Estudio de extensión abierto, a largo plazo, de Infigratinib en niños con hipocondroplasia
24 de agosto de 2026 actualizado por: QED Therapeutics, a BridgeBio company
Estudio de extensión a largo plazo, abierto, de fase 2 (OLE) de infigratinib, un inhibidor selectivo de tirosina quinasa FGFR 1-3, en niños con hipocondroplasia: ACCEL OLE
Estudio de fase 2, multicéntrico y de extensión abierta (OLE) para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de infigratinib, un inhibidor selectivo de la tirosina quinasa de los receptores del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR) 1-3, en participantes con hipocondroplasia (HCH) que completaron previamente ACCEL 2/3, y potencialmente participantes adicionales que completaron ACCEL.
Los participantes que pasan directamente del estudio observacional ACCEL deben haber tenido al menos un período de 6 meses de evaluación del crecimiento en ese estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
135
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6C 2R5
- London Health Sciences Centre - Children's Hospital of Western Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
- Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
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Vitoria-Gasteiz, España, 01010
- Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Childrens Hospital Colorado
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Hospital
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins School of Medicine
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Missouri
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Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65201
- University of Missouri
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
- University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
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Bron, Francia, 69677
- Hopital Femme Mere Enfant
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Paris, Francia, 75015
- Hopital universitaire Necker-Enfants Malades
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Toulouse, Francia, 31059
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
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Bergen, Noruega, 5021
- Haukeland University Hospital
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Oslo, Noruega, 0372
- Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
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Coimbra, Portugal, 3000-602
- Hospital Pediátrico de Coimbra
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England
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Manchester, England, Reino Unido, M13 9WL
- Manchester University
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Sheffield, England, Reino Unido, S10 2TH
- Sheffield Children's Hospital
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Scotland
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Glasgow, Scotland, Reino Unido, G51 4TF
- Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
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Singapore, Singapur, 229899
- KK Women's and Children's Hospital
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Solna, Suecia, 17164
- Astrid Lindgren Children's Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Criterios de inclusión para participantes que pasan de ACCEL 2/3
- Participantes pediátricos con HCH que han completado ACCEL 2/3
- Prueba de embarazo negativa en niñas ≥10 años de edad o niñas de cualquier edad que hayan experimentado la menarquia
Criterios de exclusión:
Criterios de exclusión para participantes que pasan de ACCEL 2/3
- El participante tiene una condición médica concurrente que, en opinión del investigador principal y/o del patrocinador, interferiría con la participación en el estudio o las evaluaciones de seguridad
- Participantes que desarrollaron una condición médica que requiere el inicio del tratamiento con un medicamento prohibido
- Participantes que interrumpieron prematuramente ACCEL 2/3
- Participantes que han alcanzado la estatura final o casi final
- Participación actual en un estudio clínico en curso con un patrocinador distinto de QED
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Brazo 1: Sujetos volcados
Niños que han completado un estudio de intervención patrocinado por QED con infigratinib
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Infigratinib debe administrarse por vía oral e iniciarse en el último nivel de dosis recibido en el estudio ACCEL 2/3 o en la dosis seleccionada para ser evaluada más a fondo después de que se establezca la prueba de concepto para la fase 2 de ACCEL 2/3.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y TEAE graves
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Cambios a lo largo del tiempo en la puntuación Z de la altura de pie en relación con las gráficas de crecimiento con y sin HCH
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambios a lo largo del tiempo en las proporciones del cuerpo.
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Cambios en horas extras en el IMC
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Edad de inicio de la pubertad y tiempo hasta el estadio de Tanner ≥4
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Cambios en la calidad de vida relacionada con la salud [CVRS] según la evaluación del Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL)
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Cambios en la calidad de vida relacionada con la salud [CVRS] según la evaluación del cuestionario de calidad de vida en jóvenes de baja estatura (QoLISSY)
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Gravedad de los desafíos del funcionamiento físico según la evaluación de la Impresión global de gravedad del paciente/padre (PGI-S)
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Gravedad de los desafíos del funcionamiento físico según la evaluación de la Impresión Global de Cambio del Paciente/Padres (PGI-C)
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Evaluación del beneficio del tratamiento por parte del sujeto y del cuidador según lo evaluado mediante una entrevista cualitativa
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Cambios a lo largo del tiempo en la puntuación Z de AHV
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Cambios a lo largo del tiempo en la puntuación Z del peso
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Cambios a lo largo del tiempo en la composición corporal evaluados mediante exploraciones DXA (absorciometría de rayos X dual)
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Cambios en la morfología/densidad ósea a lo largo del tiempo mediante rayos X y DXA
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Cambio en la función psicomotora evaluado mediante pruebas computarizadas apropiadas para la edad (Prueba de Detección)
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Cambio en la atención evaluado mediante pruebas computarizadas apropiadas para la edad (Prueba de Identificación)
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Cambio en el aprendizaje visual evaluado mediante pruebas computarizadas apropiadas para la edad (Prueba de Aprendizaje de Una Carta)
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Cambio en la memoria de trabajo evaluado mediante pruebas informatizadas apropiadas para la edad (Prueba One Back)
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Cambios a lo largo del tiempo en la gravedad de la epilepsia medida por frecuencia y clasificación de eventos adversos
Periodo de tiempo: 10 años
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10 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics, a BridgeBio company
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
23 de abril de 2026
Finalización primaria (Estimado)
31 de mayo de 2036
Finalización del estudio (Estimado)
31 de mayo de 2036
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de enero de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de enero de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
6 de febrero de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de agosto de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
- calidad de vida
- enfermedades de los huesos
- crecimiento
- enanismo
- Enfermedades genéticas
- habilidades funcionales
- FGFR3
- displasia esquelética
- hipocondroplasia
- AGV
- congénito
- enfermedades musculoesqueléticas
- Variantes patógenas
- osificación endocondral
- HCH
- miembros proximales acortados
- receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos
- formación de hueso endocondral
- osteocondrodisplasia
- baja estatura desproporcionada
- velocidad de crecimiento anualizada
- velocidad de altura anualizada
- AHV
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del sistema endocrino
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Mucinosis
- Enfermedades óseas del desarrollo
- Mucopolisacaridosis
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades óseas
- Enanismo
- Osteocondrodisplasias
- Mucopolisacaridosis IV
- Hipocondroplasia
- infigratinib
Otros números de identificación del estudio
- QBGJ398-205
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .