Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое долгосрочное исследование-продолжение инфлигратиниба у детей с гипохондроплазией

24 августа 2026 г. обновлено: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Фаза 2, открытое, долгосрочное, расширенное (OLE) исследование инфигратиниба, селективного ингибитора тирозинкиназы FGFR 1-3, у детей с гипохондроплазией: ACCEL OLE

Фаза 2, многоцентровое, открытое исследование для оценки долгосрочной безопасности, переносимости и эффективности инфогратиниба, селективного ингибитора тирозинкиназы FGFR (рецептора фактора роста фибробластов) 1-3, у участников с гипохондроплазией (ГХП), которые ранее завершили ACCEL 2/3, и потенциально у дополнительных участников, завершивших ACCEL. Участники, переходящие непосредственно из наблюдательного исследования ACCEL, должны были иметь как минимум 6-месячный период оценки роста в этом исследовании.

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

135

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Испания
      • Vitoria-Gasteiz, Испания, 01010
        • Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
  • Канада
    • Ontario
      • London, Ontario, Канада, N6C 2R5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital of Western Ontario
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3T 1C5
        • Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Норвегия
      • Bergen, Норвегия, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Норвегия, 0372
        • Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
  • Португалия
      • Coimbra, Португалия, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Сингапур
      • Singapore, Сингапур, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Соединенное Королевство
    • England
      • Manchester, England, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Manchester University
      • Sheffield, England, Соединенное Королевство, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Соединенное Королевство, G51 4TF
        • Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53705
        • University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
  • Франция
      • Bron, Франция, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Франция, 75015
        • Hopital universitaire Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Франция, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Швеция
      • Solna, Швеция, 17164
        • Astrid Lindgren Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Критерии включения для участников, переходящих из ACCEL 2/3

    1. Дети с HCH, завершившие ACCEL 2/3
    2. Отрицательный тест на беременность у девочек ≥10 лет или девочек любого возраста, у которых началась менструация

Критерии исключения:

  • Критерии исключения для участников, переходящих из ACCEL 2/3

    1. У участника есть сопутствующее заболевание, которое, по мнению главного исследователя и/или спонсора, может повлиять на участие в исследовании или оценку безопасности
    2. Участники, у которых развилось заболевание, требующее начала лечения запрещенным препаратом
    3. Участники, досрочно прекратившие участие в ACCEL 2/3
    4. Участники, достигшие окончательного или почти окончательного роста
    5. Текущее участие в другом клиническом исследовании со спонсором, отличным от QED

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Рука 1: ролловеры предметов
Дети, прошедшие спонсируемое QED интервенционное исследование с инфигратинибом
Лекарство: Инфигратиниб
Инфигратиниб для приема внутрь, начать с последнего уровня дозы, полученного в исследовании ACCEL 2/3, или с дозы, выбранной для дальнейшей оценки после установления доказательства концепции для фазы 2 исследования ACCEL 2/3.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений, возникающих при лечении (TEAE), и серьезных TEAE
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Изменения Z-показателя роста в положении стоя с течением времени в сравнении с диаграммами роста HCH и не-HCH
Временное ограничение: 10 лет
10 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменения пропорций тела с течением времени.
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Изменения сверхурочной работы в ИМТ
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Возраст начала полового созревания и время до стадии Таннера ≥4
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Изменения качества жизни, связанного со здоровьем [HRQoL], по оценке педиатрического опросника качества жизни (PedsQL)
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Изменения качества жизни, связанного со здоровьем [HRQoL], по оценке опросника «Качество жизни молодежи низкого роста» (QoLISSY)
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Тяжесть проблем с физическим функционированием по оценке общего впечатления пациента/родителя от тяжести (PGI-S)
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Серьезность проблем с физическим функционированием по оценке общего впечатления пациента/родителя от изменений (PGI-C).
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Оценка пользы лечения субъектом и лицом, осуществляющим уход, по результатам качественного интервью
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Изменения Z-показателя AHV со временем
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Изменения Z-оценки веса с течением времени
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Изменения со временем в составе тела, оцененные с помощью DXA-сканирования (двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии)
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Изменения морфологии/плотности костей с течением времени по данным рентгенографии и DXA
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Изменение психомоторной функции, оцениваемое с помощью соответствующих возрасту компьютерных тестов (Тест на обнаружение)
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Изменение внимания, оцененное с помощью соответствующих возрасту компьютерных тестов (Тест на идентификацию)
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Изменение в зрительном обучении, оцененное с помощью соответствующих возрасту компьютерных тестов (тест на обучение одной карте)
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Изменение рабочей памяти, оцененное с помощью соответствующих возрасту компьютерных тестов (тест One Back Test)
Временное ограничение: 10 лет
10 лет
Изменения со временем в тяжести эпилепсии, измеряемые по частоте и градации нежелательных явлений
Временное ограничение: 10 лет
10 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Следователи

  • Директор по исследованиям: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics, a BridgeBio company

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

23 апреля 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 мая 2036 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 мая 2036 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 января 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 января 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 февраля 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

26 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • QBGJ398-205

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться