En optimalisert GA intervensjonsstudie (Opti-GAIN) for å teste om behandling med CTx001 er trygg og virker for personer med geografisk atrofi (GA) (Opti-GAIN)
En først-i-menneske fase 1/2 flersenterstudie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og foreløpig effekt av CTx001 administrert via en enkelt subretinal injeksjon hos pasienter med geografisk atrofi (GA) sekundært til aldersrelatert makuladegenerasjon (AMD)
Dette er en klinisk studie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av CTx001, som administreres via en enkelt subretinal injeksjon, for GA (sekundært til AMD).
Sikkerhet og effekt vil bli målt med jevne mellomrom i 2 år, hvoretter langsiktig sikkerhet vil bli vurdert årlig i opptil 5 år.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Muhammad Ali Memon
- E-post: clinicaltrials@complementtx.com
Studiesteder
-
-
Indiana
-
Carmel, Indiana, Forente stater, 46290
- Rekruttering
- Midwest Eye Institute
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Forente stater, 89502
- Rekruttering
- Sierra Eye Associates
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75231
- Rekruttering
- Retina Foundation of the Southwest
-
-
Wisconsin
-
La Crosse, Wisconsin, Forente stater, 54601
- Rekruttering
- Gundersen Health System
-
-
-
-
London
-
London, London, Storbritannia, W1G 7LB
- Rekruttering
- The Retina Clinic London
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Oppfylle protokoll-definert aldersberettigelse
Ha bilateral geografisk atrofi sekundær til AMD, bekreftet av Reading Center
Oppfylle baseline lesjonsstørrelseskrav, vurdert ved fundus autofluorescens avbildning
Oppfylle best-korrigert synsskarphet og lav-lysstyrke synsskarphetskriterier, målt med ETDRS-diagrammer
Oppfylle retinal følsomhetskriterier, målt med mikroperimetri
Ha tilstrekkelig følgesynsfunksjon for å sikre navigasjonssyn
Ha tilgjengelig adekvat historisk SD-OCT avbildning for longitudinell vurdering
Oppfylle reproduktiv status og prevensjonskrav, der aktuelt
Være i stand til og villig til å gi informert samtykke og følge studieprosedyrer
Eksklusjonskriterier:
Makulær atrofi eller retinal sykdom ikke tilskrivbar AMD
Bevis for nåværende eller tidligere koroidal neovaskularisering (våt AMD)
Tidligere intraokulær, makulær eller retinal kirurgi eller laserbehandling som kan forvirre vurderinger
Tidligere AMD-retter eller intravitreal terapi i studieøyet, unntatt tillatte kosttilskudd
Tidligere eksponering for komplementhemmerbehandlinger
Okulære tilstander, infeksjoner, betennelse eller mediaskyhet som forstyrrer sikkerhet eller retinal avbildning
Ukontrollert glaukom, diabetisk retinopati eller klinisk signifikant refraksjonsfeil
Afaki eller kompromittert posterior kapsel, unntatt tillatt av protokoll
Systemiske medisinske eller psykiske tilstander som kan øke risiko eller begrense compliance
Nylig deltakelse i en annen intervensjonell klinisk studie eller eksponering for undersøkelsesterapier
Enhver tilstand som, etter forskerens skjønn, utgjør uakseptabel risiko eller hindrer sikker deltakelse
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kohort 1
Lav dose
|
Subretinal administrasjon av CTx001
|
|
Eksperimentell: Kohort 2
Middels dose
|
Subretinal administrasjon av CTx001
|
|
Eksperimentell: Kohort 3
Høy dose
|
Subretinal administrasjon av CTx001
|
|
Eksperimentell: Kohort 4
Utvidelse av en dose valgt fra Kohort 1-3
|
Subretinal administrasjon av CTx001
|
|
Eksperimentell: Kohort 5
Utvidelse av en annen dose valgt fra Kohort 1-3
|
Subretinal administrasjon av CTx001
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å overvåke sikkerheten og toleransen ved en enkelt administrering av CTx001 på 3 dosenivåer
Tidsramme: Fra dosering til uke 52
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av okulære og ikke-okulære bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE) opp til uke 52 (år 1)
|
Fra dosering til uke 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å overvåke langsiktig sikkerhet og tolerabilitet av en enkelt administrasjon av CTx001 ved 3 dosenivåer
Tidsramme: Fra dosering til uke 260 (år 5)
|
|
Fra dosering til uke 260 (år 5)
|
|
For å vurdere den foreløpige effekten av behandling med CTx001 gjennom endringer i de strukturelle og funksjonelle parameterne til geografisk atrofi (GA)
Tidsramme: Fra dosering til År 1
|
Endring fra baseline i hastigheten av total ellipsoidsone (EZ) demping målt med spektral domene-optisk koherenstomografi (SD-OCT) ved uke 52 (år 1)
|
Fra dosering til År 1
|
|
For å evaluere den foreløpige effektiviteten av behandling med CTx001 gjennom endringer i de strukturelle og funksjonelle parameterne for geografisk atrofi (GA)
Tidsramme: Fra dosering til år 2
|
Endring fra utgangspunkt i hastigheten på økning av lesjonsareal ved geografisk atrofi målt ved Fundus Autofluorescens (FAF) i uke 104 (år 2)
|
Fra dosering til år 2
|
|
For å evaluere den foreløpige effekten av behandling med CTx001 gjennom endringer i de strukturelle og funksjonelle parameterne for geografisk atrofi (GA)
Tidsramme: Fra dosering til År 1
|
Endring fra baseline i lavbelysnings synsskarphet (LLVA) målt med Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (EDTRS)-tavle og nøytralt tetthetsfilter ved uke 52 (år 1)
|
Fra dosering til År 1
|
|
For å evaluere den foreløpige effektiviteten av behandling med CTx001 gjennom endringer i de strukturelle og funksjonelle parameterne for geografisk atrofi (GA)
Tidsramme: Fra dosering til år 2
|
Endring fra utgangspunkt i best korrigert synsskarphet (BCVA) målt ved Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (EDTRS)-tavle uke 104 (år 2)
|
Fra dosering til år 2
|
|
For å evaluere den foreløpige effekten av behandling med CTx001 gjennom endringer i de strukturelle og funksjonelle parameterne for geografisk atrofi (GA)
Tidsramme: Fra dosering til år 1
|
Endringshastighet fra baseline i følsomhet målt med mikroperimetri i uke 52 (år 1)
|
Fra dosering til år 1
|
|
For å vurdere immunogeniteten til adeno-assosiert virus serotype 2 (AAV2)-vektor og mini-CR1 transgenprodukt
Tidsramme: Fra dosering opp til uke 260 (år 5)
|
Måling av systemiske antistoffnivåer mot AAV2-vektor og mini-CR1-transgen opp til uke 260 (år 5)
|
Fra dosering opp til uke 260 (år 5)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CTx001-01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .