Infigratinib 在软骨发育不全患儿中的开放标签、长期、扩展研究
2026年8月24日 更新者：QED Therapeutics, a BridgeBio company
关于FGFR 1-3选择性酪氨酸激酶抑制剂Infigratinib在软骨发育不全儿童中进行的2期、开放标签、长期扩展（OLE）研究：ACCEL OLE
一项多中心、开放标签扩展的2期研究，旨在评估一种FGFR（成纤维细胞生长因子受体）1-3选择性酪氨酸激酶抑制剂infigratinib在既往完成ACCEL 2/3试验的软骨发育不全症（HCH）患者中的长期安全性、耐受性和有效性，并可能纳入其他完成ACCEL试验的患者。
从观察性ACCEL研究直接转入的患者必须在原研究中至少完成6个月的生长评估。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
135
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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London、Ontario、加拿大、N6C 2R5
- London Health Sciences Centre - Children's Hospital of Western Ontario
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Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
- Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
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Bergen、挪威、5021
- Haukeland University Hospital
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Oslo、挪威、0372
- Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
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Singapore、新加坡、229899
- KK Women's and Children's Hospital
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Bron、法国、69677
- Hopital Femme Mere Enfant
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Paris、法国、75015
- Hopital universitaire Necker-Enfants Malades
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Toulouse、法国、31059
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
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Victoria
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Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
- Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
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Solna、瑞典、17164
- Astrid Lindgren Children's Hospital
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California
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Oakland、California、美国、94609
- UCSF Benioff Children's Hospital
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- Childrens Hospital Colorado
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Hospital
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- Johns Hopkins School of Medicine
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Missouri
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Columbia、Missouri、美国、65201
- University of Missouri
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、美国、53705
- University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
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England
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Manchester、England、英国、M13 9WL
- Manchester University
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Sheffield、England、英国、S10 2TH
- Sheffield Children's Hospital
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Scotland
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Glasgow、Scotland、英国、G51 4TF
- Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
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Coimbra、葡萄牙、3000-602
- Hospital Pediátrico de Coimbra
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Vitoria-Gasteiz、西班牙、01010
- Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
从ACCEL 2/3试验转入的参与者的纳入标准
- 已完成ACCEL 2/3试验的HCH儿科参与者
- 年龄≥10岁的女孩或任何年龄已来月经的女孩，妊娠试验结果为阴性
排除标准：
从ACCEL 2/3试验转入的参与者的排除标准
- 参与者患有并发疾病，根据主要研究者和/或申办方的判断，会影响研究参与或安全性评估
- 出现需要开始使用禁用药物治疗的医疗状况的参与者
- 提前退出ACCEL 2/3试验的参与者
- 已达到最终身高或接近最终身高的参与者
- 目前正在参与QED以外的申办方进行的其他临床研究
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第 1 臂：翻车科目
已完成 QED 赞助的 infigratinib 介入研究的儿童
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Infigratinib需口服给药，起始剂量为在ACCEL 2/3研究中接受的末次剂量水平，或在概念验证确立后选择用于ACCEL 2/3研究第二阶段进一步评估的剂量。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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治疗紧急不良事件 (TEAE) 和严重 TEAE 的发生率
大体时间：10年
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10年
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随时间变化的站立身高Z分数与HCH和非HCH生长图的关系
大体时间：10年
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10年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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身体比例随时间变化
大体时间：10年
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10年
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BMI 随时间变化
大体时间：10年
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10年
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青春期开始的年龄和 Tanner 分期≥4 的时间
大体时间：10年
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10年
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根据儿科生活质量量表 (PedsQL) 评估的健康相关生活质量 [HRQoL] 的变化
大体时间：10年
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10年
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通过矮身材青少年生活质量问卷 (QoLISSY) 评估的健康相关生活质量 [HRQoL] 的变化
大体时间：10年
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10年
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根据患者/家长严重程度总体印象 (PGI-S) 评估的身体功能挑战的严重程度
大体时间：10年
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10年
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根据患者/家长总体变化印象 (PGI-C) 评估身体功能挑战的严重程度
大体时间：10年
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10年
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通过定性访谈评估受试者和护理人员对治疗益处的评估
大体时间：10年
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10年
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AHV Z分数随时间的变化
大体时间：10年
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10年
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体重Z分数随时间的变化
大体时间：10年
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10年
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通过DXA（双能X射线吸收测定法）扫描评估的随时间推移的体成分变化
大体时间：10年
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10年
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通过X射线和DXA检测骨形态/密度随时间的变化
大体时间：10年
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10年
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通过年龄适宜的计算机化测试（检测测试）评估的精神运动功能变化
大体时间：10年
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10年
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通过适合年龄的计算机化测试（识别测试）评估的注意力变化
大体时间：10年
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10年
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通过年龄适宜性计算机化测试（单卡学习测试）评估的视觉学习变化
大体时间：10年
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10年
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通过适合年龄的计算机化测试（One Back Test）评估工作记忆的变化
大体时间：10年
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10年
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通过发作频率和不良事件分级测量的癫痫严重程度随时间的变化
大体时间：10年
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10年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：QED Therapeutics SVP, Clinical Development、QED Therapeutics, a BridgeBio company
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年4月23日
初级完成 (估计的)
2036年5月31日
研究完成 (估计的)
2036年5月31日
研究注册日期
首次提交
2026年1月19日
首先提交符合 QC 标准的
2026年1月30日
首次发布 (实际的)
2026年2月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月24日
最后验证
2026年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- QBGJ398-205
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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