Un essai interventionnel optimisé de l'atrophie géographique (Opti-GAIN) pour tester si le traitement par CTx001 est sûr et efficace pour les personnes atteintes d'atrophie géographique (AG) (Opti-GAIN)
Une première étude multicentrique de phase 1/2 chez l'humain pour évaluer la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité préliminaire du CTx001 administré par une injection sous-rétinienne unique chez des patients atteints d'atrophie géographique (AG) secondaire à la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA)
Il s'agit d'une étude clinique visant à évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité du CTx001, administré par une injection sous-rétinienne unique, pour l'atrophie géographique (secondaire à la DMLA).
La sécurité et l'efficacité seront mesurées à intervalles réguliers pendant 2 ans, après quoi la sécurité à long terme sera évaluée annuellement jusqu'à 5 ans.
Aperçu de l'étude
Statut
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Muhammad Ali Memon
- E-mail: clinicaltrials@complementtx.com
Lieux d'étude
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London
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London, London, Royaume-Uni, W1G 7LB
- Recrutement
- The Retina Clinic London
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Indiana
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Carmel, Indiana, États-Unis, 46290
- Recrutement
- Midwest Eye Institute
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Nevada
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Reno, Nevada, États-Unis, 89502
- Recrutement
- Sierra Eye Associates
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75231
- Recrutement
- Retina Foundation of the Southwest
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Wisconsin
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La Crosse, Wisconsin, États-Unis, 54601
- Recrutement
- Gundersen Health System
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critères d'inclusion :
Répondre aux critères d'âge définis par le protocole
Avoir une atrophie géographique bilatérale secondaire à la DMLA, confirmée par le centre de lecture
Répondre aux exigences de taille de lésion au départ, évaluée par imagerie en autofluorescence du fond d'œil
Répondre aux critères d'acuité visuelle corrigée et d'acuité visuelle à faible luminance, mesurés par les tableaux ETDRS
Répondre aux critères de sensibilité rétinienne, mesurés par micropérimétrie
Avoir une fonction visuelle suffisante de l'œil controlatéral pour assurer une vision de navigation
Avoir des images SD-OCT historiques adéquates disponibles pour l'évaluation longitudinale
Répondre aux exigences de statut reproductif et de contraception, le cas échéant
Être capable et disposé à fournir un consentement éclairé et à se conformer aux procédures de l'étude
Critères d'exclusion :
Atrophie maculaire ou maladie rétinienne non attribuable à la DMLA
Preuve de néovascularisation choroïdienne actuelle ou antérieure (DMLA humide)
Chirurgie intraoculaire, maculaire ou rétinienne antérieure ou traitement au laser pouvant brouiller les évaluations
Traitement antérieur dirigé contre la DMLA ou intravitréen dans l'œil étudié, à l'exception des suppléments autorisés
Exposition antérieure aux thérapies par inhibiteurs du complément
Affections oculaires, infections, inflammations ou opacités des milieux interférant avec la sécurité ou l'imagerie rétinienne
Glaucome non contrôlé, rétinopathie diabétique ou erreur de réfraction cliniquement significative
Aphakie ou capsule postérieure compromise, sauf si autorisé par le protocole
Affections médicales ou psychiatriques systémiques pouvant augmenter le risque ou limiter l'observance
Participation récente à une autre étude clinique interventionnelle ou exposition à des thérapies expérimentales
Toute condition qui, selon l'appréciation de l'investigateur, présente un risque inacceptable ou empêche une participation en toute sécurité
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Cohorte 1
Faible Dose
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Administration sous-rétinienne de CTx001
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Expérimental: Cohorte 2
Dose moyenne
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Administration sous-rétinienne de CTx001
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Expérimental: Cohorte 3
Dose élevée
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Administration sous-rétinienne de CTx001
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Expérimental: Cohorte 4
Expansion d'une dose sélectionnée parmi les cohortes 1-3
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Administration sous-rétinienne de CTx001
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Expérimental: Cohorte 5
Expansion d'une deuxième dose sélectionnée à partir de la Cohorte 1-3
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Administration sous-rétinienne de CTx001
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Pour surveiller la sécurité et la tolérabilité d'une administration unique de CTx001 à 3 niveaux de dose
Délai: Du dosage à la semaine 52
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Incidence et sévérité des événements indésirables (EI) oculaires et non oculaires et des événements indésirables graves (EIG) jusqu'à la semaine 52 (année 1)
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Du dosage à la semaine 52
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Pour surveiller la sécurité et la tolérance à long terme d'une administration unique de CTx001 à 3 niveaux de dose
Délai: Du dosage jusqu'à la semaine 260 (année 5)
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Du dosage jusqu'à la semaine 260 (année 5)
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Évaluer l'efficacité préliminaire du traitement par CTx001 par les modifications des paramètres structurels et fonctionnels de l'atrophie géographique (AG)
Délai: Du dosage à l'année 1
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Variation par rapport à la valeur initiale du taux d'atténuation totale de la zone ellipsoïde (EZ) mesurée par tomographie par cohérence optique en domaine spectral (SD-OCT) à la Semaine 52 (Année 1)
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Du dosage à l'année 1
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Évaluer l'efficacité préliminaire du traitement par CTx001 par l'évolution des paramètres structurels et fonctionnels de l'atrophie géographique (AG)
Délai: De la posologie à l'année 2
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Variation par rapport à la valeur initiale du taux d'élargissement de la surface de lésion de l'atrophie géographique telle que mesurée par l'autofluorescence du fond d'œil (AF) à la Semaine 104 (Année 2)
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De la posologie à l'année 2
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Évaluer l'efficacité préliminaire du traitement par CTx001 via les modifications des paramètres structurels et fonctionnels de l'atrophie géographique (AG)
Délai: De la posologie à l'année 1
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Variation par rapport à la ligne de base de l'acuité visuelle en basse luminance (LLVA) mesurée par la charte de l'étude sur le traitement précoce de la rétinopathie diabétique (ETDRS) et un filtre à densité neutre à la semaine 52 (année 1)
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De la posologie à l'année 1
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Évaluer l'efficacité préliminaire du traitement par CTx001 par les modifications des paramètres structurels et fonctionnels de l'atrophie géographique (AG)
Délai: De la posologie à l'année 2
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Variation par rapport à la valeur initiale de l'acuité visuelle la mieux corrigée (AVMC) mesurée par le tableau d'étude Early Treatment Diabetic Retinopathy (ETDRS) à la semaine 104 (année 2)
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De la posologie à l'année 2
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Évaluer l'efficacité préliminaire du traitement par CTx001 à travers les modifications des paramètres structurels et fonctionnels de l'atrophie géographique (AG)
Délai: Du dosage à l'année 1
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Taux de changement par rapport à la valeur de base de la sensibilité mesurée par micro-périmétrie à la Semaine 52 (Année 1)
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Du dosage à l'année 1
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Pour évaluer l'immunogénicité du vecteur adéno-associé de sérotype 2 (AAV2) et du produit transgène mini-CR1
Délai: De la posologie jusqu'à la semaine 260 (année 5)
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Mesure des taux d'anticorps systémiques dirigés contre le vecteur AAV2 et le transgène mini-CR1 jusqu'à la semaine 260 (année 5)
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De la posologie jusqu'à la semaine 260 (année 5)
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CTx001-01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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