Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená dlouhodobá navazující studie infigratinibu u dětí s hypochondroplazií

21. května 2026 aktualizováno: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Fáze 2, otevřená, dlouhodobá, rozšiřující (OLE) studie s infigratinibem, selektivním inhibitorem tyrozinkinázy FGFR 1-3, u dětí s hypochondroplazií: ACCEL OLE

Fáze 2, multicentrická, OLE studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti infigratinibu, selektivního inhibitoru tyrozinkinázy FGFR (receptoru fibroblastového růstového faktoru) 1-3, u účastníků s hypochondroplazií (HCH), kteří dříve dokončili ACCEL 2/3, a případně dalších účastníků, kteří dokončili ACCEL. Účastníci, kteří přecházejí přímo z observační studie ACCEL, museli mít v této studii alespoň 6měsíční období hodnocení růstu.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

135

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Francie
      • Bron, Francie, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Paris, Francie, 75015
        • Hôpital Universitaire Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6C 2R5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital of Western Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Norsko
      • Bergen, Norsko, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norsko, 0372
        • Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
  • Portugalsko
      • Coimbra, Portugalsko, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Spojené království
    • England
      • Manchester, England, Spojené království, M13 9WL
        • Manchester University
      • Sheffield, England, Spojené království, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Spojené království, G51 4TF
        • Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705
        • University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
  • Španělsko
      • Vitoria-Gasteiz, Španělsko, 01010
        • Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
  • Švédsko
      • Solna, Švédsko, 17164
        • Astrid Lindgren Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Kritéria pro zařazení účastníků přecházejících z ACCEL 2/3

    1. Dětské účastnice s HCH, které dokončily ACCEL 2/3
    2. Negativní těhotenský test u dívek ≥10 let nebo dívek jakéhokoli věku, které již prodělaly menarché

Kritéria pro vyloučení:

  • Kritéria pro vyloučení účastníků přecházejících z ACCEL 2/3

    1. Účastník má současný zdravotní stav, který by podle názoru hlavního vyšetřovatele a/nebo sponzora mohl narušit účast ve studii nebo bezpečnostní hodnocení
    2. Účastníci, u kterých se vyvinul zdravotní stav vyžadující zahájení léčby zakázaným lékem
    3. Účastníci, kteří předčasně ukončili ACCEL 2/3
    4. Účastníci, kteří dosáhli konečné nebo téměř konečné výšky
    5. Současná účast v probíhající klinické studii se sponzorem jiným než QED

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rameno 1: Převrácení předmětů
Děti, které dokončily intervenční studii s infigratinibem sponzorovanou QED
Lék: Infigratinib
Infigratinib se podává perorálně a zahajuje se na poslední dávkové úrovni přijaté ve studii ACCEL 2/3 nebo na dávce vybrané k dalšímu hodnocení po stanovení proof-of-concept pro část fáze 2 studie ACCEL 2/3.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE) a závažných TEAE
Časové okno: 10 let
10 let
Změny Z-skóre výšky ve stoje v čase ve vztahu k růstovým grafům HCH a non-HCH
Časové okno: 10 let
10 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
V průběhu času se mění tělesné proporce
Časové okno: 10 let
10 let
Přesčasové změny v BMI
Časové okno: 10 let
10 let
Věk nástupu puberty a doba do Tannerova stadia ≥4
Časové okno: 10 let
10 let
Změny v kvalitě života související se zdravím [HRQoL] podle hodnocení Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Časové okno: 10 let
10 let
Změny v kvalitě života související se zdravím [HRQoL] hodnocené dotazníkem kvality života u mládeže nízkého vzrůstu (QoLISSY)
Časové okno: 10 let
10 let
Závažnost problémů fyzického fungování podle hodnocení pacientem/rodičem Global Impression of Severity (PGI-S)
Časové okno: 10 let
10 let
Závažnost problémů fyzického fungování podle hodnocení pacientem/rodičem Global Impression of Change (PGI-C)
Časové okno: 10 let
10 let
Hodnocení přínosu léčby subjektem a pečovatelem hodnoceným kvalitativním rozhovorem
Časové okno: 10 let
10 let
Změny v čase v AHV Z-skóre
Časové okno: 10 let
10 let
Změny Z-skóre hmotnosti v čase
Časové okno: 10 let
10 let
Změny v tělesném složení v průběhu času hodnocené pomocí DXA (dvouenergetická rentgenová absorpciometrie) skenů
Časové okno: 10 let
10 let
Změny v morfologii/hustotě kostí v čase pomocí rentgenu a DXA
Časové okno: 10 let
10 let
Změna psychomotorické funkce hodnocená pomocí věkově přiměřených počítačových testů (Test detekce)
Časové okno: 10 let
10 let
Změna pozornosti hodnocená věkově přiměřenými počítačovými testy (Identifikační test)
Časové okno: 10 let
10 let
Změna vizuálního učení hodnocená pomocí věkově přiměřených počítačových testů (Test učení jedné karty)
Časové okno: 10 let
10 let
Změna pracovní paměti hodnocená pomocí počítačových testů přizpůsobených věku (One Back Test)
Časové okno: 10 let
10 let
Změny závažnosti epilepsie v čase měřené frekvencí záchvatů a stupněm nežádoucích příhod
Časové okno: 10 let
10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics, a BridgeBio company

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. května 2036

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. května 2036

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

6. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • QBGJ398-205

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Infigratinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Tunisia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit