Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Öppen, långtidsförlängningsstudie av Infigratinib hos barn med hypokondroplasi

24 augusti 2026 uppdaterad av: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Fas 2, öppen, långsiktig, förlängningsstudie (OLE) av Infigratinib, en FGFR 1-3-selektiv tyrosinkinasinhibitor, hos barn med hypokondroplasi: ACCEL OLE

Fas 2, multicenter, OLE-studie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av infigratinib, en FGFR (fibroblast tillväxtfaktorreceptor) 1-3-selektiv tyrosinkinashämmare, hos deltagare med hypokondroplasi (HCH) som tidigare genomfört ACCEL 2/3, och eventuellt ytterligare deltagare som genomfört ACCEL. Deltagare som rullar över direkt från observationsstudien ACCEL måste ha haft minst en 6-månaders period med tillväxtbedömning i den studien.

Studieöversikt

Status

Anmälan via inbjudan

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

135

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hopital universitaire Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Förenta staterna
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Förenta staterna, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53705
        • University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6C 2R5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital of Western Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norge, 0372
        • Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Spanien
      • Vitoria-Gasteiz, Spanien, 01010
        • Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
  • Storbritannien
    • England
      • Manchester, England, Storbritannien, M13 9WL
        • Manchester University
      • Sheffield, England, Storbritannien, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Storbritannien, G51 4TF
        • Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
  • Sverige
      • Solna, Sverige, 17164
        • Astrid Lindgren Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Inklusionskriterier för deltagare som rullar över från ACCEL 2/3

    1. Pediatriska deltagare med HCH som har avslutat ACCEL 2/3
    2. Negativt graviditetstest hos flickor ≥10 års ålder eller flickor i vilken ålder som helst som har upplevt menark

Exklusionskriterier:

  • Exklusionskriterier för deltagare som rullar över från ACCEL 2/3

    1. Deltagaren har en samtidig medicinsk tillstånd som, enligt PI och/eller sponsor, skulle störa studie-deltagande eller säkerhetsutvärderingar
    2. Deltagare som utvecklat ett medicinskt tillstånd som kräver påbörjande av behandling med förbjuden medicin
    3. Deltagare som i förtid avbröt ACCEL 2/3
    4. Deltagare som har uppnått slutlig längd eller nära slutlig längd
    5. Aktuellt deltagande i en pågående klinisk studie med en annan sponsor än QED

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Arm 1: Rullande ämnen
Barn som har genomfört QED-sponsrad interventionsstudie med infigratinib
Läkemedel: Infigratinib
Infigratinib ska administreras peroralt och initieras på den senaste dosnivån som mottagits i ACCEL 2/3-studien eller på den dos som valts för vidare utvärdering efter att proof-of-concept har etablerats för fas 2-delen av ACCEL 2/3.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Incidensen av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) och allvarliga TEAE
Tidsram: 10 år
10 år
Förändringar över tid i Z-poäng för stående längd i relation till HCH- och icke-HCH-tillväxtkurvor
Tidsram: 10 år
10 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändringar över tid i kroppsproportioner
Tidsram: 10 år
10 år
Ändrar övertid i BMI
Tidsram: 10 år
10 år
Ålder för pubertetens början och tid till garvningsstadiet ≥4
Tidsram: 10 år
10 år
Förändringar i hälsorelaterad livskvalitet [HRQoL] enligt bedömning av Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Tidsram: 10 år
10 år
Förändringar i hälsorelaterad livskvalitet [HRQoL] som bedömts av frågeformuläret Quality of Life in Short Stature Youth (QoLISSY)
Tidsram: 10 år
10 år
Svårighetsgraden av de fysiska funktionsproblemen bedömd av patient/förälder Global Impression of Severity (PGI-S)
Tidsram: 10 år
10 år
Svårighetsgraden av de fysiska funktionsproblemen som bedömts av Patient/Parent Global Impression of Change (PGI-C)
Tidsram: 10 år
10 år
Ämnes- och vårdgivares utvärdering av behandlingsnytta bedömd genom en kvalitativ intervju
Tidsram: 10 år
10 år
Förändringar över tid i AHV Z-poäng
Tidsram: 10 år
10 år
Förändringar över tid i vikt-Z-poäng
Tidsram: 10 år
10 år
Förändringar över tid i kroppssammansättning som bedöms med DXA-skannrar (dual x-ray absorptiometri)
Tidsram: 10 år
10 år
Förändringar över tid i benmorfologi/täthet via röntgen och DXA
Tidsram: 10 år
10 år
Förändring i psykomotorisk funktion bedömd med åldersanpassade datoriserade tester (Upptäckandetest)
Tidsram: 10 år
10 år
Förändring i uppmärksamhet bedömd med åldersanpassade datoriserade tester (Identifieringstest)
Tidsram: 10 år
10 år
Förändring i visuellt lärande bedömd med åldersanpassade datoriserade tester (One Card Learning Test)
Tidsram: 10 år
10 år
Förändring i arbetsminne utvärderat med åldersanpassade datorbaserade tester (One Back Test)
Tidsram: 10 år
10 år
Förändringar över tid i epilepsins svårighetsgrad mätt genom frekvens och grad av biverkningar
Tidsram: 10 år
10 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Utredare

  • Studierektor: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics, a BridgeBio company

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

23 april 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

31 maj 2036

Avslutad studie (Beräknad)

31 maj 2036

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 januari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 januari 2026

Första postat (Faktisk)

6 februari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 augusti 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • QBGJ398-205

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera