Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Nyitott címkéjű, hosszú távú, kiterjesztett vizsgálat az infigratinib gyermekekben alkalmazásával hypochondroplasia esetén

2026. augusztus 24. frissítette: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Fázis 2, nyílt címkézésű, hosszú távú, kiterjesztő (OLE) vizsgálat az Infigratinib, egy FGFR 1-3 szelektív tirozin-kináz gátló, gyermekeknél hypochondroplasiával: ACCEL OLE

2. fázisú, többközpontú, OLE vizsgálat az infigratinib – egy FGFR (fibroblaszt növekedési faktor receptor) 1-3 szelektív tirozin-kináz gátló – hosszú távú biztonságosságának, jól tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére Hypochondroplasiában (HCH) szenvedő résztvevőkben, akik korábban elvégezték az ACCEL 2/3 vizsgálatot, és potenciálisan további résztvevőkben, akik elvégezték az ACCEL vizsgálatot. A megfigyelő ACCEL vizsgálatból közvetlenül átlépő résztvevőknek legalább 6 hónapos növekedésértékelési időszakot kellett volna teljesíteniük ebben a vizsgálatban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Jelentkezés meghívóval

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

135

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Egyesült Királyság
    • England
      • Manchester, England, Egyesült Királyság, M13 9WL
        • Manchester University
      • Sheffield, England, Egyesült Királyság, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Egyesült Királyság, G51 4TF
        • Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Children's National Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Egyesült Államok, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53705
        • University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic
  • Franciaország
      • Bron, Franciaország, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Franciaország, 75015
        • Hopital universitaire Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Franciaország, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6C 2R5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital of Western Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Norvégia
      • Bergen, Norvégia, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norvégia, 0372
        • Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
  • Portugália
      • Coimbra, Portugália, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Spanyolország
      • Vitoria-Gasteiz, Spanyolország, 01010
        • Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
  • Svédország
      • Solna, Svédország, 17164
        • Astrid Lindgren Children's Hospital
  • Szingapúr
      • Singapore, Szingapúr, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

  • Bevonási kritériumok az ACCEL 2/3-ból átlépő résztvevők számára

    1. ACCEL 2/3-ot befejező HCH-s gyermek résztvevők
    2. Negatív terhességi teszt 10 éves vagy annál idősebb lányoknál, vagy bármely korú lányoknál, akik már megéltek menarche-t

Kizárási kritériumok:

  • Kizárási kritériumok az ACCEL 2/3-ból átlépő résztvevők számára

    1. A résztvevőnek olyan egyidejű egészségügyi állapota van, amely a fővizsgáló és/vagy a szponzor véleménye szerint akadályozná a vizsgálati részvételt vagy a biztonsági értékeléseket
    2. Olyan résztvevők, akik olyan egészségügyi állapotot fejlesztettek ki, amely tiltott gyógyszerrel való kezelés megkezdését igényli
    3. Olyan résztvevők, akik idő előtt abbahagyták az ACCEL 2/3-at
    4. Olyan résztvevők, akik elérték a végső magasságot vagy a végső magasság közelében vannak
    5. Jelenlegi részvétel egy folyamatban lévő klinikai vizsgálatban, amelynek szponzora nem a QED

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. kar: Átfordított témák
Gyermekek, akik befejezték a QED által szponzorált intervenciós vizsgálatot infigratinibbel
Drog: Infigratinib
Az infigratinibt szájon át kell beadni, és az ACCEL 2/3 vizsgálatban kapott utolsó dózisszinten kell kezdeni, vagy a Phase 2 részre az ACCEL 2/3 vizsgálatban a koncepció igazolása után továbbértékelésre kiválasztott dózison.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kezelésből adódó nemkívánatos események (TEAE) és a súlyos TEAE előfordulása
Időkeret: 10 év
10 év
A magasság Z-pontszám időbeli változása HCH és nem-HCH növekedési diagramokhoz viszonyítva
Időkeret: 10 év
10 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A test arányainak időbeli változása
Időkeret: 10 év
10 év
A túlórák változása a BMI-ben
Időkeret: 10 év
10 év
A pubertás kezdetének kora és a Tanner-stádiumig eltelt idő ≥4
Időkeret: 10 év
10 év
Az egészséggel összefüggő életminőség változásai [HRQoL] a Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) alapján
Időkeret: 10 év
10 év
Változások az egészséggel összefüggő életminőségben [HRQoL], az Életminőség alacsony termetű fiatalokban kérdőív (QoLISSY) alapján.
Időkeret: 10 év
10 év
A fizikai működési nehézségek súlyossága a beteg/szülő globális súlyossági benyomása szerint (PGI-S)
Időkeret: 10 év
10 év
A fizikai működéssel kapcsolatos kihívások súlyossága a PGI-C (Patient/Parent Global Impression of Change) szerint
Időkeret: 10 év
10 év
Az alany és a gondozó értékelése a kezelés előnyeiről kvalitatív interjú alapján
Időkeret: 10 év
10 év
Az AHV Z-pontszám időbeli változásai
Időkeret: 10 év
10 év
A testsúly Z-pontszám időbeli változásai
Időkeret: 10 év
10 év
A testösszetétel változásai az idő múlásával, DXA (kettős energiájú röntgen abszorpciometria) vizsgálatokkal értékelve
Időkeret: 10 év
10 év
Az idő múlásával bekövetkező változások a csont morfológiájában/sűrűségében röntgen és DXA segítségével
Időkeret: 10 év
10 év
A pszichomotoros funkció változása életkornak megfelelő számítógépes tesztekkel (Észlelési teszt) értékelve
Időkeret: 10 év
10 év
A figyelem változása életkorhoz illeszkedő számítógépes tesztek (Azonosítási Teszt) által értékelve
Időkeret: 10 év
10 év
A vizuális tanulás változása, amelyet életkornak megfelelő számítógépes tesztekkel értékelnek (Egy kártyás tanulási teszt)
Időkeret: 10 év
10 év
A munkamemória változása életkornak megfelelő számítógépes tesztekkel (One Back Test) értékelve
Időkeret: 10 év
10 év
Az epilepszia súlyosságának időbeli változása a gyakoriság és a mellékhatások besorolása alapján mérve
Időkeret: 10 év
10 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics, a BridgeBio company

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. április 23.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2036. május 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2036. május 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. január 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. január 30.

Első közzététel (Tényleges)

2026. február 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 24.

Utolsó ellenőrzés

2026. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • QBGJ398-205

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel