Um Ensaio Intervencionacional GA Otimizado (Opti-GAIN) para Testar se o Tratamento com CTx001 é Seguro e Funciona para Pessoas com Atrofia Geográfica (GA) (Opti-GAIN)
Um Estudo Multicêntrico de Fase 1/2 Primeiro em Seres Humanos para Avaliar a Segurança, Tolerabilidade e Eficácia Preliminar do CTx001 Administrado por uma Única Injeção Subretiniana em Pacientes com Atrofia Geográfica (AG) Secundária à Degenerescência Macular Relacionada com a Idade (DMI)
Este é um estudo clínico para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do CTx001, administrado através de uma única injeção subretiniana, para GA (secundário à DMAE).
A segurança e eficácia serão medidas em intervalos regulares durante 2 anos, após os quais a segurança a longo prazo será avaliada anualmente durante até 5 anos.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Muhammad Ali Memon
- E-mail: clinicaltrials@complementtx.com
Locais de estudo
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Indiana
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Carmel, Indiana, Estados Unidos, 46290
- Recrutamento
- Midwest Eye Institute
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Nevada
-
Reno, Nevada, Estados Unidos, 89502
- Recrutamento
- Sierra Eye Associates
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Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Recrutamento
- Retina Foundation of the Southwest
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Wisconsin
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La Crosse, Wisconsin, Estados Unidos, 54601
- Recrutamento
- Gundersen Health System
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London
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London, London, Reino Unido, W1G 7LB
- Recrutamento
- The Retina Clinic London
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de Inclusão:
Preencher os critérios de idade definidos pelo protocolo
Apresentar atrofia geográfica bilateral secundária a DMAE, confirmada pelo Centro de Leitura
Preencher os requisitos de tamanho da lesão basal, avaliados por imagem de autofluorescência do fundo ocular
Preencher os critérios de acuidade visual melhor corrigida e acuidade visual com baixa luminância, medidos por tabelas ETDRS
Preencher os critérios de sensibilidade retiniana, medidos por microperimetria
Ter função visual suficiente no olho companheiro para garantir visão de navegação
Ter imagens históricas de SD-OCT adequadas disponíveis para avaliação longitudinal
Preencher os requisitos de estado reprodutivo e contraceção, quando aplicável
Ser capaz e disposto a dar consentimento informado e cumprir com os procedimentos do estudo
Critérios de Exclusão:
Atrofia macular ou doença retiniana não atribuível a DMAE
Evidência de neovascularização coroideia atual ou anterior (DMAE húmida)
Cirurgia intraocular, macular ou retiniana anterior ou tratamento a laser que possa confundir as avaliações
Terapia anterior dirigida à DMAE ou intravítrea no olho do estudo, exceto suplementos permitidos
Exposição anterior a terapias inibidoras do complemento
Condições oculares, infeções, inflamação ou opacidades dos meios que interfiram com a segurança ou imagem retiniana
Glaucoma não controlado, retinopatia diabética ou erro refrativo clinicamente significativo
Afacia ou cápsula posterior comprometida, exceto conforme permitido pelo protocolo
Condições médicas ou psiquiátricas sistémicas que possam aumentar o risco ou limitar a adesão
Participação recente noutro estudo clínico intervencional ou exposição a terapias experimentais
Qualquer condição que, a critério do investigador, represente risco inaceitável ou impeça a participação segura
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Cohorte 1
Dose Baixa
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Administração sub-retiniana de CTx001
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Experimental: Cohorte 2
Dose Média
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Administração sub-retiniana de CTx001
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Experimental: Cohorte 3
Dose Elevada
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Administração sub-retiniana de CTx001
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Experimental: Cohorte 4
Expansão de uma dose selecionada da Cohorte 1-3
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Administração sub-retiniana de CTx001
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Experimental: Cohorte 5
Expansão de uma segunda dose selecionada da Cohorte 1-3
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Administração sub-retiniana de CTx001
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Para monitorizar a segurança e tolerabilidade de uma administração única de CTx001 em 3 níveis de dose
Prazo: Da dosagem à Semana 52
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Incidência e gravidade de eventos adversos (EA) oculares e não oculares e de eventos adversos graves (EAG) até à Semana 52 (Ano 1)
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Da dosagem à Semana 52
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Para monitorizar a segurança e a tolerabilidade a longo prazo de uma única administração de CTx001 em 3 níveis de dose
Prazo: Desde a dosagem até à Semana 260 (Ano 5)
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Desde a dosagem até à Semana 260 (Ano 5)
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Para avaliar a eficácia preliminar do tratamento com CTx001 através de alterações nos parâmetros estruturais e funcionais da atrofia geográfica (GA)
Prazo: Da dosagem ao Ano 1
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Variação em relação à linha de base na taxa de atenuação total da zona elipsoide (EZ) medida por tomografia de coerência ótica de domínio espectral (SD-OCT) na Semana 52 (Ano 1)
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Da dosagem ao Ano 1
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Para avaliar a eficácia preliminar do tratamento com CTx001 através de alterações nos parâmetros estruturais e funcionais da atrofia geográfica (GA)
Prazo: De dosagem ao Ano 2
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Alteração da taxa de aumento da área da lesão de atrofia geográfica em relação à linha de base, medida por Autofluorescência do Fundo (FAF) na Semana 104 (Ano 2)
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De dosagem ao Ano 2
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Para avaliar a eficácia preliminar do tratamento com CTx001 através das alterações nos parâmetros estruturais e funcionais da atrofia geográfica (AG)
Prazo: Da dosagem ao Ano 1
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Alteração em relação à linha de base na acuidade visual com baixa luminância (LLVA) medida através do gráfico Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (EDTRS) e filtro de densidade neutra na Semana 52 (Ano 1)
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Da dosagem ao Ano 1
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Para avaliar a eficácia preliminar do tratamento com CTx001 através das alterações nos parâmetros estruturais e funcionais da atrofia geográfica (AG)
Prazo: Da dosagem ao Ano 2
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Alteração em relação ao valor basal na melhor acuidade visual corrigida (BCVA) medida pelo gráfico Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (EDTRS) na Semana 104 (Ano 2)
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Da dosagem ao Ano 2
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Para avaliar a eficácia preliminar do tratamento com CTx001 através de alterações nos parâmetros estruturais e funcionais da atrofia geográfica (AG)
Prazo: Da dosagem ao 1.º ano
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Taxa de alteração em relação à linha de base na sensibilidade, medida por microperimetria na Semana 52 (Ano 1)
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Da dosagem ao 1.º ano
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Para avaliar a imunogenicidade do vetor de adenovírus associado ao serótipo 2 (AAV2) e do produto do transgene mini-CR1
Prazo: Desde a dosagem até à Semana 260 (Ano 5)
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Medição dos níveis de anticorpos sistémicos contra o vetor AAV2 e o transgene mini-CR1 até à Semana 260 (Ano 5)
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Desde a dosagem até à Semana 260 (Ano 5)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CTx001-01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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