低軟骨異形成症の小児におけるインフィグラチニブのオープンラベル長期延長試験
2026年8月24日 更新者：QED Therapeutics, a BridgeBio company
小児低軟骨形成症におけるFGFR 1-3選択的チロシンキナーゼ阻害剤インフィグラチニブの第2相、オープンラベル、長期延長（OLE）試験：ACCEL OLE
ACCEL 2/3を以前に完了した軟骨無形成症（HCH）患者、およびACCELを完了した可能性のある追加患者を対象とした、FGFR（線維芽細胞増殖因子受容体）1-3選択的チロシンキナーゼ阻害剤であるインフィグラチニブの長期安全性、忍容性、および有効性を評価する第2相多施設共同オープンラベル延長試験。観察的ACCEL試験から直接ロールオーバーする参加者は、その試験で少なくとも6か月間の成長評価期間を経ている必要があります。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
135
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Oakland、California、アメリカ、94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Childrens Hospital Colorado
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Hospital
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins School of Medicine
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Missouri
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Columbia、Missouri、アメリカ、65201
- University of Missouri
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ、53705
- University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
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England
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Manchester、England、イギリス、M13 9WL
- Manchester University
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Sheffield、England、イギリス、S10 2TH
- Sheffield Children's Hospital
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Scotland
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Glasgow、Scotland、イギリス、G51 4TF
- Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
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Ontario
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London、Ontario、カナダ、N6C 2R5
- London Health Sciences Centre - Children's Hospital of Western Ontario
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Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
- Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
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Singapore、シンガポール、229899
- KK Women's and Children's Hospital
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Solna、スウェーデン、17164
- Astrid Lindgren Children's Hospital
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Vitoria-Gasteiz、スペイン、01010
- Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
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Bergen、ノルウェー、5021
- Haukeland University Hospital
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Oslo、ノルウェー、0372
- Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
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Bron、フランス、69677
- Hopital Femme Mere Enfant
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Paris、フランス、75015
- Hopital universitaire Necker-Enfants Malades
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Toulouse、フランス、31059
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
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Coimbra、ポルトガル、3000-602
- Hospital Pediátrico de Coimbra
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
参加基準：
ACCEL 2/3から継続参加する参加者のための参加基準
- ACCEL 2/3を完了したHCHの小児参加者
- 10歳以上の女児、または初潮を経験したあらゆる年齢の女児における妊娠検査陰性
除外基準：
ACCEL 2/3から継続参加する参加者のための除外基準
- 主要研究者および／またはスポンサーの見解において、研究参加または安全性評価を妨げる併存疾患を有する参加者
- 禁止薬剤による治療の開始を必要とする医学的状態を発症した参加者
- ACCEL 2/3を早期に中止した参加者
- 最終身長またはほぼ最終身長に達した参加者
- QED以外のスポンサーによる進行中の臨床試験に現在参加している参加者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アーム 1: 被験者のロールオーバー
インフィグラチニブによるQED主催の介入研究を完了した子供
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インフィグラチニブは経口投与され、ACCEL 2/3試験で最後に受けた用量レベル、またはコンセプト実証が確立された後に第2相のACCEL 2/3試験でさらに評価するために選択された用量で開始される。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療緊急有害事象（TEAE）および重篤なTEAEの発生率
時間枠：10年
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10年
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HCHおよび非HCH成長チャートに関連する立位身長Zスコアの経時的変化
時間枠：10年
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10年
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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体のプロポーションの経時変化
時間枠：10年
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10年
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BMIの経時変化
時間枠：10年
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10年
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思春期の開始年齢とTanner stage ≥4までの時間
時間枠：10年
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10年
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小児生活の質インベントリ (PedsQL) によって評価された健康関連の生活の質 [HRQoL] の変化
時間枠：10年
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10年
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低身長青少年の生活の質アンケート（QoLISSY）によって評価された健康関連の生活の質[HRQoL]の変化
時間枠：10年
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10年
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患者/親の全体的な重症度印象 (PGI-S) によって評価された身体機能の問題の重症度
時間枠：10年
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10年
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患者/親の全体的な変化の印象 (PGI-C) によって評価された身体機能の課題の重症度
時間枠：10年
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10年
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定性的面接による対象者と介護者の治療効果の評価
時間枠：10年
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10年
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AHV Zスコアの経時変化
時間枠：10年
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10年
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体重Zスコアの経時変化
時間枠：10年
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10年
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DXA（デュアルエックス線吸収測定法）スキャンで評価した体組成の経時変化
時間枠：10年
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10年
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X線およびDXAによる骨形態/骨密度の経時的変化
時間枠：10年
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10年
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年齢に応じたコンピュータ化テスト（検出テスト）で評価した精神運動機能の変化
時間枠：10年
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10年
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年齢に適したコンピューター化テスト（識別テスト）による注意力の変化
時間枠：10年
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10年
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年齢に応じたコンピューターテスト（ワンカード学習テスト）で評価される視覚学習の変化
時間枠：10年
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10年
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年齢に適したコンピューター化テスト（ワンバックテスト）による作業記憶の変化
時間枠：10年
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10年
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てんかんの重症度の経時変化：発作頻度と有害事象の重症度による評価
時間枠：10年
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10年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：QED Therapeutics SVP, Clinical Development、QED Therapeutics, a BridgeBio company
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年4月23日
一次修了 (推定)
2036年5月31日
研究の完了 (推定)
2036年5月31日
試験登録日
最初に提出
2026年1月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年1月30日
最初の投稿 (実際)
2026年2月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月24日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- QBGJ398-205
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。