Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Åpen, langsiktig, utvidelsesstudie av Infigratinib hos barn med hypokondroplasi

24. august 2026 oppdatert av: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Fase 2, åpen merket, langtids, forlengelses (OLE) studie av Infigratinib, en FGFR 1-3-selektiv tyrosinkinasehemmer, hos barn med hypokondroplasi: ACCEL OLE

Fase 2, multicentrisk, OLE-studie for å evaluere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og effekt av infigratinib, en FGFR (fibroblastvekstfaktorreseptor) 1-3-selektiv tyrosinkinasehemmer, hos deltakere med hypokondroplasi (HCH) som tidligere fullførte ACCEL 2/3, og potensielt ytterligere deltakere som fullførte ACCEL. Deltakere som ruller over direkte fra den observasjonsbaserte ACCEL-studien må ha hatt minst en 6-måneders periode med vekstvurdering i den studien.

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

135

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6C 2R5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital of Western Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forente stater, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53705
        • University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hopital universitaire Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norge, 0372
        • Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Spania
      • Vitoria-Gasteiz, Spania, 01010
        • Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
  • Storbritannia
    • England
      • Manchester, England, Storbritannia, M13 9WL
        • Manchester University
      • Sheffield, England, Storbritannia, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Storbritannia, G51 4TF
        • Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
  • Sverige
      • Solna, Sverige, 17164
        • Astrid Lindgren Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Inklusjonskriterier for deltakere som overføres fra ACCEL 2/3

    1. Pediatriske deltakere med HCH som har fullført ACCEL 2/3
    2. Negativ graviditetstest hos jenter ≥10 år eller jenter i alle aldre som har opplevd menarche

Eksklusjonskriterier:

  • Eksklusjonskriterier for deltakere som overføres fra ACCEL 2/3

    1. Deltakeren har en samtidig medisinsk tilstand som, etter vurdering av hovedforskeren og/eller sponsoren, vil forstyrre studiedeltakelse eller sikkerhetsvurderinger
    2. Deltakere som har utviklet en medisinsk tilstand som krever start av behandling med et forbudt legemiddel
    3. Deltakere som for tidlig avbrøt ACCEL 2/3
    4. Deltakere som har nådd sluttvekt eller nær sluttvekt
    5. Nåværende deltakelse i en pågående klinisk studie med en annen sponsor enn QED

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Arm 1: Rollover-fag
Barn som har fullført QED-sponset intervensjonsstudie med infigratinib
Legemiddel: Infigratinib
Infigratinib skal administreres peroralt og initieres på det siste dosenivået som ble mottatt i ACCEL 2/3-studien eller på dosen som er valgt for videre evaluering etter at proof-of-concept er etablert for fase 2-delen av ACCEL 2/3.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser (TEAE) og alvorlige TEAE
Tidsramme: 10 år
10 år
Endringer over tid i Z-score for stående høyde i forhold til HCH- og ikke-HCH vekstkurver
Tidsramme: 10 år
10 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endringer over tid i kroppsforhold
Tidsramme: 10 år
10 år
Endrer overtid i BMI
Tidsramme: 10 år
10 år
Alder for pubertetstart og tid til Tanner-stadium ≥4
Tidsramme: 10 år
10 år
Endringer i helserelatert livskvalitet [HRQoL] som vurdert av Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Tidsramme: 10 år
10 år
Endringer i helserelatert livskvalitet [HRQoL] som vurdert av Quality of Life in Short Stature Youth spørreskjema (QoLISSY)
Tidsramme: 10 år
10 år
Alvorlighetsgraden av de fysiske funksjonsutfordringene vurdert av pasient/foreldres globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGI-S)
Tidsramme: 10 år
10 år
Alvorligheten av de fysiske funksjonsutfordringene vurdert av pasient/foreldre Global Impression of Change (PGI-C)
Tidsramme: 10 år
10 år
Emne- og omsorgspersonevaluering av behandlingsgevinst vurdert ved et kvalitativt intervju
Tidsramme: 10 år
10 år
Endringer over tid i AHV Z-score
Tidsramme: 10 år
10 år
Endringer over tid i vekt Z-score
Tidsramme: 10 år
10 år
Endringer over tid i kroppssammensetning målt med DXA (dual x-ray absorptiometry) skanninger
Tidsramme: 10 år
10 år
Endringer over tid i benmorfologi/tetthet ved røntgen og DXA
Tidsramme: 10 år
10 år
Endring i psykomotorisk funksjon vurdert ved alderspassende datastyrt test (Deteksjonstest)
Tidsramme: 10 år
10 år
Endring i oppmerksomhet vurdert ved alderspassende datatest (Identifikasjonstest)
Tidsramme: 10 år
10 år
Endring i visuell læring vurdert ved alderspassende datatest (One Card Learning Test)
Tidsramme: 10 år
10 år
Endring i arbeidsminne vurdert ved alderspassende datastøttede tester (One Back Test)
Tidsramme: 10 år
10 år
Endringer over tid i epilepsiens alvorlighetsgrad målt ved hyppighet og bivirkningsgrad
Tidsramme: 10 år
10 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Etterforskere

  • Studieleder: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics, a BridgeBio company

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. april 2026

Primær fullføring (Antatt)

31. mai 2036

Studiet fullført (Antatt)

31. mai 2036

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. januar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. januar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

6. februar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. august 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • QBGJ398-205

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere