Optimoitu GA:n interventiotutkimus (Opti-GAIN) CTx001-hoidon turvallisuuden ja vaikuttavuuden testaamiseksi maantieteellisen atrofian (GA) potilailla (Opti-GAIN)
Ensimmäinen ihmisissä toteutettu vaiheen 1/2 monikeskustutkimus CTx001:n turvallisuuden, siedettävyyden ja alustavan tehon arvioimiseksi iästä riippuvaiseen makuladegeneraatioon (AMD) liittyvän geografisen atrofian (GA) potilailla, joka annetaan yhdellä subretinaalisella injektioilla
Tämä on kliininen tutkimus, jossa arvioidaan CTx001:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta, joka annetaan yhdellä subretinaalisella injektiotiellä, GA:lle (AMD:n seurauksena).
Turvallisuutta ja tehokkuutta mitataan säännöllisin väliajoin 2 vuoden ajan, minkä jälkeen pitkäaikaista turvallisuutta arvioidaan vuosittain jopa 5 vuoden ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Muhammad Ali Memon
- Sähköposti: clinicaltrials@complementtx.com
Opiskelupaikat
-
-
London
-
London, London, Yhdistynyt kuningaskunta, W1G 7LB
- Rekrytointi
- The Retina Clinic London
-
-
-
-
Indiana
-
Carmel, Indiana, Yhdysvallat, 46290
- Rekrytointi
- Midwest Eye Institute
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Yhdysvallat, 89502
- Rekrytointi
- Sierra Eye Associates
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
- Rekrytointi
- Retina Foundation of the Southwest
-
-
Wisconsin
-
La Crosse, Wisconsin, Yhdysvallat, 54601
- Rekrytointi
- Gundersen Health System
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Täytä protokollan määrittelemä ikäkelpoisuus
Kaksipuolinen geografinen atrofia AMD:n seurauksena, lukukeskustan vahvistama
Täytä perustason leesion koko vaatimukset, arvioituna fundus-autofluoresenssikuvauksella
Täytä parhaan korjatun näöntarkkuuden ja matalan valaistuksen näöntarkkuuden kriteerit, mitattuna ETDRS-kaavioilla
Täytä verkkokalvon herkkyyskriteerit, mitattuna mikrokenttäperimetrialla
Riittävä toisen silmän näkötoiminta navigointinäön varmistamiseksi
Riittävästi historiallista SD-OCT-kuvantamisdataa pitkittäistarkastelua varten
Täytä lisääntymistilan ja ehkäisyn vaatimukset, mikäli sovellettavissa
Kykene ja suostu antamaan tietoon perustuvan suostumuksen ja noudattamaan tutkimusmenettelyjä
Poissulkemiskriteerit:
Makula-atrofia tai verkkokalvosairaus, joka ei johdu AMD:stä
Nykyisen tai aiemman suonikalvouusmuodostuksen (märkä AMD) todisteet
Aikaisemmat silmämunan, makulan tai verkkokalvon leikkaukset tai laserhoidot, jotka voivat hämärtää arviointeja
Aikaisempi AMD-suunnattu tai intravitreaalinen hoito tutkittavassa silmässä, lukuun ottamatta sallittuja lisäravinteita
Aikaisempi altistuminen komplementtien estäjähoidoille
Silmäolosuhteet, infektiot, tulehdus tai väliaineen sameudet, jotka häiritsevät turvallisuutta tai verkkokalvon kuvantamista
Hallitsematon glaukooma, diabeettinen retinopatia tai kliinisesti merkittävä taittovirhe
Afakia tai vaarantunut takakapseli, lukuun ottamatta protokollan sallimia poikkeuksia
Systeemiset lääketieteelliset tai psykiatriset tilat, jotka voivat lisätä riskiä tai rajoittaa yhteistyökykyä
Äskettäinen osallistuminen toiseen interventiiviseen kliiniseen tutkimukseen tai altistuminen tutkittaville hoidoille
Mikä tahansa tila, joka tutkijan arvion mukaan aiheuttaa kohtuuttoman riskin tai estää turvallisen osallistumisen
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1
Pieni annos
|
CTx001:n subretinaalinen antaminen
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2
Keskisuuri Annos
|
CTx001:n subretinaalinen antaminen
|
|
Kokeellinen: Kohortti 3
Korkea Annos
|
CTx001:n subretinaalinen antaminen
|
|
Kokeellinen: Kohortti 4
Kohortista 1-3 valitun annoksen laajentaminen
|
CTx001:n subretinaalinen antaminen
|
|
Kokeellinen: Kohortti 5
Toisen annoksen laajentaminen, joka on valittu kohorteista 1–3
|
CTx001:n subretinaalinen antaminen
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
CTx001:n yksittäisen annoksen turvallisuuden ja siedettävyyden seurantaa kolmella annostustasolla
Aikaikkuna: Annoksesta viikkoon 52
|
Silmä- ja ei-silmäperäisten haittavaikutusten (AE) sekä vakavien haittavaikutusten (SAE) esiintyvyys ja vakavuus aina viikkoon 52 (vuosi 1) asti
|
Annoksesta viikkoon 52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
CTx001:n pitkäaikaisturvallisuuden ja siedettävyyden seurantaan yhdellä annostuksella kolmella annostustasolla
Aikaikkuna: Annoksesta aina viikkoon 260 (vuosi 5)
|
|
Annoksesta aina viikkoon 260 (vuosi 5)
|
|
Arvioida CTx001-hoidon alustavaa tehokkuutta maantieteellisen atrofian (GA) rakenteellisten ja toiminnallisten parametrien muutosten kautta
Aikaikkuna: Annoksesta vuoteen 1
|
Muutos lähtöarvosta ellipsoidivyöhykkeen (EZ) kokonaisheikentymisnopeudessa, mitattuna spektraalialue-optisella koherenssitomografialla (SD-OCT) viikolla 52 (vuosi 1)
|
Annoksesta vuoteen 1
|
|
Arvioida CTx001-hoidon alustavaa tehoa geografisen atrofian (GA) rakenteellisten ja toiminnallisten parametrien muutosten kautta
Aikaikkuna: Annostuksesta vuoteen 2
|
Muutos lähtöarvosta maantieteellisen atrofian leesioalueen laajenemisnopeudessa Fundus Auto Fluorescence (FAF) -mittauksella viikolla 104 (vuosi 2)
|
Annostuksesta vuoteen 2
|
|
Arvioida CTx001-hoidon alustavaa tehoa geografisen atrofian (GA) rakenteellisten ja toiminnallisten parametrien muutosten kautta
Aikaikkuna: Annoksesta ensimmäiseen vuoteen
|
Perusarvosta tapahtunut muutos heikossa valaistuksessa mitatussa näöntarkkuudessa (LLVA) mitattuna Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (EDTRS) -kaaviolla ja neutraalisuodattimella viikolla 52 (vuosi 1)
|
Annoksesta ensimmäiseen vuoteen
|
|
Arvioida CTx001-hoidon alustavaa tehokkuutta maantieteellisen atrofian (GA) rakenteellisten ja toiminnallisten parametrien muutosten kautta
Aikaikkuna: Annoksesta toiseen vuoteen
|
Muutos lähtöarvosta parhaassa korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA), mitattuna Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (EDTRS) -kaaviolla viikolla 104 (vuosi 2)
|
Annoksesta toiseen vuoteen
|
|
Arvioida CTx001-hoidon alustavaa tehokkuutta maantieteellisen atrofian (GA) rakenteellisten ja toiminnallisten parametrien muutosten kautta
Aikaikkuna: Annoksesta 1. vuoteen
|
Tuntemuksen muutosnopeus lähtöarvosta mikroperimetrialla mitattuna viikolla 52 (vuosi 1)
|
Annoksesta 1. vuoteen
|
|
Adeno-assosioidun viruksen serotyypin 2 (AAV2)-vektorin ja mini-CR1 transgeenituotteen immunogeenisuuden arvioimiseksi
Aikaikkuna: Annoksesta aina 260. viikkoon (vuosi 5)
|
AAV2-vektorin ja mini-CR1 transgeenin systemaattisten vasta-aineiden pitoisuuksien mittaaminen aina viikolle 260 (vuosi 5) saakka
|
Annoksesta aina 260. viikkoon (vuosi 5)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CTx001-01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .