지리적 위축(GA) 환자를 대상으로 CTx001 치료의 안전성과 효과를 검증하기 위한 최적화된 GA 중재 임상시험 (Opti-GAIN) (Opti-GAIN)
노인성 황반변성(AMD)에 의한 지도상 위축(GA) 환자에서 단일 망막하 주사로 투여되는 CTx001의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가하기 위한 최초 인체 1상/2상 다기관 연구
이것은 CTx001의 단일 망막하 주사로 투여되는 지리적 위축(AMD 이차성)에 대한 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 임상 연구입니다.
안전성과 효능은 2년 동안 정기적으로 측정되며, 이후 최대 5년까지 연간 장기 안전성을 평가할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Muhammad Ali Memon
- 이메일: clinicaltrials@complementtx.com
연구 장소
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Indiana
-
Carmel, Indiana, 미국, 46290
- 모병
- Midwest Eye Institute
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Nevada
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Reno, Nevada, 미국, 89502
- 모병
- Sierra Eye Associates
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75231
- 모병
- Retina Foundation of the Southwest
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Wisconsin
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La Crosse, Wisconsin, 미국, 54601
- 모병
- Gundersen Health System
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
연구 계획서에 정의된 연령 적격 기준 충족
Reading Center에서 확인한 AMD에 의한 양측 지리적 위축
기저형 자가형광 영상으로 평가한 기준 병변 크기 요건 충족
ETDRS 차트로 측정한 최대교정시력 및 저조도시력 기준 충족
미소시야계측법으로 측정한 망막 감도 기준 충족
항해 시력을 보장하기에 충분한 대안 시기능 보유
종적 평가를 위한 충분한 과거 SD-OCT 영상 보유
해당되는 경우 생식 상태 및 피임 요건 충족
정보에 입각한 동의서를 제공하고 연구 절차를 준수할 의사와 능력 보유
제외 기준:
AMD에 기인하지 않은 황반 위축 또는 망막 질환
현재 또는 과거의 맥락막 신생혈관증(습성 AMD) 증거
평가를 혼란스럽게 할 수 있는 과거 안내, 황반 또는 망막 수술 또는 레이저 치료
허용된 보충제를 제외하고 연구 안에서의 과거 AMD 지향적 또는 유리체내 치료
과거 보체 억제제 치료 노출
안전성 또는 망막 영상화를 방해하는 안과 질환, 감염, 염증 또는 매질 혼탁
조절되지 않은 녹내장, 당뇨병성 망막증 또는 임상적으로 유의한 굴절 이상
연구 계획서에서 허용하는 경우를 제외하고 무수정체 또는 손상된 후낭
위험을 증가시키거나 순응도를 제한할 수 있는 전신적 의학적 또는 정신과적 상태
최근 다른 중재적 임상 연구 참여 또는 시험적 치료 노출
연구자의 판단에 따라 허용되지 않는 위험을 초래하거나 안전한 참여를 방해하는 모든 상태
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 코호트 1
저용량
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CTx001의 망막하 투여
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실험적: 코호트 2
중간 용량
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CTx001의 망막하 투여
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실험적: 코호트 3
고용량
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CTx001의 망막하 투여
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실험적: 코호트 4
코호트 1-3에서 선택된 용량의 확장
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CTx001의 망막하 투여
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실험적: 코호트 5
코호트 1-3에서 선정된 두 번째 투여량의 확장
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CTx001의 망막하 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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3가지 용량 수준에서 CTx001 단회 투여의 안전성과 내약성을 모니터링하기 위하여
기간: 용량에서 52주까지
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제52주(1년차)까지 발생한 안구 및 비안구 이상사례(AE) 및 중대한 이상사례(SAE)의 발생률 및 심각도
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용량에서 52주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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CTx001의 3가지 용량 수준에서 단일 투여 후 장기적인 안전성과 내약성을 모니터링하기 위해
기간: 용량 투여부터 260주차(5년차)까지
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용량 투여부터 260주차(5년차)까지
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지리적 위축(GA)의 구조적 및 기능적 매개변수 변화를 통한 CTx001 치료의 예비 효능을 평가하기 위해
기간: 투여량에서 1년차까지
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주 52(1년차)에 스펙트럼 영역 광간섭 단층촬영(SD-OCT)으로 측정한 총 타원체 영역(EZ) 감쇠율의 기준선 대비 변화
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투여량에서 1년차까지
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지리적 위축(GA)의 구조적 및 기능적 매개변수 변화를 통해 CTx001 치료의 예비 효능을 평가하기 위해
기간: 투여 용량부터 2년차까지
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기저선 대비 지도상 위축 병변 면적 확대율의 변화 (Fundus Auto Fluorescence (FAF)로 측정), 제104주 (2년차)
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투여 용량부터 2년차까지
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지리적 위축(GA)의 구조적 및 기능적 매개변수의 변화를 통해 CTx001 치료의 예비 효능을 평가하기 위함
기간: 용량에서 1년차까지
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52주(1년) 시점에 Early Treatment Diabetic Retinopathy Study(EDTRS) 차트 및 중성 밀도 필터를 사용하여 측정한 저조도 시력(LLVA)의 기준선 대비 변화
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용량에서 1년차까지
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지리적 위축(GA)의 구조적 및 기능적 매개변수 변화를 통한 CTx001 치료의 예비적 효능을 평가하기 위해
기간: 용량에서 2년차까지
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104주차(2년차)에 Early Treatment Diabetic Retinopathy Study(EDTRS) 차트로 측정한 최대 교정 시력(BCVA)의 기준선 대비 변화
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용량에서 2년차까지
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CTx001 치료의 예비 효능을 지리적 위축(GA)의 구조적 및 기능적 매개변수 변화를 통해 평가하기 위하여
기간: 투여 용량부터 1년차까지
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52주(1년)에 미시주시계로 측정한 기저선 대비 민감도 변화율
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투여 용량부터 1년차까지
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아데노 관련 바이러스 세로타입 2(AAV2)-벡터 및 미니-CR1 트랜스진 제품에 대한 면역원성을 평가하기 위해
기간: 용량 투여부터 260주(5년)까지
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AAV2-벡터 및 mini-CR1 트랜스진에 대한 전신 항체 수준 측정(260주차(5년차)까지)
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용량 투여부터 260주(5년)까지
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CTx001-01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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CTx001에 대한 임상 시험
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCRISPR Therapeutics초대로 등록혈액 질환 | 유전병, 선천적 | 겸상 적혈구 질환 | 혈색소병증 | 겸상 적혈구 빈혈 | 지중해빈혈 | 베타-지중해혈증미국, 영국, 독일, 벨기에, 캐나다, 이탈리아
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCRISPR Therapeutics완전한
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCRISPR Therapeutics모집하지 않고 적극적으로겸상 적혈구 질환 | 혈색소병증 | 혈액 질환 | 수산화요소 실패 | 수산화요소 불내증미국, 독일, 이탈리아, 영국
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCRISPR Therapeutics완전한혈액 질환 | 유전병, 선천적 | 혈색소병증 | 지중해빈혈 | 베타-지중해혈증미국, 영국, 캐나다, 독일, 이탈리아
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCRISPR Therapeutics모병혈액 질환 | 유전병, 선천적 | 겸상 적혈구 질환 | 혈색소병증 | 겸상 적혈구 빈혈 | 지중해빈혈 | 베타-지중해혈증미국, 독일, 이탈리아, 사우디 아라비아
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