Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoimesti merkityn pitkän aikavälin jatkotutkimus Infigratinibista lapsilla, joilla on hypokondroplasia

maanantai 24. elokuuta 2026 päivittänyt: QED Therapeutics, a BridgeBio company

Fasi 2, avoimen merkinnän, pitkäaikainen jatkotutkimus (OLE) infigratinibista, FGFR 1-3-valikoivasta tyrosiinikinaasientsyymin estäjästä, lapsilla, joilla on hypokondroplasia: ACCEL OLE

Vaiheen 2, monikeskuksinen, OLE-tutkimus, jossa arvioidaan infigratinibin, FGFR (fibroblastikasvutekijäreseptori) 1-3-valikoivan tyrosiinikinaasin estäjän, pitkäaikainen turvallisuus, siedettävyys ja teho hypokondroplasian (HCH) sairastavilla osallistujilla, jotka ovat aiemmin suorittaneet ACCEL 2/3-tutkimuksen, ja mahdollisesti muilla ACCEL-tutkimuksen suorittaneilla osallistujilla.
ACCEL-havainnointitutkimuksesta suoraan siirtyvillä osallistujilla on oltava vähintään 6 kuukauden kasvunarviointijakso kyseisessä tutkimuksessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ilmoittautuminen kutsusta

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

135

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute - The Royal Children's Hospital Melbourne
  • Espanja
      • Vitoria-Gasteiz, Espanja, 01010
        • Unidad de Cirugía Artroscopica, Hopsital MIKS
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6C 2R5
        • London Health Sciences Centre - Children's Hospital of Western Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Université de Montréal - Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Norja
      • Bergen, Norja, 5021
        • Haukeland University Hospital
      • Oslo, Norja, 0372
        • Paediatric Clinical Research Unit at Oslo University Hospital
  • Portugali
      • Coimbra, Portugali, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Ranska
      • Bron, Ranska, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Ranska, 75015
        • Hopital universitaire Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Ranska, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Ruotsi
      • Solna, Ruotsi, 17164
        • Astrid Lindgren Children's Hospital
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • England
      • Manchester, England, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Manchester University
      • Sheffield, England, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
        • Glasgow Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53705
        • University of Wisconsin Madison - Waisman Center Bone Dysplasia Clinic

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  • Osallistumiskriteerit ACCEL 2/3-tutkimuksesta siirtyville osallistujille

    1. Lapsi-ikäiset osallistujat, joilla on HCH ja jotka ovat suorittaneet ACCEL 2/3-tutkimuksen
    2. Negatiivinen raskaustesti tytöillä ≥10 vuoden iässä tai tytöillä millä tahansa iällä, jotka ovat kokeneet menarkeen

Poissulkemiskriteerit:

  • Poissulkemiskriteerit ACCEL 2/3-tutkimuksesta siirtyville osallistujille

    1. Osallistujalla on samanaikainen sairaus, joka pää- ja/tai rahoittajan mielestä häiritsee tutkimukseen osallistumista tai turvallisuuden arviointia
    2. Osallistujat, joilla on kehittynyt sairaus, joka edellyttää kiellettyjen lääkkeiden käytön aloittamista
    3. Osallistujat, jotka keskeyttivät ACCEL 2/3-tutkimuksen ennenaikaisesti
    4. Osallistujat, jotka ovat saavuttaneet lopullisen pituuden tai lähes lopullisen pituuden
    5. Osallistuminen meneillään olevaan kliiniseen tutkimukseen, jonka rahoittaja on muu kuin QED

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Käsivarsi 1: Kiertokohteet
Lapset, jotka ovat suorittaneet QED-sponsoroidun interventiotutkimuksen infigratinibillä
Lääke: Infigratinib
Infigratinibia annostellaan suun kautta ja aloitetaan viimeisellä ACCEL 2/3-tutkimuksessa saadulla annostasolla tai annoksella, joka valitaan jatkotutkimukseen, kun käsitteen todeksi osoittaminen on vahvistettu ACCEL 2/3:n vaiheen 2 osuudelle.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien TEAE-tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Pystyasennon pituuden Z-pisteen muutokset ajan myötä suhteessa HCH- ja ei-HCH-kasvukaavioihin
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kehon mittasuhteiden muutokset ajan myötä
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Muuttaa ylityöt BMI:ssä
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Murrosiän alkamisikä ja aika Tanner-vaiheeseen ≥4
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Muutokset terveyteen liittyvässä elämänlaadussa [HRQoL] Pediatric Quality of Life Inventoryn (PedsQL) arvioituna
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Muutokset terveyteen liittyvässä elämänlaadussa [HRQoL] arvioituna Quality of Life in Short Stature Youth -kyselylomakkeella (QoLISSY)
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Fyysisten toimintahaasteiden vakavuus potilaan/vanhempien yleisen vakavuusvaikutelman (PGI-S) arvioituna
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Fyysisten toimintahaasteiden vakavuus Potilaiden/Vanhempien Global Impression of Change (PGI-C) -tutkimuksen mukaan
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Kohteen ja hoitajan arvio hoidon hyödystä laadullisella haastattelulla arvioituna
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Muutokset AHV Z-pisteessä ajan kuluessa
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Muutokset painon Z-pisteessä ajan myötä
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Muutokset kehon koostumuksessa ajan kuluessa DXA-skannauksilla (dual x-ray absorptiometry) arvioituna
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Muutokset luun morfologiassa/tiheydessä ajan myötä röntgen- ja DXA-tutkimuksilla
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Psykomotorisen toiminnan muutos iänmukaisilla tietokoneistetuilla testeillä arvioituna (Havaintotesti)
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Tarkkaavuuden muutos, joka arvioidaan ikää sopivilla tietokoneavusteisilla testeillä (Identification Test)
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Muutos visuaalisessa oppimisessa, jota arvioidaan ikätasolle sopivilla tietokonetesteillä (One Card Learning Test)
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Työmuistin muutos arvioituna ikätasolle sopivilla tietokoneistetuilla testeillä (One Back Test)
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Muutokset epilepsian vakavuudessa ajan kuluessa mitattuna kohtauksien taajuudella ja haittatapahtumien luokituksella
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

QED Therapeutics, a BridgeBio company

Tutkijat

  • Opintojohtaja: QED Therapeutics SVP, Clinical Development, QED Therapeutics, a BridgeBio company

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 23. huhtikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 31. toukokuuta 2036

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 31. toukokuuta 2036

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 19. tammikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 30. tammikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 6. helmikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 26. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 24. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • QBGJ398-205

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa