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인피그라티닙의 소아 저연골형성증 환자 대상 개방형, 장기간, 확장 연구

2026년 5월 21일 업데이트: QED Therapeutics, a BridgeBio company

저신생증 어린이를 대상으로 FGFR 1-3 선택적 티로신 키나제 억제제인 인피그라티닙의 2상, 오픈 라벨, 장기간, 확장(OLE) 연구: ACCEL OLE

이전에 ACCEL 2/3을 완료한 연골무형성증(HCH) 환자 및 잠재적으로 ACCEL을 완료한 추가 참가자를 대상으로 FGFR(섬유아세포 성장인자 수용체) 1-3 선택적 티로신 키나제 억제제인 인피그라티닙의 장기 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 2상, 다기관, 개방형 연장 연구입니다. 관찰 연구인 ACCEL에서 직접 연장되는 참가자는 해당 연구에서 최소 6개월간의 성장 평가 기간이 있어야 합니다.

연구 개요

상태

초대로 등록

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

135

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 노르웨이
      • Bergen, 노르웨이, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, 노르웨이, 0372
        • Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
  • 미국
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, 미국, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, 미국, 53705
        • University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
  • 스웨덴
      • Solna, 스웨덴, 17164
        • Astrid Lindgren Children's Hospital
  • 스페인
      • Vitoria-Gasteiz, 스페인, 01010
        • Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
  • 싱가포르
      • Singapore, 싱가포르, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • 영국
    • England
      • Manchester, England, 영국, M13 9WL
        • Manchester University
      • Sheffield, England, 영국, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, 영국, G51 4TF
        • Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
  • 캐나다
    • Ontario
      • London, Ontario, 캐나다, N6C 2R5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital of Western Ontario
      • Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H3T 1C5
        • Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • 포르투갈
      • Coimbra, 포르투갈, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • 프랑스
      • Bron, 프랑스, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Paris, 프랑스, 75015
        • Hôpital Universitaire Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, 프랑스, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • 호주
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • ACCEL 2/3에서 이어지는 참가자를 위한 포함 기준

    1. ACCEL 2/3를 완료한 HCH 소아 참가자
    2. 10세 이상의 여아 또는 초경을 경험한 모든 연령의 여아에서 음성 임신 검사

제외 기준:

  • ACCEL 2/3에서 이어지는 참가자를 위한 제외 기준

    1. 주 연구자 및/또는 스폰서의 판단에 따라 연구 참여나 안전성 평가에 방해가 되는 동반 질환이 있는 참가자
    2. 금지 약물 치료 시작이 필요한 의학적 상태가 발생한 참가자
    3. ACCEL 2/3를 조기에 중단한 참가자
    4. 최종 신장 또는 최종 신장에 근접한 참가자
    5. QED 이외의 스폰서가 진행 중인 임상 연구에 현재 참여 중인 참가자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 팔 1: 롤오버 주제
인피그라티닙을 사용한 QED 후원 중재 연구를 완료한 어린이
의약품: 인피그라티닙
인피그라티닙을 경구 투여하며, ACCEL 2/3 연구에서 마지막으로 받은 용량 수준에서 시작하거나, ACCEL 2/3의 2상 부분에 대한 개념 증명이 확립된 후 추가 평가를 위해 선택된 용량에서 시작한다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
치료 긴급 부작용(TEAE) 및 심각한 TEAE의 발생률
기간: 10 년
10 년
HCH 및 비 HCH 성장 차트와 관련한 서 있는 키 Z-점수의 시간 경과에 따른 변화
기간: 10년
10년

2차 결과 측정

결과 측정
기간
신체 비율의 시간 경과에 따른 변화
기간: 10 년
10 년
BMI의 초과 근무 변경
기간: 10 년
10 년
사춘기 시작 연령 및 태너 단계 ≥4까지의 시간
기간: 10 년
10 년
PedsQL(소아 삶의 질 목록)에서 평가한 건강 관련 삶의 질[HRQoL] 변화
기간: 10 년
10 년
QoLISSY(단신 청소년의 삶의 질) 설문지로 평가한 건강 관련 삶의 질(HRQoL) 변화
기간: 10 년
10 년
환자/부모의 심각도에 대한 전반적인 인상(PGI-S)이 평가한 신체 기능 문제의 심각도
기간: 10 년
10 년
환자/부모의 전반적인 변화 인상(PGI-C)이 평가한 신체 기능 문제의 심각도
기간: 10 년
10 년
정성적 인터뷰를 통해 평가된 치료 혜택에 대한 피험자와 간병인의 평가
기간: 10 년
10 년
시간 경과에 따른 AHV Z-점수 변화
기간: 10년
10년
체중 Z-점수의 시간 경과에 따른 변화
기간: 10년
10년
DXA(이중 에너지 X선 흡수계측법) 스캔으로 평가한 신체 구성의 시간 경과에 따른 변화
기간: 10년
10년
X-ray 및 DXA에 의한 골 형태/밀도의 시간 경과에 따른 변화
기간: 10년
10년
연령에 적합한 컴퓨터화된 검사(탐지 검사)로 평가된 정신 운동 기능의 변화
기간: 10년
10년
연령에 적합한 컴퓨터화된 검사(식별 검사)로 평가된 주의력 변화
기간: 10년
10년
연령에 적합한 컴퓨터화된 검사(원 카드 학습 검사)로 평가된 시각 학습의 변화
기간: 10년
10년
연령에 적합한 컴퓨터화된 검사(One Back Test)로 평가된 작업 기억 변화
기간: 10년
10년
발작 빈도 및 이상반응 등급으로 측정한 간질 중증도의 시간에 따른 변화
기간: 10년
10년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

QED Therapeutics, a BridgeBio company

수사관

  • 연구 책임자: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics, a BridgeBio company

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2026년 4월 23일

기본 완료 (추정된)

2036년 5월 31일

연구 완료 (추정된)

2036년 5월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 1월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 1월 30일

처음 게시됨 (실제)

2026년 2월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 26일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 21일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • QBGJ398-205

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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