Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio di estensione a lungo termine in aperto di Infigratinib in bambini con ipocondroplasia

21 maggio 2026 aggiornato da: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Studio di Estensione a Lungo Termine (OLE) in Aperto di Fase 2 di Infigratinib, un Inibitore Selettivo della Tirosin-Chinasi FGFR 1-3, in Bambini con Ipocondroplasia: ACCEL OLE

Studio di Fase 2, multicentrico, OLE per valutare la sicurezza a lungo termine, la tollerabilità e l'efficacia di infigratinib, un inibitore selettivo della tirosin-chinasi FGFR (recettore del fattore di crescita dei fibroblasti) 1-3, in partecipanti con Ipocondroplasia (HCH) che hanno precedentemente completato ACCEL 2/3, e potenzialmente partecipanti aggiuntivi che hanno completato ACCEL. I partecipanti che passano direttamente dallo studio osservazionale ACCEL devono aver avuto almeno un periodo di valutazione della crescita di 6 mesi in quello studio.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

135

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6C 2R5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital of Western Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Universitaire Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Norvegia
      • Bergen, Norvegia, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norvegia, 0372
        • Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
  • Portogallo
      • Coimbra, Portogallo, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Regno Unito
    • England
      • Manchester, England, Regno Unito, M13 9WL
        • Manchester University
      • Sheffield, England, Regno Unito, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Regno Unito, G51 4TF
        • Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Spagna
      • Vitoria-Gasteiz, Spagna, 01010
        • Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53705
        • University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
  • Svezia
      • Solna, Svezia, 17164
        • Astrid Lindgren Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Criteri di inclusione per i partecipanti che passano da ACCEL 2/3

    1. Partecipanti pediatrici con HCH che hanno completato ACCEL 2/3
    2. Test di gravidanza negativo per ragazze ≥10 anni di età o ragazze di qualsiasi età che hanno avuto il menarca

Criteri di esclusione:

  • Criteri di esclusione per i partecipanti che passano da ACCEL 2/3

    1. Il partecipante ha una condizione medica concomitante che, a giudizio del PI e/o dello sponsor, interferirebbe con la partecipazione allo studio o con le valutazioni di sicurezza
    2. Partecipanti che hanno sviluppato una condizione medica che richiede l'inizio del trattamento con un farmaco proibito
    3. Partecipanti che hanno interrotto prematuramente ACCEL 2/3
    4. Partecipanti che hanno raggiunto l'altezza finale o quasi finale
    5. Partecipazione attuale a uno studio clinico in corso con uno sponsor diverso da QED

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio 1: soggetti di rollover
Bambini che hanno completato lo studio interventistico sponsorizzato da QED con infigratinib
Droga: Infigratinib
Infigratinib da somministrare per via orale e da iniziare all'ultimo livello di dose ricevuto nello studio ACCEL 2/3 o alla dose selezionata per essere ulteriormente valutata dopo che il proof-of-concept è stabilito per la fase 2 di ACCEL 2/3.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e TEAE gravi
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Variazioni nel tempo del punteggio Z dell'altezza in piedi in relazione ai grafici di crescita HCH e non-HCH
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamenti nel tempo nelle proporzioni del corpo
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Cambiamenti straordinari nel BMI
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Età di inizio della pubertà e tempo allo stadio di Tanner ≥4
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Cambiamenti nella qualità della vita correlata alla salute [HRQoL] valutati dal Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Cambiamenti nella qualità della vita correlata alla salute [HRQoL] valutati dal questionario Quality of Life in Short Stature Youth (QoLISSY)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Gravità delle sfide del funzionamento fisico valutate dall'impressione globale di gravità del paziente/genitore (PGI-S)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Gravità delle sfide del funzionamento fisico valutate dall'impressione globale del cambiamento del paziente/genitore (PGI-C)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Valutazione del soggetto e del caregiver del beneficio del trattamento valutato mediante un'intervista qualitativa
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Variazioni nel tempo del punteggio Z dell'AHV
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Variazioni nel tempo del punteggio Z del peso
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Variazioni nel tempo della composizione corporea valutate mediante scansioni DXA (assorbimetria a raggi X a doppia energia)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Variazioni nel tempo della morfologia/densità ossea mediante radiografia e DXA
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Variazione della funzione psicomotoria valutata mediante test computerizzati adeguati all'età (Test di rilevamento)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Variazione dell'attenzione valutata mediante test computerizzati appropriati all'età (Test di Identificazione)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Variazione nell'apprendimento visivo valutata mediante test computerizzati adeguati all'età (Test One Card Learning)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Variazione della memoria di lavoro valutata mediante test computerizzati appropriati all'età (Test One Back)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Cambiamenti nel tempo della gravità dell'epilessia misurati in base alla frequenza e alla classificazione degli eventi avversi
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Investigatori

  • Direttore dello studio: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics, a BridgeBio company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

31 maggio 2036

Completamento dello studio (Stimato)

31 maggio 2036

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

6 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • QBGJ398-205

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Infigratinib

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Guinea

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi