Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte, długoterminowe, przedłużone badanie infigratynibu u dzieci z hipochondroplazją

21 maja 2026 zaktualizowane przez: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Faza 2, otwarta, długoterminowa, przedłużona (OLE) badania infigratynibu, selektywnego inhibitora kinazy tyrozynowej FGFR 1-3, u dzieci z hipochondroplazją: ACCEL OLE

Faza 2, wieloośrodkowe, otwarte badanie przedłużone (OLE) mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności infigratynibu, selektywnego inhibitora kinazy tyrozynowej FGFR (receptor czynnika wzrostu fibroblastów) 1-3, u uczestników z hipochondroplazją (HCH), którzy wcześniej ukończyli badanie ACCEL 2/3, oraz potencjalnie dodatkowych uczestników, którzy ukończyli ACCEL. Uczestnicy przechodzący bezpośrednio z obserwacyjnego badania ACCEL musieli mieć co najmniej 6-miesięczny okres oceny wzrostu w tym badaniu.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

135

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Francja
      • Bron, Francja, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Paris, Francja, 75015
        • Hôpital Universitaire Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Hiszpania
      • Vitoria-Gasteiz, Hiszpania, 01010
        • Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6C 2R5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital of Western Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Norwegia
      • Bergen, Norwegia, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norwegia, 0372
        • Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
  • Portugalia
      • Coimbra, Portugalia, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53705
        • University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
  • Szwecja
      • Solna, Szwecja, 17164
        • Astrid Lindgren Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
    • England
      • Manchester, England, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Manchester University
      • Sheffield, England, Zjednoczone Królestwo, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
        • Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Kryteria włączenia dla uczestników kontynuujących z ACCEL 2/3

    1. Dziecięcy uczestnicy z HCH, którzy ukończyli ACCEL 2/3
    2. Negatywny test ciążowy u dziewcząt w wieku ≥10 lat lub u dziewcząt w każdym wieku, które doświadczyły menarche

Kryteria wyłączenia:

  • Kryteria wyłączenia dla uczestników kontynuujących z ACCEL 2/3

    1. Uczestnik ma współistniejący stan medyczny, który zdaniem badacza głównego i/lub sponsora, mógłby zakłócić udział w badaniu lub ocenę bezpieczeństwa
    2. Uczestnicy, u których rozwinął się stan medyczny wymagający rozpoczęcia leczenia zabronionym lekiem
    3. Uczestnicy, którzy przedwcześnie przerwali ACCEL 2/3
    4. Uczestnicy, którzy osiągnęli ostateczny wzrost lub bliski ostatecznemu wzrostowi
    5. Aktualny udział w trwającym badaniu klinicznym z sponsorem innym niż QED

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię 1: Osoby z przewróceniem
Dzieci, które ukończyły sponsorowane przez QED badanie interwencyjne z infigratynibem
Lek: Infigratinib
Infigratinib ma być podawany doustnie, rozpoczęty na ostatnim poziomie dawki otrzymanej w badaniu ACCEL 2/3 lub na dawce wybranej do dalszej oceny po ustaleniu dowodu koncepcji dla fazy 2 części badania ACCEL 2/3.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) i poważnych TEAE
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany w czasie wskaźnika Z wysokości ciała w pozycji stojącej w odniesieniu do siatek centylowych HCH i nie-HCH
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiany w czasie w proporcjach ciała
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany w godzinach nadliczbowych w BMI
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Wiek początku dojrzewania i czas do stadium Tannera ≥4
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany w jakości życia związanej ze stanem zdrowia [HRQoL] oceniane za pomocą Inwentarza Jakości Życia Pediatrycznego (PedsQL)
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany w jakości życia związanej ze stanem zdrowia [HRQoL] oceniane za pomocą kwestionariusza Jakości Życia wśród młodzieży niskorosłej (QoLISSY)
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Nasilenie wyzwań związanych z funkcjonowaniem fizycznym oceniane na podstawie Globalnego wrażenia na temat ciężkości pacjenta/rodzica (PGI-S)
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Nasilenie wyzwań związanych z funkcjonowaniem fizycznym oceniane na podstawie globalnego wrażenia zmiany pacjenta/rodzica (PGI-C)
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Ocena korzyści z leczenia przez pacjenta i opiekuna na podstawie wywiadu jakościowego
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany w czasie wskaźnika Z AHV
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany w czasie wskaźnika Z-score masy ciała
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany w składzie ciała w czasie oceniane za pomocą skanów DXA (dwukierunkowej absorpcjometrii rentgenowskiej)
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany w czasie w morfologii/gęstości kości za pomocą prześwietlenia rentgenowskiego i DXA
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiana funkcji psychomotorycznej oceniana za pomocą dostosowanych do wieku testów komputerowych (Test Detekcji)
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiana uwagi oceniana za pomocą dostosowanych do wieku komputerowych testów (Test Identyfikacji)
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiana w uczeniu się wzrokowym oceniana za pomocą dostosowanych do wieku testów komputerowych (Test Uczenia się Jednej Karty)
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiana w pamięci roboczej oceniana za pomocą dostosowanych do wieku testów komputerowych (Test Jednego Wstecz)
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiany w czasie w ciężkości padaczki mierzonej częstotliwością i stopniowaniem zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Śledczy

  • Dyrektor Studium: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics, a BridgeBio company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 maja 2036

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 maja 2036

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 stycznia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • QBGJ398-205

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Latvia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj