Оптимизированное интервенционное исследование GA (Opti-GAIN) для проверки безопасности и эффективности лечения CTx001 у пациентов с географической атрофией (GA) (Opti-GAIN)
Первое клиническое исследование Фазы 1/2 на людях в нескольких центрах для оценки безопасности, переносимости и предварительной эффективности CTx001, вводимого с помощью однократной субретинальной инъекции пациентам с географической атрофией (ГА), вторичной по отношению к возрастной макулярной дегенерации (ВМД)
Это клиническое исследование для оценки безопасности, переносимости и эффективности CTx001, вводимого посредством однократной субретинальной инъекции, при географической атрофии (вторичной по отношению к ВМД).
Безопасность и эффективность будут оцениваться через регулярные промежутки времени в течение 2 лет, после чего долгосрочная безопасность будет оцениваться ежегодно до 5 лет.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Muhammad Ali Memon
- Электронная почта: clinicaltrials@complementtx.com
Места учебы
-
-
London
-
London, London, Соединенное Королевство, W1G 7LB
- Рекрутинг
- The Retina Clinic London
-
-
-
-
Indiana
-
Carmel, Indiana, Соединенные Штаты, 46290
- Рекрутинг
- Midwest Eye Institute
-
-
Nevada
-
Reno, Nevada, Соединенные Штаты, 89502
- Рекрутинг
- Sierra Eye Associates
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
- Рекрутинг
- Retina Foundation of the Southwest
-
-
Wisconsin
-
La Crosse, Wisconsin, Соединенные Штаты, 54601
- Рекрутинг
- Gundersen Health System
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
Соответствие возрастным критериям, определенным в протоколе
Наличие двусторонней географической атрофии, вторичной по отношению к ВМД, подтвержденной Центром чтения снимков
Соответствие требованиям к исходному размеру поражения, оцененному с помощью аутофлуоресцентной визуализации глазного дна
Соответствие критериям наилучшей скорректированной остроты зрения и остроты зрения при низкой освещенности, измеренным по таблицам ETDRS
Соответствие критериям чувствительности сетчатки, измеренной с помощью микропериметрии
Наличие достаточной зрительной функции парного глаза для обеспечения навигационного зрения
Наличие достаточного количества архивных снимков SD-OCT для продольной оценки
Соответствие требованиям к репродуктивному статусу и контрацепции (при необходимости)
Способность и готовность дать информированное согласие и соблюдать процедуры исследования
Критерии исключения:
Макулярная атрофия или заболевание сетчатки, не связанное с ВМД
Признаки текущей или перенесенной хориоидальной неоваскуляризации (влажная форма ВМД)
Предшествующие внутриглазные, макулярные или ретинальные хирургические вмешательства или лазерное лечение, которые могут исказить оценки
Предыдущая терапия, направленная на ВМД, или интравитреальное лечение в исследуемом глазу, за исключением разрешенных добавок
Предыдущее воздействие терапии ингибиторами комплемента
Глазные состояния, инфекции, воспаления или помутнения оптических сред, мешающие безопасности или визуализации сетчатки
Неконтролируемая глаукома, диабетическая ретинопатия или клинически значимая рефракционная аномалия
Афакия или нарушенная задняя капсула, кроме случаев, разрешенных протоколом
Системные медицинские или психиатрические состояния, которые могут повысить риск или ограничить соблюдение протокола
Недавнее участие в другом интервенционном клиническом исследовании или воздействие исследуемых терапий
Любое состояние, которое, по мнению исследователя, представляет неприемлемый риск или препятствует безопасному участию
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Когорта 1
Низкая доза
|
Субретинальное введение CTx001
|
|
Экспериментальный: Когорта 2
Средняя доза
|
Субретинальное введение CTx001
|
|
Экспериментальный: Когорта 3
Высокая доза
|
Субретинальное введение CTx001
|
|
Экспериментальный: Когорта 4
Расширение дозы, выбранной из Когорты 1-3
|
Субретинальное введение CTx001
|
|
Экспериментальный: Когорта 5
Расширение второй дозы, выбранной из Когорты 1-3
|
Субретинальное введение CTx001
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Для контроля безопасности и переносимости однократного введения CTx001 на 3 уровнях дозировки
Временное ограничение: От дозировки до 52-й недели
|
Частота возникновения и степень тяжести глазных и неглазных нежелательных явлений (НЯ) и серьезных НЯ (СНЯ) до 52-й недели (1-й год)
|
От дозировки до 52-й недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Для мониторинга долгосрочной безопасности и переносимости однократного введения CTx001 на трех уровнях дозировки
Временное ограничение: От дозировки до 260-й недели (5-й год)
|
|
От дозировки до 260-й недели (5-й год)
|
|
Для оценки предварительной эффективности лечения CTx001 путем изменения структурных и функциональных параметров географической атрофии (ГА)
Временное ограничение: От дозировки до 1-го года
|
Изменение от исходного уровня скорости общего ослабления эллипсоидной зоны (ЭЗ), измеренной с помощью спектральной оптической когерентной томографии (СОКТ) на 52-й неделе (1-й год)
|
От дозировки до 1-го года
|
|
Для оценки предварительной эффективности лечения CTx001 через изменения структурных и функциональных параметров географической атрофии (ГА)
Временное ограничение: От дозировки до 2-го года
|
Изменение от исходного уровня скорости увеличения площади очага географической атрофии, измеренной с помощью автофлуоресценции глазного дна (FAF), на 104-й неделе (2-й год)
|
От дозировки до 2-го года
|
|
Для оценки предварительной эффективности лечения с помощью CTx001 посредством изменений структурных и функциональных параметров географической атрофии (ГА)
Временное ограничение: От дозировки до 1-го года
|
Изменение от исходного уровня низко-контрастной остроты зрения (НКОЗ), измеренной по таблице Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (EDTRS) с нейтрально-серым фильтром на 52-й неделе (1-й год)
|
От дозировки до 1-го года
|
|
Для оценки предварительной эффективности лечения CTx001 посредством изменений структурных и функциональных параметров географической атрофии (ГА)
Временное ограничение: От дозировки до 2-го года
|
Изменение от исходного уровня наилучшей корригированной остроты зрения (НКОЗ) по шкале Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (EDTRS) на 104-й неделе (2-й год)
|
От дозировки до 2-го года
|
|
Для оценки предварительной эффективности лечения CTx001 посредством изменений структурных и функциональных параметров географической атрофии (ГА)
Временное ограничение: От дозировки до 1 года
|
Скорость изменения по сравнению с исходным уровнем чувствительности, измеренная с помощью микропериметрии на 52-й неделе (Год 1)
|
От дозировки до 1 года
|
|
Для оценки иммуногенности к аденосвязанному вирусу серотипа 2 (AAV2) и продукту мини-гена CR1
Временное ограничение: От дозировки до 260-й недели (5-й год)
|
Измерение системных уровней антител к AAV2-вектору и мини-CR1 трансгену до 260 недели (5 года)
|
От дозировки до 260-й недели (5-й год)
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CTx001-01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .