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Open-Label, Langzeit-Fortsetzungsstudie von Infigratinib bei Kindern mit Hypochondroplasie

21. Mai 2026 aktualisiert von: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Phase 2, Open-Label, Langzeit-Extension-Studie (OLE) zu Infigratinib, einem FGFR 1-3-selektiven Tyrosinkinase-Inhibitor, bei Kindern mit Hypochondroplasie: ACCEL OLE

Phase-2-, multizentrische, OLE-Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Infigratinib, einem FGFR (Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor) 1-3-selektiven Tyrosinkinase-Inhibitor, bei Teilnehmern mit Hypochondroplasie (HCH), die zuvor ACCEL 2/3 abgeschlossen haben, und möglicherweise weiteren Teilnehmern, die ACCEL abgeschlossen haben. Teilnehmer, die direkt aus der Beobachtungsstudie ACCEL übernommen werden, müssen in dieser Studie mindestens einen 6-monatigen Zeitraum der Wachstumsbewertung gehabt haben.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

135

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hôpital Universitaire Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6C 2R5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital of Western Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Norwegen
      • Bergen, Norwegen, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norwegen, 0372
        • Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Schweden
      • Solna, Schweden, 17164
        • Astrid Lindgren Children's Hospital
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Spanien
      • Vitoria-Gasteiz, Spanien, 01010
        • Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53705
        • University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
  • Vereinigtes Königreich
    • England
      • Manchester, England, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Manchester University
      • Sheffield, England, Vereinigtes Königreich, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Vereinigtes Königreich, G51 4TF
        • Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Einschlusskriterien für Teilnehmer, die aus ACCEL 2/3 übernommen werden

    1. Pädiatrische Teilnehmer mit HCH, die ACCEL 2/3 abgeschlossen haben
    2. Negativer Schwangerschaftstest bei Mädchen ≥10 Jahren oder Mädchen jeden Alters, die bereits ihre Menarche erlebt haben

Ausschlusskriterien:

  • Ausschlusskriterien für Teilnehmer, die aus ACCEL 2/3 übernommen werden

    1. Der Teilnehmer hat eine gleichzeitige Erkrankung, die nach Ansicht des PI und/oder Sponsors die Studienteilnahme oder Sicherheitsbewertungen beeinträchtigen würde
    2. Teilnehmer, die eine Erkrankung entwickelt haben, die den Beginn einer Behandlung mit einem verbotenen Medikament erfordert
    3. Teilnehmer, die ACCEL 2/3 vorzeitig abgebrochen haben
    4. Teilnehmer, die ihre Endgröße oder nahezu Endgröße erreicht haben
    5. Aktuelle Teilnahme an einer laufenden klinischen Studie mit einem anderen Sponsor als QED

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arm 1: Probanden überrollen
Kinder, die eine QED-gesponserte interventionelle Studie mit Infigratinib abgeschlossen haben
Arzneimittel: Infigratinib
Infigratinib ist oral zu verabreichen und mit der letzten in der ACCEL 2/3-Studie erhaltenen Dosisstufe oder mit der nach dem Proof-of-Concept für die Phase 2 von ACCEL 2/3 zur weiteren Evaluierung ausgewählten Dosis zu beginnen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAE) und schwerwiegenden TEAE
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Änderungen des Z-Scores der Körpergröße im Stehen im Zeitverlauf in Bezug auf HCH- und Nicht-HCH-Wachstumskurven
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Ändert sich im Laufe der Zeit in den Körperproportionen
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Änderungen im BMI im Laufe der Zeit
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Alter des Beginns der Pubertät und Zeit bis zum Tanner-Stadium ≥4
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Veränderungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL), bewertet durch das Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Veränderungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL), bewertet durch den Fragebogen zur Lebensqualität bei kleinwüchsigen Jugendlichen (QoLISSY)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Schweregrad der körperlichen Funktionsbeeinträchtigungen, bewertet anhand des „Patient/Eltern Global Impression of Severity“ (PGI-S)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Schwere der körperlichen Funktionsbeeinträchtigungen, bewertet anhand des „Patient/Eltern Global Impression of Change“ (PGI-C)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Bewertung des Behandlungsnutzens durch Probanden und Betreuer anhand eines qualitativen Interviews
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Änderungen des AHV-Z-Scores im Zeitverlauf
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Veränderungen des Gewichts-Z-Scores im Zeitverlauf
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Veränderungen der Körperzusammensetzung im Zeitverlauf gemessen durch DXA-Scans (Dual-Röntgen-Absorptiometrie)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Veränderungen der Knochenmorphologie/-dichte im Zeitverlauf durch Röntgen und DXA
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Veränderung der psychomotorischen Funktion, bewertet durch altersgerechte computergestützte Tests (Erkennungstest)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Veränderung der Aufmerksamkeit bewertet durch altersgerechte computergestützte Tests (Identifikationstest)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Änderung des visuellen Lernens, bewertet durch altersgerechte computergestützte Tests (One Card Learning Test)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Veränderung des Arbeitsgedächtnisses, bewertet durch altersgerechte computergestützte Tests (One Back Test)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Veränderungen des Epilepsieschweregrads im Zeitverlauf, gemessen an Häufigkeit und Nebenwirkungsgrad
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Ermittler

  • Studienleiter: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics, a BridgeBio company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. April 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Mai 2036

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Mai 2036

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Januar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Januar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • QBGJ398-205

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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