Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label, langdurige, vervolgstudie van Infigratinib bij kinderen met hypochondroplasie

24 augustus 2026 bijgewerkt door: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Fase 2, Open-Label, Langetermijn, Verlengings (OLE) Studie van Infigratinib, een FGFR 1-3-Selectieve Tyrosine Kinase Remmer, bij Kinderen met Hypochondroplasie: ACCEL OLE

Fase 2, multicenter, OLE-studie om de langetermijnveiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van infigratinib, een FGFR (fibroblastengroeifactorreceptor) 1-3-selectieve tyrosinekinaseremmer, te evalueren bij deelnemers met hypochondroplasie (HCH) die eerder ACCEL 2/3 hebben afgerond, en mogelijk aanvullende deelnemers die ACCEL hebben voltooid. Deelnemers die direct overstappen van de observationele ACCEL-studie moeten in die studie ten minste een groeibeoordelingsperiode van 6 maanden hebben gehad.

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

135

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6C 2R5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital of Western Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hopital universitaire Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Noorwegen
      • Bergen, Noorwegen, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Noorwegen, 0372
        • Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Spanje
      • Vitoria-Gasteiz, Spanje, 01010
        • Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
  • Verenigd Koninkrijk
    • England
      • Manchester, England, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Manchester University
      • Sheffield, England, Verenigd Koninkrijk, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Verenigd Koninkrijk, G51 4TF
        • Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53705
        • University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
  • Zweden
      • Solna, Zweden, 17164
        • Astrid Lindgren Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Inclusiecriteria voor deelnemers die overstappen vanuit ACCEL 2/3

    1. Pediatrische deelnemers met HCH die ACCEL 2/3 hebben voltooid
    2. Negatieve zwangerschapstest bij meisjes ≥10 jaar of meisjes van elke leeftijd die menarche hebben ervaren

Uitsluitingscriteria:

  • Uitsluitingscriteria voor deelnemers die overstappen vanuit ACCEL 2/3

    1. Deelnemer heeft een gelijktijdige medische aandoening die, naar het oordeel van de PI en/of sponsor, de studieparticipatie of veiligheidsevaluaties zou verstoren
    2. Deelnemers die een medische aandoening hebben ontwikkeld die het starten van een behandeling met een verboden medicatie vereist
    3. Deelnemers die voortijdig zijn gestopt met ACCEL 2/3
    4. Deelnemers die hun eindlengte of bijna eindlengte hebben bereikt
    5. Huidige deelname aan een lopende klinische studie met een andere sponsor dan QED

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Arm 1: Rollover-onderwerpen
Kinderen die door QED gesponsorde interventionele studie met infigratinib hebben voltooid
Geneesmiddel: Infigratinib
Infigratinib dient oraal te worden toegediend en te worden gestart op het laatste doseringsniveau dat in de ACCEL 2/3-studie is ontvangen of op de dosis die geselecteerd is voor verdere evaluatie nadat het proof-of-concept is vastgesteld voor fase 2 van ACCEL 2/3.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE) en ernstige TEAE
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Veranderingen in de Z-score van de staande lengte in de loop van de tijd in relatie tot HCH- en niet-HCH-groeidiagrammen
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veranderingen in de tijd in lichaamsverhoudingen
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Verandert overuren in BMI
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Leeftijd waarop de puberteit begint en tijd tot Tanner-stadium ≥4
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Veranderingen in de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven [GKvL] zoals beoordeeld door Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Veranderingen in de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven [GKvL] zoals beoordeeld door de vragenlijst over de kwaliteit van leven bij jongeren met een kleine gestalte (QoLISSY)
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Ernst van de fysieke functioneringsproblemen zoals beoordeeld door Patient/Parent Global Impression of Severity (PGI-S)
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Ernst van de uitdagingen op het gebied van fysiek functioneren, zoals beoordeeld door Patient/Parent Global Impression of Change (PGI-C)
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Evaluatie van het behandelvoordeel door de patiënt en de zorgverlener, zoals beoordeeld door een kwalitatief interview
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Veranderingen in AHV Z-score over tijd
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Veranderingen in de tijd van de Z-score voor gewicht
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Veranderingen in lichaamssamenstelling over tijd zoals beoordeeld door DXA (dual x-ray absorptiometrie) scans
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Veranderingen in botmorfologie/dichtheid over tijd door middel van röntgenfoto's en DXA
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Verandering in psychomotorische functie beoordeeld met leeftijdsgeschikte computertesten (Detectietest)
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Verandering in aandacht beoordeeld met leeftijdsgeschikte computertests (Identificatietest)
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Verandering in visueel leren beoordeeld met leeftijdsgeschikte computertests (One Card Learning Test)
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Verandering in werkgeheugen beoordeeld met leeftijdsgeschikte geautomatiseerde tests (One Back Test)
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar
Veranderingen in de tijd in de ernst van epilepsie gemeten aan de hand van frequentie en bijwerkingengradering
Tijdsspanne: 10 jaar
10 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Onderzoekers

  • Studie directeur: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics, a BridgeBio company

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 april 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

31 mei 2036

Studie voltooiing (Geschat)

31 mei 2036

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 januari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 januari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 februari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • QBGJ398-205

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren