Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Åben-label, langtids, forlængelsesundersøgelse af Infigratinib hos børn med hypochondroplasi

21. maj 2026 opdateret af: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Fase 2, åben-label, langvarig, forlængelses- (OLE) undersøgelse af Infigratinib, en FGFR 1-3-selektiv tyrosinkinasehæmmer, hos børn med hypokondroplasi: ACCEL OLE

Fase 2, multicenter, OLE-studie til evaluering af den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effekt af infigratinib, en FGFR (fibroblast vækstfaktor receptor) 1-3-selektiv tyrosinkinasehæmmer, hos deltagere med Hypochondroplasi (HCH), der tidligere har gennemført ACCEL 2/3, og potentielt yderligere deltagere, der har gennemført ACCEL. Deltagere, der direkte overføres fra det observationsbaserede ACCEL-studie, skal have haft mindst en 6-måneders vækstvurderingsperiode i det studie.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

135

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6C 2R5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital of Western Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Det Forenede Kongerige
    • England
      • Manchester, England, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Manchester University
      • Sheffield, England, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53705
        • University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Universitaire Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norge, 0372
        • Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Spanien
      • Vitoria-Gasteiz, Spanien, 01010
        • Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
  • Sverige
      • Solna, Sverige, 17164
        • Astrid Lindgren Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Inklusionskriterier for deltagere, der fortsætter fra ACCEL 2/3

    1. Pædiatriske deltagere med HCH, der har gennemført ACCEL 2/3
    2. Negativ graviditetstest for piger ≥10 år eller piger i enhver alder, der har oplevet menarche

Eksklusionskriterier:

  • Eksklusionskriterier for deltagere, der fortsætter fra ACCEL 2/3

    1. Deltageren har en samtidig medicinsk tilstand, der efter PI's og/eller sponsorens vurdering vil forstyrre studiedeltagelse eller sikkerhedsvurderinger
    2. Deltagere, der har udviklet en medicinsk tilstand, der kræver indledning af behandling med forbudt medicin
    3. Deltagere, der for tidligt afbrød ACCEL 2/3
    4. Deltagere, der har nået endelig højde eller nær endelig højde
    5. Nuværende deltagelse i et igangværende klinisk studie med en sponsor andet end QED

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arm 1: Rollover emner
Børn, der har gennemført QED-sponsoreret interventionsundersøgelse med infigratinib
Medicin: Infigratinib
Infigratinib skal indgives peroralt og påbegyndes på den sidste dosisniveau, der blev modtaget i ACCEL 2/3-studiet, eller på den dosis, der er valgt til yderligere evaluering efter proof-of-concept er etableret for fase 2-delen af ACCEL 2/3.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) og alvorlige TEAE
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer over tid i stående højde Z-score i forhold til HCH- og ikke-HCH vækstkurver
Tidsramme: 10 år
10 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændringer over tid i kropsproportioner
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer overtid i BMI
Tidsramme: 10 år
10 år
Alder for pubertetens begyndelse og tid til Tanner-stadiet ≥4
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer i sundhedsrelateret livskvalitet [HRQoL] som vurderet af Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer i sundhedsrelateret livskvalitet [HRQoL] som vurderet ved Quality of Life in Short Stature Youth spørgeskema (QoLISSY)
Tidsramme: 10 år
10 år
Sværhedsgraden af ​​de fysiske funktionsudfordringer vurderet af patient/forældres globale indtryk af sværhedsgrad (PGI-S)
Tidsramme: 10 år
10 år
Sværhedsgraden af ​​de fysiske funktionsudfordringer vurderet af patient/forældres globale indtryk af forandring (PGI-C)
Tidsramme: 10 år
10 år
Emne- og pårørendes vurdering af behandlingsudbytte vurderet ved et kvalitativt interview
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer over tid i AHV Z-score
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer over tid i vægt Z-score
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer over tid i kropsammensætning målt med DXA-scanning (dual x-ray absorptiometry)
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer over tid i knoglemorfologi/knogletæthed ved røntgen og DXA
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændring i psykomotorisk funktion vurderet ved alderspassende computertests (Detektionstest)
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændring i opmærksomhed vurderet ved alderssvarende computertest (Identifikationstest)
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændring i visuel læring vurderet ved alderspassende computertests (One Card Learning Test)
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændring i arbejdshukommelse vurderet ved alderspassende computertest (One Back Test)
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændringer over tid i sværhedsgraden af epilepsi målt ved hyppighed og bivirkningsgrad
Tidsramme: 10 år
10 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Efterforskere

  • Studieleder: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics, a BridgeBio company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. maj 2036

Studieafslutning (Anslået)

31. maj 2036

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

6. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • QBGJ398-205

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Infigratinib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner