开始至第260周（第5年）
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从剂量开始至第260周（第5年）
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评估CTx001治疗通过地理性萎缩（GA）结构和功能参数变化的初步疗效
大体时间：从剂量到第1年
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第52周（第1年）时通过频域光学相干断层扫描（SD-OCT）测量的总椭圆体带（EZ）衰减率相对于基线的变化
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从剂量到第1年
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通过地理性萎缩（GA）结构和功能参数的变化评估CTx001治疗的初步疗效
大体时间：从剂量到第二年
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第104周（第2年）通过眼底自发荧光（FAF）测量的地图样萎缩病灶面积扩大率较基线的变化
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从剂量到第二年
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通过评估地理性萎缩（GA）结构和功能参数的变化，来评估CTx001治疗的初步疗效
大体时间：从剂量到第1年
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第52周（第1年）通过早期治疗糖尿病视网膜病变研究（EDTRS）图表和中性密度滤光片测量的低亮度视力（LLVA）相对于基线的变化
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从剂量到第1年
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通过地理性萎缩（GA）结构和功能参数的变化，评估CTx001治疗的初步疗效
大体时间：从剂量到第2年
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第104周（第2年）时，通过早期治疗糖尿病视网膜病变研究（EDTRS）视力表测量的最佳矫正视力（BCVA）相对于基线的变化
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从剂量到第2年
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评估通过地理萎缩（GA）的结构和功能参数变化来治疗CTx001的初步疗效
大体时间：从剂量到第 1 年
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第52周（第1年）通过微视野测量法测得的相对于基线的敏感性变化率
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从剂量到第 1 年
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评估对腺相关病毒血清型2（AAV2）载体和mini-CR1转基因产物的免疫原性
大体时间：从用药剂量到第260周（第5年）
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AAV2载体和mini-CR1转基因系统性抗体水平测量至第260周（第5年）
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从用药剂量到第260周（第5年）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年12月30日
初级完成 (估计的)
2028年5月31日
研究完成 (估计的)
2032年6月30日
研究注册日期
首次提交
2026年1月23日
首先提交符合 QC 标准的
2026年2月4日
首次发布 (实际的)
2026年2月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月18日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CTx001-01
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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